儿童上皮样肉瘤新加坡看病攻略：港安健康快速申请Tazemetostat

上皮样肉瘤是一种罕见的侵袭性软组织肉瘤，常见于青壮年，这种肉瘤通常在疾病晚期才被诊断出来，预后和死亡率都很高。美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Tazemetostat(Tazverik)用于治疗年龄≥16岁、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤成人和儿童患者。儿童患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约新加坡看病，使用进口新药新疗法治疗。

批准的主要依据是正在进行的单臂II期研究EZH-202试验中一组上皮样肉瘤患者(队列5;n=62)的研究结果。在这项多中心、开放标签的II期试验中，研究人员招募了62名肿瘤缺乏INI1表达的局部晚期或转移性上皮样肉瘤患者。INI1表达的缺乏使表观遗传修饰因子EZH2成为肿瘤细胞的致癌驱动因子。通过靶向EZH2，Tazemetostat有可能阻断这一过程。

在62名患者中，中位年龄为34岁(16-79岁)，63%为男性。此外，76%的患者为白人，11%为亚裔;44%患有近端疾病，92%的患者ECOG表现为0或1级，8%的患者ECOG表现为2级。77%的患者曾接受过手术，61%的患者曾接受过化疗。

该试验显示，使用Tazemetostat治疗的客观反应率(ORR)为15%(n=9);其中包括1.6%的完全反应率和13%的部分反应率。在试验的应答者中，67%的应答持续时间(DOR)≥6个月。队列5的结果显示，在中位随访13.8个月时，中位DOR为4至24个月以上。队列6的中位随访时间为11.8个月，ORR为11%，其中包括4例PR和1例CR，中位DOR为3.5至18.2个月以上。

汇总分析结果显示，ORR为13%，其中有12例PR和2例CR，中位随访时间为12.8个月，中位DOR为3.5至24个月以上。所有62名患者的中位总生存期(OS)为82.4周(95%CI，47.4-无法估计)。中位无进展生存期(PFS)为23.7周(95%CI，14.7-25.7)，疾病控制率为21%。68%的患者肿瘤负荷减轻，27%根据RECIST标准出现放射学进展的患者在疾病进展后继续使用Tazemetostat可保持病情稳定。

在安全性方面，队列5患者最常见的全等级不良事件(AEs)包括疼痛、疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘。48%的患者发生了≥3级不良反应，其中最常见的包括贫血(13%)、疼痛和体重下降(7%)，以及出血、食欲下降、呼吸困难和胸腔积液(各占4.8%)。严重的不良反应包括出血(6.5%)、胸腔积液(6.5%)、呼吸困难(5%)、蜂窝织炎(3.2%)和疼痛(3.2%)。34%的患者因AE而需要中断服药，没有人因Tazemetostat治疗而死亡。

港安健康儿童上皮样肉瘤新药快速申请服务

1、提前评估治疗方案，给出新加坡就医费用指导

港安健康国际医疗会提前整理翻译患者提供的病历材料，为患者初步评估治疗可行性和治疗方案，并预估治疗费用，给出新加坡就医费用指导，为患者后续进一步前往新加坡治疗做好准备。

2、尝试国际前沿治疗方案，专案申请先进抗癌新药

港安健康国际医疗已开通国际新药申请绿色通道，联合国际权威儿童肿瘤科专家，根据不同个案的临床病症和临床诊断，帮助患者获得已上市的抗癌新药和未上市的临床试验用药的国际前沿治疗方案，增加可用药的治疗选择和范围。

3、安排多学科联合会诊，提供个性化治疗方案

根据患者的不同就医需求，港安健康国际医疗还可在新加坡医院预约安排多学科联合会诊MDT，帮助儿童上皮样肉瘤患者同时获得不同学科专家的诊疗建议，选择最适合患者的需求和目标的治疗方法，增加治疗方案的有效率，提高患者的生存几率。

4、匹配对症权威医院专家，获取个性化诊疗建议

港安健康国际医疗能够针对每位患者的病情匹配对症权威就诊医院和专家团队，并配合儿童上皮样肉瘤患者和家属的出行时间和专家的坐诊情况进行预约，保证在最短时间内获得专家个性化诊疗建议。

港安健康温馨提示：治疗儿童上皮样肉瘤患者的治疗方案仍然有限，这些患者一直在与高复发率和与目前使用的疗法相关的毒性作斗争。Tazemetostat的临床治疗数据支持其为上皮样肉瘤患者提供有临床意义的持久反应和耐受性的潜力。患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约新加坡看病，使用进口新药新疗法治疗。港安健康已经为国内患者开通了前往新加坡就医绿色服务通道，能够为患者提供新加坡医院检查治疗优先安排、新加坡专家多学科联合会诊、新加坡医疗签证办理等一站式就医服务。‍‍