三生制药「重组人血小板生成素」儿童适应症获批！

▎药明康德内容团队报道

今日（4月11日 ），中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，三生制药提交的重组人血小板生成素注射液（特比澳）新适应症已获得批准 。根据三生制药早前发布的新闻稿，该产品此次获批适应症为：用于治疗儿童或青少年的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）。

截图来源：NMPA官网

特比澳是由三生制药研发和生产的重组人血小板生成素注射液，已经在中国上市十余年，可用于治疗化疗引起的血小板减少症及治疗免疫性血小板减少症。既往研究证明，该产品在成人ITP患者中有良好的疗效和安全性。为满足儿童ITP患者的临床治疗需求，三生制药在中国共10家儿童医院及综合性医院启动开展了其儿童ITP适应症的3期临床研究。

根据三生制药此前新闻稿，此次特比澳获批的新适应症上市申请是基于在6～17岁儿童ITP患者中开展的一项3期临床研究结果。该研究旨在进一步明确特比澳在儿童ITP患者中的安全性、有效性和药代动力学特征。临床数据表明，特比澳可显著提高6～17岁持续性或慢性ITP患儿的血小板水平，改善出血症状，起效较快；试验总体安全性良好，无非预期严重不良反应发生。

ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，其主要发病机制是血小板自身抗原免疫失调，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。儿童ITP常表现为平时体健的儿童突发瘀点、瘀斑或出血，偶有患者因其他情况行全血细胞计数时发现血小板减少。目前，重组人血小板生成素注射液等促血小板生成药物已成为中国ITP指南推荐首选的二线治疗药物。

参考资料：

[1] 2024年04月11日药品批准证明文件送达信息. Retrieved Apr 11, 2024 from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240411151118145.html

[2]三生制药重组人血小板生成素注射液（特比澳®）儿童ITP适应症提交上市申请并获受理 . Retrieved Nov 9，2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/csuLGZM_rGW6mBrQaq47hw

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