诺华PNH口服单药疗法在国内获批，赛诺菲BTK抑制剂在自免领域3期临床达主要终点...

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（收集周期：4.22-4.26，国内部分包含首次申请临床、首次申请上市、首次批准上市的创新药）

国内创新药IND汇总

1、乐普生物：MRG006A

作用机制：靶向GPC3 ADC

适应症：肿瘤

4月23日，乐普生物的MRG006A的临床试验申请获CDE受理。MRG006A是一款靶向GPC3的ADC候选药物；GPC3在多种实体肿瘤中高表达，而在成人正常组织中含量极少，因此有望成为多种实体瘤的治疗靶点。在成人组织中，GPC3只低表达于心脏、肺脏、肾脏和卵巢，极少量表达于骨骼肌、胰腺、小肠和结肠。与此同时，GPC3在肿瘤组织中的表达具有差异性：在肝细胞瘤（HCC）、非小细胞肺癌、睾丸和卵巢卵黄囊瘤、恶性黑色素瘤、卵巢透明细胞癌(OCCA)、特殊型胃癌(GC)、ESCC、睾丸生殖细胞瘤、结肠癌、肾横纹肌样瘤中为高表达，然而在卵巢癌、胆管癌、GC和间皮瘤中表达下调，被认为是这些肿瘤的抑制基因。

2、安斯泰来：注射用ASP5354

作用机制：——

适应症：荧光显影剂

4月23日，安斯泰来的注射用ASP5354的临床试验申请获CDE受理。ASP5354是一种含有β-环糊精部分的新型吲哚菁绿（ICG）衍生物，由三重大学和名古屋大学发现的研究化合物，安斯泰来获得了全球独家开发和营销权。这种能够实现术中输尿管可视化的光学显像剂，作为外科手术的辅助手段，以减少复杂的腹部和盆腔手术(如结肠直肠或妇科手术)中医源性输尿管损伤(IUI)的可能性。临床前结果显示，静脉注射0.01 mg/kg的ASP5354可使输尿管在给药后3小时内可见。ASP5354具有良好的耐受性，在食蟹猴中每天给药一次，持续4周，最高剂量为300 mg/kg，没有毒性相关变化。

3、源品细胞生物：人羊膜间充质干细胞注射液

作用机制：——

适应症：卵巢功能减

4月23日，源品细胞生物的人羊膜间充质干细胞注射液的临床试验申请获CDE受理。源品研发团队长期致力于羊膜间充质干细胞治疗卵巢功能减退关键技术攻关，以临床问题为导向，已取得一定进展；前期研究显示，人羊膜间充质干细胞（hAMSCs）能有效改善早发性卵巢功能不全（POI）患者的卵巢功能。2023年12月，在《ReproductiveSciences》上发表了hAMSCs静脉注射治疗早发性卵巢功能不全（POI）安全性和有效性的相关研究，在不同动物种属开展了hAMSCs静脉注射治疗POI的急性毒性试验、长期毒性试验、组织分布试验、溶血试验和过敏试验，验证了hAMSCs静脉注射治疗POI模型动物的安全性和有效性，有望为临床中POI患者的干预提供一定的参考依据。

4、Inmunotek/浩欧博：MM09舌下喷雾剂

作用机制：——

适应症：尘螨过敏/鼻结膜炎及哮喘

4月24日，Inmunotek的MM09舌下喷雾剂的临床试验申请获CDE受理。MM09是Inmunotek开发的脱敏药品，2023年9月，浩欧博基于战略规划，与Inmunotek公司签订独家排他战略合作协议，由公司独家将Inmunotek公司旗下欧脱克系列脱敏药品引进中国市场，开展欧脱克系列脱敏药品的国内销售和注册，以实施公司在国内脱敏药领域新业务，有助于解决因没有相关药物治疗严重影响过敏诊疗行业发展、制约过敏检测业务发展的问题，满足过敏患者的诊疗需求。

国内创新药NDA汇总

1、和美药业：莫米司特片

作用机制：PDE4抑制剂

适应症：斑块状银屑病

4月24日，和美药业的莫米司特片的上市申请获CDE受理。莫米司特一款靶向磷酸二酯酶4（PDE4）的小分子抑制剂，可通过调节细胞内cAMP和/或cGMP水平控制下游多种炎症因子的产生，在多种炎症相关疾病中均有不错的治疗效果。2023年11月，和美药业在美国风湿病学会（ACR）大会上公布了莫米司特治疗白塞氏病的II期研究，结果显示：莫米司特60mg（单侧，P<0.0001）和45mg（单侧，P<0.0001）在减少口腔溃疡数量方面的疗效显著优于安慰剂。基于KM法预估口腔溃疡的中位愈合时间：45mg组为16天，60mg组为15天，安慰剂组的中位愈合时间无法通过KM方法估算。在安全性上，在12周的核心治疗期间，与研究药物相关的治疗相关不良事件（TEAEs）导致停药的发生率在45mg组和60mg组分别为6.9%和6.7%，均高于安慰剂组（0.0%）。核心治疗期所报告的大多数TEAEs为轻度；严重TEAEs的发生率与剂量有关，60mg组为3.3%，45mg组和安慰剂组均为0%。

2、常山生化：艾本那肽注射液

作用机制：GLP-1受体激动剂

适应症：减重

4月24日，常山生化的艾本那肽注射液的的上市申请获CDE受理。艾本那肽是长效胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类药物，采用独特的专利技术——药物亲和力偶合（DAC）技术，对GLP-1受体激动剂类药物Exendin-4进行化学修饰，使其能与重组人血白蛋白（rHA）相结合，从而形成稳定的Exendin-4白蛋白偶合物，通过抵抗快速降解和快速肾清除克服了天然Exendin-4较短血浆半衰期的缺点，延长了药物体内半衰期及药效持续时间，达到一周给药1次的效果。该药物提交上市申请主要基于III期临床研究的积极数据，主要疗效分析结果显示：试验组和安慰剂组双盲治疗24周后， HbA1c相对于基线均显著降低，试验组（CJC-1134-PC 注射液）相对于安慰剂组的优效性成立。次要疗效分析结果显示，通过 CJC-1134-PC 注射液治疗增加2型糖尿病患者空腹胰岛素水平，提高 HbA1c 达标率，维持 HbA1c 在目标水平。在安全性上，CJC-1134-PC 注射液具有较好的安全性和耐受性，未发生死亡及胰腺炎事件、未出现新增的非预期安全性风险，与其他GLP-1受体激动剂的安全性特征基本一致。

国内创新药获批上市

1、诺华：盐酸伊普可泮胶囊

作用机制：FB抑制剂

适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿

4月26日，诺华的盐酸伊普可泮胶囊的上市申请获NMPA批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。伊普可泮（Iptacopan）是一款首创（first-in-class）、口服、强效、选择性、小分子、可逆性补体因子B（FB）抑制剂。FB是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶，iptacopan通过作用于补体系统C5末端通路的上游，阻断溶血性PNH成人的血管内溶血(IVH)和血管外溶血（EVH）；它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。

该药物曾获FDA批准作为首个口服单一疗法，用于治疗成人PNH。本次中国获批距离FDA批准仅间隔四个月，是基于一项关键性III期APPOINT-PNH全球以及中国亚组临床研究的结果（中国入组50%受试者）。该研究证实了伊普可泮在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者中的疗效、安全性和耐受性，在接受治疗24周后，大多数患者的血红蛋白水平达到12g/dL或以上，几乎所有患者实现避免输血，患者报告的疲劳也有所改善。

全球III期临床汇总

• 4月23日，赛诺菲rilzabrutinib治疗患有持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成年患者的3期LUNA 3研究达到了持久血小板反应的主要终点；与安慰剂相比，接受rilzabrutinib治疗的患者达到持久血小板反应的主要终点的比例明显高于安慰剂；受试者的中位基线血小板计数为15,000/μL(正常血小板计数水平通常在150,000-450,000/μL之间)；关键次要终点的阳性结果，也进一步印证利扎布替尼为持续性和慢性ITP患者提供有临床意义的益处的潜力。详细结果预计将于今年晚些时候在医学大会上公布。Rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，有潜力成为针对多种免疫介导疾病的首个或同类最佳治疗方法。此前，该药物获FDA授予治疗 ITP 的快速通道资格和孤儿药资格。公司预计年底前将向美国和欧盟提交监管申请。

参考资料

1、各公司官网

2、平行线资本、医药魔方

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(凯莱英)