重症肌无力关爱日：专家共议治疗新进展与达标新策略

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6月15日，重症肌无力关爱日会议圆满落幕。

夏日炎炎，正如生命热烈。2024年6月15日，由爱力重症肌无力关爱中心主办的重症肌无力关爱日系列会议在北京盛大召开。各专家学者围绕重症肌无力患者治疗达标的思考展开讨论，进行了精彩纷呈的内容分享，推动了我国MG规范化诊疗体系建设，展望了MG治疗的光明未来。

会议伊始，北京医院殷剑教授表达了对与会专家的感谢，指出我国MG诊疗的发展虽然已经步入了新时代，但依旧面临诸多挑战，未来期待与各位同道一起，探索规范化诊疗体系建设，早日实现MG治疗的双达标目标。

图 北京医院殷剑教授开场致辞

新型靶向药完成II期临床试验，

治疗安全有效

首先，西安市高新医院的李尊波教授从MG的疾病现状、诊断和评估、治疗等方面的研究进展作了分享。当前，MG的诊断率较以往明显提高，规范化的量表评估已渐成体系，新型生物制剂也越来越多地应用于MG的治疗。李尊波教授特别提到，泰它西普治疗全身型MG（gMG）的多中心、随机、开放标签II期临床研究在《欧洲神经病学杂志》发表，这是首个尝试用于治疗gMG的BLyS/APRIL双靶点制剂，在MG治疗领域内无疑具有标志性意义。另一项国内的单中心研究也回顾性分析了泰它西普治疗难治性gMG的具体表现，结果显示患者的临床症状得到显著缓解，所有肌群肌肉都有不同程度的肌力改善。

图 西安市高新医院李尊波教授专题分享

清华大学第一附属医院矫毓娟教授重点介绍了国产制药的骄傲——泰它西普。泰它西普的II期临床研究已圆满完成，研究终点比较了从基线到第24周QMG评分的平均变化，其中160 mg组QMG评分平均降低7.7分，240 mg组平均降低9.6分，该研究表明，泰它西普可以显著降低gMG患者疾病的严重程度，高剂量组改善更明显，并且不同剂量组中均展现出良好的安全性和耐受性。此外，该药物用药方式是皮下注射，一周一次，更有利于患者管理。最后，矫毓娟教授总结道，随着补体抑制剂、FcRn拮抗剂等生物制剂的问世，MG的治疗格局正在从仅仅依赖激素或免疫抑制剂的模式逐渐演变成为更早引入靶向药物治疗的方式来改善患者结局，最终使患者可以像正常人一样地生活。

图 清华大学第一附属医院矫毓娟教授专题分享

泰它西普之所以能够在临床研究中表现出色，这与其独特的作用机制是分不开的。北京大学第一医院的高枫教授为我们介绍了靶向B细胞治疗的两种具体机制，即直接靶向和间接靶向。直接靶向B细胞的生物制剂包括传统的应用于MG治疗的抗CD20单抗利妥昔单抗等，以及新近正在研发的BTK抑制剂。但是由于部分效应细胞不表达CD20，因此其疗效可能有限；在间接靶向B细胞通路的新药中，研发比较成功的药物就是泰它西普，它主要针对B细胞的BLyS/APRIL靶点，抑制B细胞产生致病性自身抗体，实现对疾病症状的有效控制，从而实现治疗达标。

图 北京大学第一医院高枫教授讲课

各抒己见：

实现双达标任重而道远，但前途光明

会议进行到圆桌讨论环节，李尊波教授表示，国内的MG诊疗整体面临能力不足的困境，要达到疾病微小状态（MMS）以及治疗副作用可耐受、对患者无影响，我们还有很长的路要走。提到诊疗标准化，首先应考虑到疾病异质性大，专病医生少，所以建立标准化的MG诊疗团队十分重要。其次是制定标准化的治疗方案，再者是努力建立规范化的双向转诊制度。

矫毓娟教授分享了她对MG当前治疗现状的思考。MG是一种罕见病，各地区、各级别医生对疾病的认识参差不齐，治疗罕见病的医生也相对较少。MG治疗达标率低，一方面是由于很多患者没有被及时诊断，另一方面在于患者的治疗启动时间可能存在不同程度的延迟。现在疾病的免疫相关机制已经广为人知，但是仍然有很多人没有及时启用正式规范化的免疫治疗，比如胸腺切除手术，免疫抑制疗法，以及新型的生物靶向治疗。近些年新型高效药物不断更新迭代，未来MG患者有希望能达到更高的缓解率，甚至终生缓解。

高枫教授表示，以往治疗MG的有效药物较少，进入到本世纪以来，尤其是最近几年，新型单抗类药物如雨后春笋，给医生带来更多有力武器，以更好地帮助患者实现治疗目标。同时，MG是一个异质性较强的疾病，不同患者情况不同，治疗方式应当因人而异，但是最终殊途同归，即实现治疗双达标。

同时刻，人民日报的转播会议“力挺生命，爱赴未来”也对双靶点生物制剂泰它西普做了重要介绍。让罕见病的新型高效药切实惠及民众，是社会各界共同关注的话题，也是社会各界共同努力的方向。

会议最后，北京医院殷剑教授总结道，MG治疗需要标准化的诊疗团队和方案，强调个体化治疗、早期的规范化治疗，以提高治疗达标率和患者生活质量。本次会议为MG治疗研究提供了宝贵的交流平台，推动了诊疗的标准化和规范化。未来期待能有更多学术交流的机会，促进MG学科的持续蓬勃发展！

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