2023年中美批准上市的血液肿瘤新药/新适应证（二）

血液系统肿瘤是一类起源于血液和造血系统的肿瘤，包括白血病、淋巴瘤、血管瘤、多发性骨髓瘤等。这些肿瘤可以发生在血液、骨髓、淋巴结等器官中，导致血液细胞数量和质量的异常，从而影响机体的免疫功能和血液循环。

一直以来，血液恶性肿瘤都是新药研发的聚集地。血液恶性肿瘤的特点之一就是种类繁多，这也给新药研发提供了许多可能。近年来，以CAR-T为代表的一系列新药不断涌现，给血液恶性肿瘤的治疗带来了革命性的变化。

今天，我们就来盘点一下2023年中美两国获批上市的血液系统恶性肿瘤治疗新药。（相关阅读：2023年中美批准上市的抗肿瘤新药/新适应证汇总（一））

一、2023年FDA批准的血液系统恶性肿瘤新药

1. Brukinsa
2023年1月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了百济神州的BTK抑制剂Zanubrutinib（Brukinsa，泽布替尼）的新适应症，用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者。值得一提的是，泽布替尼是第一款由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研抗癌新药出海“零的突破”。

2.Pirtobrutinib

2023年1月27日，FDA批准了礼来的Pirtobrutinib（Jaypirca），用于既往接受过至少二线系统治疗后（包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂）复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

3.Nelarabine

2023年3月7日，FDA批准诺华公司的Nelarabine（Arranon，奈拉滨）注射液，用于治疗T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）。

4.Omisirge

2023年4月17日，FDA批准Gamida Cell公司的细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv）用于12岁及以上的血液系统肿瘤患者，患者计划在在接受清髓性预处理方案（放疗或化疗等治疗）后进行脐带血移植。

5.Polivy联合疗法

2023年4月19日，FDA批准罗氏公司旗下的Polatuzumab Vedotin-piiq（Polivy，帕洛妥珠单抗）与利妥昔单抗＋环磷酰胺、多柔比星、泼尼松联用，一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。

6.Avapritinib

2023年5月22日，FDA批准Blueprint Medicines的Avapritinib（Ayvakit，阿伐普替尼）新适应症，用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）。这也是ISM领域的首款疗法。

7.Columvi

2023年6月15日，FDA批准罗氏旗下的Glofitamab-gxbm（Columvi，格菲妥单抗），用于复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型或由滤泡性淋巴瘤引起的大B细胞淋巴瘤成年患者，要求患者既往至少接受过2线全身治疗。

8.Blinatumomab

2023年6月21日，FDA批准安进公司的Blinatumomab（Blincyto），用于治疗成人和儿童 CD19 阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL） 患者，其第一次或第二次完全缓解（CR1， CR2） 且最小残留病（MRD）至少为0.1%。

9.Quizartinib

2023年7月20日，FDA批准第一三共制药公司的Quizartinib（Vanflyta）联合标准阿糖胞苷和蒽环类诱导化疗，以及标准阿糖胞苷巩固化疗，以及作为维持单药治疗，用于治疗新诊断的FLT3-ITD突变阳性急性髓性白血病(AML)。

10.Talvey

2023年8月10日，FDA批准了强生公司旗下的Talquetamab-tgvs（Talvey），这是一种首创性的双特异性抗体，用于治疗既往接受过至少4线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。

11.Elrexfio

2023年8月14日，FDA批准辉瑞公司的Elranatamab-bcmm（Elrexfio），用于治疗既往接受过至少四线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

12.Reblozyl

2023年8月28日，FDA批准百时美施贵宝的luspatercept-aamt（Reblozyl），用于治疗既往未使用红细胞生成刺激剂（ESA初治）的极低至中危骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的贫血，这些患者可能需要定期输注红细胞（RBC）。

13.Aphexda＋Filgrastim

2023年9月11日，FDA批准BioLineRx制药公司的Motixafortide（Aphexda）与Filgrastim（G-CSF，粒细胞集落刺激因子）联用，以促使多发性骨髓瘤患者的造血干细胞进入外周血，供采集并进行自体移植治疗。

14.Momelotinib

2023年9月15日，FDA批准葛兰素史克公司的Momelotinib（Ojjaara），用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后和原发性血小板增多症后）成人贫血患者。

15.Bosulif

2023年9月26日，FDA批准辉瑞公司的Bosulif （bosutinib，博舒替尼）用于治疗1岁及以上患有慢性期(CP)费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)的新诊断(ND)或对既往治疗耐药或不耐受(R/I)的患者。

16.Tibsovo

2023年10月24日，FDA批准施维雅（Servier）的Ivosidenib（Tibsovo），用于具有IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合症成年患者，患者需经过FDA批准的检测方法来确认IDH1突变。这是首款获批用于治疗IDH1突变MDS的靶向药物。

二、2023年NMPA批准的血液系统恶性肿瘤新药

据药融云数据库统计，2023年国家药品监督管理局（NMPA）在血液肿瘤领域批准了15款新药（含新适应症），涵盖了ADC药、BTK抑制剂、多种单抗及CAR-T等多个新疗法，其中CAR-T药物的接连获批引领CAR-T疗法研发进入井喷期。

其中，2023年首次获批的血液系统恶性肿瘤新药有7款，主要的药物机制为ADC、BTK抑制剂、CD20单抗及CAR-T疗法，包括阿可替尼胶囊、泽贝妥单抗注射液、注射用盐酸可泮利塞、伊基奥仑赛注射液、注射用埃普奈明、纳基奥仑赛注射液、格菲妥单抗注射液。

1.阿可替尼胶囊

阿可替尼胶囊（英文商品名：CALQUENCE®，中文商品名：康可期）在中国获批上市，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。阿可替尼是阿斯利康自主开发的第二代选择性BTK抑制剂，通过与BTK共价结合抑制其活性。在B细胞中，BTK信号可以使B细胞增殖、转运、趋化和粘附所需的途径激活。也是阿斯利康在中国获批的首款血液肿瘤治疗药物，标志着阿斯利康在中国正式进军血液肿瘤治疗领域。

2.泽贝妥单抗注射液

泽贝妥单抗注射液（商品名：安瑞昔）是博锐生物自主研发的1类创新型治疗用生物制品，用于联合标准CHOP化疗治疗CD20阳性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。泽贝妥单抗是一款针对B细胞表面CD20抗原的人-鼠嵌合型单克隆抗体，可特异性结合B细胞表面的CD20抗原，从而启动B细胞溶解的免疫反应，发挥抗肿瘤作用。

3.注射用盐酸可泮利塞

拜耳（Bayer）的PI3Kα/δ双重抑制剂注射用盐酸可泮利塞（Copanlisib）在国内获批首个适应症，用于治疗既往至少接受过两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

可泮利塞是一种泛I类磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，对于在恶性B细胞中表达的4种PI3K亚型（包括PI3K-α和PI3K-δ亚型）均具有抑制活性。PI3K信号通路在细胞生长、存活和代谢方面都很重要，该信号通路的失控容易引发非霍奇金淋巴瘤。而控制PI3K，就有望控制病情发展。

4.伊基奥仑赛注射液

驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。伊基奥仑赛注射液是国内首款获批的靶向BCMA的自体嵌合抗原受体T细胞免疫治疗产品。

5.注射用埃普奈明

武汉海特生物的注射用埃普奈明（商品名：沙艾特）获批上市，联合沙利度胺和地塞米松用于既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。注射用埃普奈明为重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体，可结合并激活肿瘤细胞表面的死亡受体 4（DR4）/死亡受体 5（DR5），通过外源性细胞凋亡途径触发细胞内 Caspase 级联反应，从而发挥抗肿瘤作用。

6.纳基奥仑赛注射液

合源生物的纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达）获批上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。其是首个中国自主创新的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品。

同时，纳基奥仑赛也是国内第四款获批上市的CAR-T产品，此前已有复星凯特和药明巨诺的CD19 CAR-T产品（阿基仑赛、瑞基奥仑赛），以及驯鹿生物/信达生物的BCMA CAR-T产品（伊基奥仑赛）获批上市。

7.格菲妥单抗注射液

Roche Pharma (Schweiz) AG的格菲妥单抗注射液（商品名：高罗华/Columvi）上市。用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者。

格菲妥单抗注射液是一种双特异性抗体，通过与B细胞表面的CD20和T细胞表面的CD3同时结合，介导免疫突触形成，随后引起T细胞活化与增殖、细胞因子分泌和细胞溶解蛋白释放，从而诱导表达CD20的B细胞溶解。