优往直前，希望无纤|硫酸氢司美替尼重磅来袭

*仅供医学专业人士阅读参考

多方合力造福更多 I型神经纤维瘤病儿童患者

I型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，2023年9月18日被纳入《第二批罕见病目录》[1]。NF1的临床表现复杂多样，可累及多个系统，常常被误诊或漏诊。且较正常人群，NF1患者更易并发多种良、恶性肿瘤，危害极大。临床应充分重视NF1的早期识别和监测，并早期治疗。

随着临床对NF1肿瘤微环境及发病机制的深入探索，丝裂酶原激活蛋白激酶（MEK）抑制剂为NF1提供了新的治疗思路。基于循证证据积累，科赛优（硫酸氢司美替尼）于2023年4月28日被中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的NF1儿童患者的治疗[2]，并得到指南、共识、诊疗规范三重推荐。同年12月13日，其被纳入医保目录[3]，惠及更多中国罕见病患者。当然，NF1的诊疗过程还需要包括神经外科、儿科、皮肤科、神经内科、影像科等多领域专科医生的共同参与，以帮助患者更好地进行疾病管理。

为了进一步提高我国NF1的临床诊疗水平，改善儿童患者预后，2024年2月24日（周六）08:00-17:40，“优往直前，希望无纤 |硫酸氢司美替尼中国上市会”将在首都北京盛大召开。本次大会将特别邀请北京协和医院张抒扬教授、中国罕见病联盟执行理事长李林康先生、上海交通大学医学院附属第九人民医院李青峰教授、首都医科大学附属北京天坛医院刘丕楠教授、Beom Hee LEE教授等多位NF1相关领域国内外知名专家、学者，立足于各自专业学科，共同解读NF1多学科诊疗指南；并通过NF1前沿研究进展分享与真实世界病例剖析，总结临床规范化诊疗经验，以期启迪临床思维，指导医疗实践。

追寻探索，让使命担当更加澎湃；多方携手，让生命奇迹更加可及。2024年2月24日，优往直前，希望无纤，众智荟萃，思想激荡。我们诚邀请您一起参与，共书NF1多学科规范化诊疗新篇章。

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参考文献：

[1] 关于公布第二批罕见病目录的通知. 中国政府网. http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/202309/19941f5eb0994615b34273bc27bf360d.shtml 访问日期：2024年1月

[2] 进口药品——“国药准字HJ20230044”基本信息. 国家药品监督管理局数据查询. https://www.nmpa.gov.cn/datasearch/search-info.html?nmpa=aWQ9MDdmMDdkNDYxOWY3MmEzNjliN2FlMzVlYTY1Yzg4Y2EmaXRlbUlkPWZmODA4MDgxODNjYWQ3NTAwMTg0MDg4NjY1NzExODAw 访问日期：2023年12月11日

[3] 国家医保局 人力资源社会保障部印发2023年版国家医保药品目录. 国家医疗保障局. http://www.nhsa.gov.cn/art/2023/12/13/art_14_11671.html 访问日期：2023年12月13日

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