北京
4月12日，CDE网站显示，的新适应症上市申请获得受理。根据临床试验进展，推测本次申报的新适应症为骨髓增生异常综合征（MDS）。该产品于2022年1月首次在国内获批上市，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。
罗特西普是一款全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平。 2019年11月， 罗特西普首次在美国获批上市 ，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血患者。 2020年4月， 罗 特西 普获批新适应症，治疗MDS伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血， 这些患者 接受过红细胞生成刺激剂（ESA）治疗但无效， 需要定期输注红细胞且红细胞输注≥2单位/8周。
2023年8月，罗特西普获FDA批准用于治疗 极低至中等风险 MDS 成人患者，这些患者未接受过促红细胞生成剂 ，可能需要定期输注红细胞。
一项开放标签、随机、阳性药物对照的III期COMMANDS研究评估了 罗特西普对比刺激红细胞生成药物epoetinα 治疗极低至中风险MDS引起的贫血患者的有效性和安全性，这些患者需要定期进行红细胞（RBC）输血且未接受过ESA治疗。
试验的主要终点是第12周患者的红细胞输血独立性（RBC-TI），并且其平均血红蛋白水平提高≥1.5g/dL。关键的次要终点包括第24周的RBC-TI，12周及以上的RBC-TI和在第1-24周期间至少8周的红细胞反应。
结果显示，研究达到了 主要研究终点，罗特西普组实现摆脱红细胞输注且血红蛋白水平（Hb）提高的患者人数是组的近两倍，同时安全性良好， 最常见的（>10%）不良反应包括腹泻、疲劳、高血压、外周水肿、恶心和呼吸困难。
Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.
欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。
免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
