近日, 公司一款口服药物 (商品名 :Duvyzat)获FDA批准上市,用于 治疗六岁 及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。这是FDA批准的首个治疗 所有遗传变异型 DMD 患者的非甾体类药物。
研究显示,DMD患者中异常的高活性组蛋白去乙酰化酶(HDAC)会阻止肌肉再生,并且触发炎症。而Duvyzat是一种HDAC抑制剂,可以调节DMD患者HDAC的失调活性, 抑制 HD A C 病理性过度活动,从而解决导致肌肉损伤的级联事件,抵消疾病病理 并减缓肌肉退化。
本次批准是基于一项III期EPIDYS试验(NCT02851797)的临床数据。该研究 达到了主要终 点和关键次要终点。结果显示, 从基线到 第 18 个月,接受 Duvy zat 治疗的患者爬四级楼梯的平均时间为 1. 25 秒,而接受安慰剂治疗的患者为 3 .0 3 秒。而在NorthStar门诊评估量表(NSAA)得分、起立时间、肌肉力量以及磁共振脂肪浸润评估等次要终点指标方面,Duvyzat治疗组也显示出良好的结果。此外,该研究也显示, Duvyzat组 大多数不良反应的严重程度为轻度至中度。
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