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引领MS诊疗规范,不遗余力推广MS最新临床诊治理念。
多发性硬化(MS)是一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病,其病变具有时间多发与空间多发的特征,好发于20-40岁的中青年,在女性中更为多见。MS在2018年被列入中国《第一批罕见病目录》,其临床症状复杂多样,易累及患者全身,重者会导致瘫痪、失明,给患者带来沉重后果。但该病却容易被忽视,其诊治知识和风险因素亟待被更多临床医生了解。
近期,随着国内首部MS指南——《MS诊断与治疗中国指南(2023版)》(以下简称《指南》)的正式出台,为进一步提升我国临床医生对MS的认知和诊疗水平,中华医学会中华神经科杂志编辑委员会发起了MS指南全国巡讲会,以助力持续提升我国MS诊疗水平。
盛况空前!12期巡讲惠及全国各地区,
参会人数逾万人
自2月7日,中华医学神经科杂志开展指南巡讲启动会之后,从3月30日开始,至6月22日结束,时间上横跨整整3个月,全国各地神经免疫疾病领域的TOP级专家齐聚线上线下,共同聚焦中国首部MS指南解读,并围绕MS流行病学、防治策略、最新进展等内容进行深入探讨与经验交流。
本次巡讲系列会真正实现了全方位全覆盖,触达范围包括华北、华中、华东、华南、东北、西北、西南各大地区,并且参会形式多样,除9场区域内MS指南线上巡讲会外,还分别在广州、北京和南京如期举办了3场线下巡讲会。
图1 广州线下场启动仪式
图2 北京线下场启动仪式
图3 南京线下场启动仪式
会议现场可谓大咖云集、名家荟萃,并且学术内容分享形式丰富,每期巡讲会都邀请了区域内知名专家前来授课,通过讲座、案例分析和互动讨论等多种形式,基于最新指南深入探讨了MS的最新研究进展、诊断方法、治疗选项以及患者管理策略。整场巡讲会的参会人数共计超过万人,学术讨论氛围十分热烈,全国各地神经免疫相关的临床医生都参与其中,成为这场学术盛宴的亲历者与见证者。
图4 北京场线下参会照片
中南大学湘雅医院神经内科杨欢教授表示:“《指南》具有中国特色和全球视野,是专为中国医生量身打造的MS诊疗宝典。此次指南巡讲活动为医生们搭建了一个学术交流平台,帮助他们更深入了解和掌握最新指南要点,认识MS早期高效治疗的重要性,有助于临床更及时准确地诊断MS,为患者制定更精准的治疗方案,从而提高治疗效果,改善生存质量。”
苏州大学附属第一医院薛群教授也指出:“此次《指南》巡讲能够更好地帮助临床医生早期识别MS、关注MS的治疗黄金时间窗、尽早启动MS治疗,让医生们能按照STEPS原则为患者制定精准的治疗方案,从标准化循证治疗方案到实践中去体会和更好地验证MS治疗方案,提升治疗效果。”
以NEDA-3为治疗目标,
早期高效DMT实现患者更佳生存获益
MS是一种可反复发作且残疾程度逐渐累积的疾病,临床医生首先需要明确MS治疗目标,以全面评估治疗效果、设立规范的随访计划。对此,《指南》首次明确了无疾病活动证据(NEDA)作为MS治疗目标,目前临床上最常应用的NEDA为NEDA-3,即无明确的临床复发、无确认的残疾进展、无钆增强病灶和(或)新发或扩大的T2病灶。
众多文献指南指出:NEDA-3作为研究终点已被广泛应用于多项临床试验,其可实操性强,较完善地覆盖了患者临床疾病活动与亚临床疾病活动的评估”。研究表明,第2年NEDA-3达标可使患者最大化获益,持续15年保持NEDA-3状态有望实现治愈。故NEDA-3已成为衡量MS患者长期预后的最理想指标。
如何帮助MS患者尽快实现NEDA-3达标,以无限接近最终治愈的目标?B细胞之父Hauser教授提出:早期高效治疗策略正是通往MS治愈之路的第一步。上海交通大学医学院附属瑞金医院陈晟教授也指出,“早期靶向B细胞治疗对于减缓患者长期残疾进展有很大帮助,对于表现为频繁复发的高活动性患者,尤其推荐早期高效治疗。”
真实世界超10年队列研究证实,相较于延迟(发病4-6年)起始高效DMT药物,早期(发病后2年内)起始接受高效DMT药物治疗能够显著降低患者的残疾累积风险达66%。西班牙一项研究显示,与早期起始高效DMT药物奥法妥木单抗相比,延迟3年(特立氟胺起始)再换用奥法妥木单抗治疗会导致MS进展至扩展残疾状态量表(EDSS)评分≥7分,即需坐轮椅或卧床不起的患者比例增加32.2%,残疾调整生命年增加16.6%。
四川大学华西医院神经内科周红雨教授表示,“DMT是当前国际公认的MS缓解期最可靠治理方案。如今国内已有多款DMT药物获批上市,其中靶向CD20单抗奥法妥木单抗是目前NEDA-3达标率最高的高效DMT药物,也是《指南》中纳入的首个单抗类DMT药物”。据报道,使用奥法妥木单抗治疗第2年,近88%的患者实现NEDA-3;持续治疗4年,达标率可进一步提升至93%;治疗超过5年,患者在延缓脑萎缩方面明显获益。
奥法妥木单抗不仅疗效突出,长期安全性方面也有不俗表现,治疗5年后患者的严重感染、严重不良事件发生率低,无肿瘤风险,并且奥法妥木单抗不经过肝脏代谢,减少了肝脏损伤不良事件发生。此外,相比口服DMT药物,奥法妥木单抗仅需一月一次皮下给药,大大降低给药频率,提高了患者用药的便利性和依从性。
对于有生育计划的患者,孕前应用靶向CD20单抗还能显著降低孕期和产后疾病活动性,实现孕期前中后的全程保护。武汉大学人民医院湖北省人民医院李涛教授表示,“奥法妥木单抗有望成为MS新一线药物,为患者带来更优治疗选择。”
评估3大类预后风险因素,
确定MS个体化治疗策略
除了治疗目标的确定,预后风险评估对MS患者也至关重要。郑州大学第一附属医院王莉梅教授介绍道,“MS患者的预后风险评估主要分为影像学因素、临床因素、生物标志物因素3大类,存在其中任何一种风险因素(如脊髓病灶)的患者,即认为存在预后风险,建议临床积极治疗和规律随访。”
空军军医大学第二附属医院李宏增教授表示,“由于MS的病理特征、临床表现和病程均存在差异,个体化治疗至关重要”。《指南》建议对MS患者进行充分评估,平衡安全性、有效性、经济因素、药物可及以及个体偏好等因素后,在循证证据的基础上制定个体化治疗方案。
郑州大学第一附属医院贾延劼教授指出:“在治疗策略上,对于所有MS患者,早期高效都是值得推荐的治疗方案;而对于预后高风险的患者,必须实施早期高效方案。高效DMT药物如奥法妥木单抗,其兼顾了安全性和高效性,可作为目前MS患者的治疗首选药物。”
小结:
正如中山大学附属第三医院邱伟教授所言:“《指南》是我国MS诊疗领域的一大进步,不仅融合了中国智慧与全球前沿成果,更紧密结合了中国国情和临床实践需求,对于提升我国MS规范化诊疗能力具有重要意义。”
本次全国巡讲系列会紧随《指南》的脚步,向全国MS领域的同道分享了最新的诊治理念:明确NEDA的治疗目标,推荐患者早期起始高效DMT药物,尤其预后高风险的患者;首选可用DMT高效药物抗CD20单抗-奥法妥木单抗,根据患者的预后风险制定个性化治疗策略。参与巡讲会的专家们纷纷表示:希望这份指南能够在全国范围内得到普及应用,不断推动我国MS诊疗向前发展,最终造福更多患者。
审批码KES0027770-65274,有效期为2024-07-12至2025-07-11,资料过期,视同作废
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