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Ionis制药的一种在研药物donidalorsen在罕见疾病遗传性血管性水肿的3期试验中取得了成功。基于研究结果，该公司及其合作伙伴大冢公司计划在美国和欧洲寻求监管部门的上市批准。
遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传疾病，其特征是身体各部位反复出现严重肿胀。这种疾病是由C1抑制蛋白缺乏或功能障碍引起的，导致缓激肽分泌过多，缓激肽是一种导致血管渗漏的物质。
Donidalorsen是一种在研配体偶联反义(LICA)药物，旨在靶向并减少前激肽释放酶(PKK)的产生，前激肽释放酶是血浆激肽释放酶的前体。PKK在激活与遗传性血管性水肿攻击相关的炎症介质中发挥作用。
这项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照OASIS-HAE研究(NCT05139810)招募了91名12岁及以上的1型和2型遗传性血管性水肿患者。研究参与者以2:1的比例随机分配，接受80mg donidalorsen或安慰剂皮下注射，每4周或8周一次，持续24周。在每个队列中，参与者按照3:1的比例随机分配接受donidalorsen或安慰剂治疗。
结果显示，该研究达到了其主要终点，表明与安慰剂相比，每4周（P<0.001）或每8周（P=0.004）接受donidalorsen治疗的患者遗传性血管性水肿发作率显著降低。另外，在次要终点上也与安慰剂相比具有统计学上显著的益处。
安全性方面，donidalorsen组没有观察到严重的不良事件。
OASIS-HAE以及OASIS-Plus扩展研究(NCT05392114)的数据预计将在即将召开的医学大会上公布。
“我们对 donidalorsen 3期OASIS-HAE研究取得的积极顶线结果感到非常高兴，”Ionis高级副总裁兼临床研发主管 Kenneth Newman医学博士说道。“基于这些结果以及正在进行的 2 期开放标签扩展研究中看到的持久疗效和有利的安全性数据，我们相信，如果donidalorsen获得批准，对于遗传性血管性水肿患者来说可能是一种令人愉快的新治疗选择，尽管目前有可用的预防性治疗，但其中许多人仍然会经历不可预测的、痛苦的和严重的突破性发作。”
参考来源：‘Ionis announces positive topline results from Phase 3 OASIS-HAE study of investigational donidalorsen in patients with hereditary angioedema’，新闻稿。Ionis Pharmaceuticals, Inc.；2024年1月22日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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