维昇药业长效生长激素在中国申报上市

▎药明康德内容团队报道

今日（3月8日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由Ascendis Pharma、维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）申报的注射用隆培促生长素上市申请已获得受理。根据维昇药业新闻稿，隆培促生长素是一款长效生长激素（每周注射一次），用于治疗儿童生长激素缺乏症。在此前治疗中国生长激素缺乏症儿童的3期关键临床试验中，该产品治疗52周后，年化生长速率为10.66厘米/年。

儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种因腺垂体无法产生足够生长激素而引发的疾病，通常表现为比例正常的身材矮小、无法达成理想身高，代谢异常甚至引起社会心理障碍、认知缺陷和生活质量下降。公开资料显示，对生长激素缺乏症、特发性身材矮小的儿童，生长激素是目前认为的最有效的治疗方式之一。而长效周制剂生长激素相比短效日制剂，可大幅降低患者的注射频次，从而改善患者依从性，提高治疗效果，减少注射相关的不适。

据维昇药业新闻稿介绍，隆培促生长素（ lonapegsomatropin）是一种人生长激素前药，采用创新的TransCon（暂时连接）技术平台设计。其作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物。每周一次给药后，隆培促生长素可以实现在体内以可控的方式缓慢释放未经修饰的人生长激素，其释放出的生长激素与人体分泌的内源性生长激素结构一致，且生物活性、作用机制和生理分布均与目前广泛使用的生长激素日制剂相同，确保了隆培促生长素的安全性及有效性。

隆培促生长素已分别于2021年8月和2022年1月被美国FDA及欧盟委员会（EC）批准用于儿童生长激素缺乏症，由Ascendis Pharma公司负责该产品在大中华区以外的全球临床开发。维昇药业拥有隆培促生长素在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。

2022年11月，维昇药业宣隆培促生长素试验的主要研究数据。这是一项治疗中国儿童生长激素缺乏症的随机、开放、阳性对照临床试验。研究结果表明，隆培促生长素治疗52周后，年化生长速率（AHV）为10.66厘米/年。相比之下，生长激素日制剂治疗52周后的AHV为9.75厘米/年。这表明隆培促生长素非劣于生长激素日制剂。根据预设的统计检验，主要终点的分析结果也证实隆培促生长素优于生长激素日制剂。此外，多个预设的敏感性分析证实了结果的稳健性。安全性结果显示隆培促生长素耐受性良好，安全性特征与生长激素日制剂相当。

此外，从第13周开始，年化生长速率在隆培促生长素组明显高于生长激素日制剂组。在52周治疗期间，两组的平均胰岛素样生长因子-1（IGF-1）均增加至正常范围内，且隆培促生长素组相对较高。IGF-1为肝脏对生长激素反应时产生的一种多肽，其生理作用主要为刺激软骨细胞增殖、分化和胶原的合成。

维昇药业首席执行官兼执行董事卢安邦先生表示，作为维昇药业首款即将商业化的产品，隆培促生长素中国3期临床结果已证实优效于生长激素日制剂。随着其上市申请获得受理，维昇药业迈出了走向产品商业化的重要一步。维昇药业将为中国内分泌患者带来更多全球前沿可靠的治疗方案。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Mar 8, 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731

[2]隆培促生长素中国3期临床试验52周数据首发 为目前证实唯一优效于生长激素日制剂的长效生长激素 . Retrieved Nov 17 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/cVZQyNRru29CvTQDCbAXAQ

[3]维昇药业宣布隆培促生长素在中国的上市申请已获受理. Retrieved Mar 8, 2024. From https://mp.weixin.qq.com/s/EADteUYM3RJUBhK5UKUIyg

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