Blueprint：阿伐替尼销售峰值有望达20亿美元

2月15日，Blueprint Medicines公布2023年业绩。阿伐替尼（Ayvakit）全年产品净收入同比增长84%至2.042亿美元；其中Q4收入7100万美元，实现31%的环比增长，比华尔街的共识高出8%。Blueprint预计阿伐替尼2024年全球产品净收入约为3.6亿至3.9亿美元，并将其峰值销售预期上调至20亿美元。

阿伐替尼的销售增量大部分由新获批的适应症带来。2023年，阿伐替尼在欧美地区获批新适应症，用于治疗成人惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM)，它也是全球首个获批的ISM疗法。

系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显著影响患者的生活质量，大多数患者属于ISM。在美国，接受传统疗法但仍未得到控制的ISM患者数量现在估计约为9500人，而Blueprint之前的计算结果为7500人。美国确诊的SM患者总数也同比增长了约20%，达到约21,000人。

截至2024年1月，约有1000例美国患者接受了阿伐替尼治疗，而截至2023年9月份，这一数字约为800例。

Blueprint的首席运营官Christy Rossi将阿伐替尼的上市轨迹与另外两种罕见病药物Incyte的骨髓纤维化药物芦可替尼（Jakafi）和阿斯利康公司的C5抑制剂依库珠单抗（Soliris）的上市轨迹进行了比较。虽然Jakafi最初获得FDA批准是在12年前，但尽管竞争对手推出了新药，该药的收入仍在增长。2023年Jakafi全球销售额达43.14亿美元。

Christy Rossi表示，随着SM领域的不断发展，如果未来Blueprint进一步提高Ayvakit的峰值潜力，她也不会感到惊讶。

2018年，基石药业通过与Blueprint达成合作，获得了包括阿伐替尼在内的3种药物在大中华区的独家开发和商业化授权。

Blueprint 首席执行官 Kate Haviland表示： “随着我们进入2024年，阿伐替尼将继续成为我们蓬勃发展的商业业务的基础。AYVAKIT令人信服的疗效和安全性，加上ISM的慢性性质，使患者继续接受治疗的累积效应成为今年的重要收入驱动因素，除了新患者开始之外。阿伐替尼正坚定地走在成为数十亿美元产品的道路上，为Blueprint提供未来十年的持久收入增长。”

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