浙江
2023 年 11 月，Nature Neuroscience 发表国内仇子龙和程田林团队最新研究 Whole-brain in vivo base editing reverses behavioral changes in Mef2c-mutant mice，团队开发一种新型胞嘧啶碱基编辑系统（命名 AeCBE），只需一针，即可在全脑范围内纠正突变基因 Mef2c，成功改善自闭症小鼠模型的孤独样行为表型。为基因疗法提供新的碱基编辑范式，也为临床孤独症治疗带来希望[1]。
基因疗法将外源正常基因以一定方式导入机体，进而纠正或弥补基因异常所导致的疾病。目前中国自闭症发病率达 0.7%，多种环境因素和遗传因素均可影响病情。通过基因编辑纠正自闭症突变基因开辟疾病治疗「第二春」，然而基因治疗自闭症仍面临一些临床挑战。
如果你也对自闭症等神经发育疾病研究感兴趣，想了解更多基因疗法发展及临床展望？派真生物联合丁香园将于 2024 年 4 月 9 日晚上 7 点开展《基因疗法在自闭症中的应用与展望》专题直播，有幸请到上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授为大家讲解基因治疗自闭症的最新进展与未来展望，兼具科普与科研干货，赶快报名吧！
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课程海报：
内容策划：邹礼平
内容审核：朱超敏
题图来源：图虫创意
参考文献
[1]. Li WK, Zhang SQ, Peng WL, et al. Whole-brain in vivo base editing reverses behavioral changes in Mef2c-mutant mice. Nat Neurosci. 2024 Jan;27(1):116-128. doi: 10.1038/s41593-023-01499-x.
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