案例分享：6岁脑瘫患儿获改善！4次脐带间充质干细胞输入让患者摆脱轮椅

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撰文：南方医科大学 Mie

本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授

引言

今日分享一则案例。一名6岁的脑瘫患儿，在接受4次脐带间充质干细胞治疗后，患儿上肢和下肢活动能力得到一定的改善，平衡能力及沟通能力都得到提高，可以摆脱轮椅，采用助行器行走。表明脐带间充质干细胞治疗可以显著改善脑瘫患者活动能力。这则案例发表在International Journal of Stem Cells期刊上，向人们展示了脐带间充质干细胞的临床潜力。

近年来，干细胞成为了治疗脑瘫的研究热点，也开拓了中枢神经系统疾病治疗的新视野。

围产组织来源的间充质干细胞被广泛应用到脑瘫的治疗研究当中。2017年，国内通过卫健委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》正式启动，开启了干细胞治疗脑瘫的新篇章。

随着临床研究的开展，利用脐带或者胎盘组织中间充质干细胞的临床成果不断发表。日前，发表在International Journal of Stem Cells期刊报道了脐带间充质干细胞治疗脑瘫的成功案例。

在这则案例中，一名6岁男性儿童，患有肌张力障碍性脑瘫。出生时头围28cm，身高41cm，在保温箱中养育两周后，行头颅MRI检查后诊断为脑性瘫痪（CP），此后一直就诊及随访，也接受了多种药物治疗，如巴氯芬和康复治疗，据报道有部分疗效。后来接受了间充质干细胞治疗，患儿一共接受4次脐带间充质干细胞治疗后，随访18个月没有观察到全身不良反应。

结果显示，患者上肢和下肢活动能力得到一定的改善，平衡能力及沟通能力都得到提高，表明脐带间充质干细胞治疗可以显著改善脑瘫患者活动能力。

间充质干细胞治疗脑瘫的作用机制

大脑中的非进行性病变会导致脑瘫。脑瘫患儿可能存在功能障碍和脑室周围白质软化；还可能出现肢体僵硬、挛缩、肌肉无力、感觉缺陷以及平衡和运动控制困难。发达国家每1000人中就有1.5-2.5名儿童患有痉挛型脑瘫，而这个比率在发展中国家可能更高。

当前脑瘫治疗方法包括物理治疗、神经切除术、A型肉毒杆菌毒素和药物。已有多个案例报道，上述疗法可部分改善功能；但是，无法通过这些干预措施实现完全治愈。

△央视报道干细胞治疗脑瘫

研究表明，间充质干细胞具有治疗脑瘫的潜力。

间充质干细胞具有自我更新的能力，可分化成各种间充质组织。

间充质干细胞可能通过神经保护和神经再生对大脑的认知功能产生积极影响。

当前已有研究表明间充质干细胞可以发挥神经保护作用，并促进脑部疾病（如中风、中枢神经系统疾病动物模型中的帕金森病）中的神经元再生。这使得间充质干细胞成为脑瘫的潜在疗法。

脐带间充质干细胞帮助6岁患儿改善症状

在这则案例中，患儿一共接受了4次同种异体间充质干细胞治疗，每次剂量为1×10^6/kg，给药方式为鞘内和静脉给药。以下为给药时间、剂量。

治疗前以及首次治疗6个月时检测患者的FIM（功能独立测量）、GMFCS（粗大运动功能分类系统88）、Tardieu量表、TCMS（躯干控制测量量表）、MACS（手动能力分类量表）、CFS（通信功能分类系统），患者在接受治疗后并接受强化康复，一共随访18个月。

相比于治疗前，首次脐带间充质干细胞治疗后6个月后患者的多项功能出现改善，其中，患儿粗大运动功能得到了一定的提高，可以摆脱轮椅，采用助行器行走；

上肢可以进行一些简单的操作，虽然速度还有待提高；坐姿平衡及运动控制得到较大程度的改善。

整体量表评估总分从原来的5/58升高至31/58，表明间充质干细胞治疗的有效性。

不过这一案例中，脐带间充质干细胞治疗并无法改善患者的肌肉痉挛情况。

在随访18个月期间，患者除了在使用后第1天坐起来时腰部有轻微疼痛外，没有观察到任何不良反应，肯定了脐带间充质干细胞治疗的安全性。

小结

这个案例表明间充质干细胞对于脑瘫存在着一定的治疗作用，可以显著改善患者的认知技能、躯干控制和手部操控能力，此外，其安全性也值得肯定。之前也已有案例报道了间充质干细胞治疗脑瘫所取得的疗效，表明间充质干细胞是一种新的、有前途的治疗选择。不过，因为这只是个例，后续还需要开展随机对照和长期研究来探索间充质干细胞治疗脑瘫的优势和局限性。期待间充质干细胞给更多的患者带去福音！

参考文献：

[1] Okur, Sibel Çağlar et al. “The Effect of Umbilical Cord-derived Mesenchymal Stem Cell Transplantation in a Patient with Cerebral Palsy: A Case Report.” International journal of stem cells vol. 11,1 (2018): 141-147. doi:10.15283/ijsc17077