江苏
由北京病痛挑战公益基金会主办的“创新为媒 共话罕病”——罕见病创新药械科普公益讲堂将于8月29日举办，本期主题：关注“儿童肿瘤之王”——神经母细胞瘤。
神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）是由身体多个部位的未成熟神经细胞发展而来的一种儿童恶性实体肿瘤。该肿瘤是儿童最常见的颅外恶性实体肿瘤。其发病部位最常见肾上腺，在其他有神经细胞存在的部位如腹部、胸部、颈部等靠近脊柱的部位也常发生。该肿瘤常见于学龄前儿童（≤5岁），具体发病机制不详。根据相关文献，中国神经母细胞瘤的发病率低至1.01/10万（0～14岁儿童），极为罕见。在2023年国家公布的《第二批罕见病目录》，神经母细胞瘤被正式纳入。
神经母细胞瘤的临床表现及预后具有高度异质性，低中危患者预后较好，高危患者即使接受化疗、放疗、手术、造血干细胞移植等多种方法的综合治疗，5年生存率仍低于50%，复发或难治性神经母细胞瘤5年生存率仅约20%，严重影响患者生命质量，被称为“儿童肿瘤之王”。
针对神经母细胞瘤患者的治疗，目前主要通过手术、放化疗、靶向药物、免疫药物等进行控制。但复发高危神经母细胞瘤患者，一直是临床治疗的难点。目前，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医疗政策支持下，用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤（HRNB）患者的复发风险的创新药依氟鸟氨酸片在乐城可以实现患者可及。据了解，已经有多位患者成功在乐城用上该治疗药物，为生命健康平添一份保障。
罕见病创新药械科普公益讲堂重点聚焦国内罕见病领域创新医药相关政策，疾病诊疗进展，前沿医学，患者组织连接等话题，共同探讨推动中国罕见病工作的开展，更好地以创新型的服务模式为中国罕见病群体提供健康保障。
本期活动，我们将特别邀请国内儿童肿瘤领域相关的权威专家就神经母细胞瘤的诊断与治疗，创新药物的临床应用等内容展开主题分享，为公众科普罕见病知识，介绍前沿治疗方案，共同推动该病群内国内诊疗水平的提升，让患者获得更好生活质量。
本次活动将在北京病痛挑战公益基金会、乐城管理局视频号平台同步进行直播。
参与方式： 请搜索并关注北京病痛挑战公益基金会公众号直播公告或“乐成先行区管理局发布”视频号进行直播观看。
参考资料：
[1] https://www.drugs.com/iwilfin.html
[2]https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-iwilfin-eflornithine-maintenance-therapy-risk-neuroblastoma-6159.html
[3] 中国肿瘤整合诊治指南（CACA）-神经母细胞瘤 2022版
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