默沙东、阿斯利康、靖因药业等公司1类新药获批临床！

▎药明康德内容团队编辑

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网数据，本周有十余款1类新药获批临床，这些新药来自百奥泰、星盛新辉、靖因药业、默沙东、阿斯利康、强生等公司，涉及抗体药物、偶联药物、siRNA疗法、小分子靶向疗法等。本文将分享其中部分1类新药信息，仅供读者参阅（排名不分先后）。

截图来源：CDE官网

藤济生物：NM6606片

作用机制：维甲酸X受体（RXRα）配体

适应症：非酒精性脂肪性肝炎

NM6606是藤济生物自主研发的一款RXRα口服药物。RXRα在肝脏组织的各种不同细胞中发挥着关键作用。NM6606选择性靶向修饰的RXRα，调控线粒体功能，进而有效的改善了脂肪变性，球样变性，炎症和纤维化等病理特征，综合药效好。该产品本次获批临床拟用于治疗非酒精脂肪性肝炎。

上海莱士：SR604注射液

作用机制：抑制人活化蛋白C抗凝血功能的单克隆抗体

适应症：血友病及先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者出血发作的预防治疗

SR604是上海莱士在研的一款特异性抑制人活化蛋白C抗凝血功能的单克隆抗体，人活化蛋白C具有抗血栓、抗炎和纤溶特性。该药本次获批临床拟用于血友病A/B及先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者出血发作的预防治疗。目前血友病常规预防治疗是每周2至3次静脉注射血源或重组凝血因子。SR604拟开展每4周一次的皮下注射预防治疗临床1期试验。该项目的部分临床前研究成果已在Blood上以封面文章的形式发表。

百奥泰：注射用BAT7205

作用机制：PD-L1/IL-15双功能抗体融合蛋白

适应症：实体瘤

BAT7205为百奥泰开发的一款PD-L1/IL-15双功能抗体融合蛋白。IL-15是一种多效细胞因子，对许多免疫功能的调节至关重要，并能促进PD-1抑制剂无响应的CD8+肿瘤浸润T细胞的活化增殖，有望显著提高PD-1/PD-L1类药物的临床疗效。BAT7205既可以阻断PD-1/PD-L1免疫抑制通路，又可以通过IL-15激活免疫细胞，从而达到解除免疫抑制和激活免疫抗肿瘤的协同效应。该产品本次获批临床拟开发用于治疗局部晚期或转移性实体瘤。

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默沙东（MSD）：注射用MK-1200

作用机制：靶向Claudin18.2的抗体偶联药物（ADC）

适应症：实体瘤

MK-1200是默沙东在研的一款靶向Claudin18.2的ADC。Claudin18.2是正常组织紧密连接中一种重要的蛋白质，在包含胃癌在内的消化道癌症中高度表达，因此可能成为治疗胃癌等实体肿瘤的有效靶标。该产品本次获批临床拟用于治疗晚期实体瘤（含消化道肿瘤）。

星盛新辉：XS-02胶囊

作用机制：CHK1抑制剂

适应症：实体瘤

XS-02是星盛新辉在研的一款小分子CHK1抑制剂，且具有良好的口服生物利用度。CHK1在DNA损伤修复过程中发挥着重要的作用，在多种肿瘤中过度表达，其缺失可使肿瘤细胞对放疗或化疗敏感，并且与其它靶向DNA损伤修复系统的药物产生“合成致死”的效应。该产品本次获批临床拟开发用于治疗晚期实体瘤。

靖因药业：SRSD107注射液

作用机制：小干扰核酸（siRNA）疗法

适应症：静脉血栓

SRSD107是靖因药业在研的一款双链siRNA药物，属于新一代抗凝药物，正在澳大利亚开展1期临床试验。SRSD107可通过特异性肝靶向凝血因子XI（FXI）mRNA，抑制FXI的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血/抗血栓的作用。该产品本次获批临床拟开发用于预防或治疗动静脉血栓。

图片来源：123RF

再生元（Regeneron）：Cemdisiran注射液

作用机制：靶向C5补体的RNAi疗法药物

适应症：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）

Cemdisiran是再生元与Alnylam Pharmaceuticals联合开发的一种靶向C5补体的RNAi疗法药物。它在进入细胞后通过与靶标mRNA结合，从而使mRNA降解，避免功能性蛋白产生。抑制补体C5是具有显著临床症状的PNH患者的治疗标准。该产品本次获批临床拟与pozelimab联合用于治疗伴有活动性体征和溶血迹象的PNH。

强生（Johnson&Johnson）：JNJ-80948543注射液

作用机制：CD79bxCD20xCD3三特异性T细胞重定向抗体

适应症：淋巴细胞恶性肿瘤

JNJ-80948543是强生旗下强生创新制药（Johnson&Johnson Innovative Medicine）在研的一款新型CD79bxCD20xCD3三特异性T细胞重定向抗体。JNJ-80948543可与T细胞上的CD3抗原以及B细胞上的CD79b和CD20结合，从而导致恶性B细胞溶解。该产品本次获批临床拟开发用于治疗淋巴细胞恶性肿瘤。

复融生物：FL115注射液

作用机制：IL-15超级免疫激动剂

适应症：实体瘤

FL115是复融生物自主开发的一款IL-15超级免疫激动剂，此前已在美国进行1期临床试验。IL-15是一种多效性细胞因子，具有激活T细胞、B细胞和NK细胞，并可介导这些细胞的增殖和存活的功能。虽然与IL-2具有相似的激活功能，但IL-15并不会激活Treg细胞，理论上有着更小临床副作用，因此在肿瘤免疫治疗领域被赋予厚望。FL115本次获批临床针对的适应症为不可切除局部晚期或转移性实体瘤。

图片来源：123RF

阿斯利康（AstraZeneca）：AZD9829

作用机制：靶向CD123的拓扑异构酶1抑制剂（TOP1i）-ADC

适应症：恶性血液疾病

AZD9829是阿斯利康在研的一款靶向CD123的TOP1i-ADC。CD123是一种细胞表面蛋白，在包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）在内的几种血液系统恶性肿瘤中过表达，在正常造血干细胞中表达受限。AZD9829的主要作用机制是将TOP1i载荷递送到表达CD123的癌细胞中，导致DNA损伤和细胞凋亡。该产品本次获批临床拟用于CD123阳性恶性血液疾病。

康弘生物：KH801注射液

作用机制：抗CD24人源化单克隆抗体

适应症：晚期实体瘤

KH801注射液是康弘生物自主研发的抗CD24人源化单克隆抗体。KH801能与肿瘤细胞上的CD24特异性结合，通过阻断CD24/Siglec-10“别吃我”信号，提高肿瘤相关巨噬细胞（TAM）对肿瘤细胞的吞噬作用。该产品本次获批临床拟开发用于晚期实体瘤。

除了上述药物，还有一些其它药物也于本周在中国获批临床，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些药物后续研究顺利进行，早日惠及广大病患。

参考资料：

[1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Mar 9，2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2] 各公司官网及新闻稿

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