全球首批！阿斯利康first-in-class补体因子D抑制剂在日本获批上市

1月19日，阿斯利 康宣布其first-in-class口服补体因子D抑制剂Voydeya（danicopan）在日本获批上市，实现全球首批。用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者，当患者对C5抑制剂反应不足时，可与C5抑制剂治疗联合使用，用于解决PNH患者（约10-20%）在接受C5抑制剂治疗时出现临床显著的血管外溶血（EVH）的需求。

阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）是一种罕见且严重的血液疾病，其特征是血管内的红细胞破坏（也称为血管内溶血）以及白细胞和血小板活化，可导致血栓形成。PNH患者体内的补体系统异常激活，因此可通过C5补体抑制剂来治疗。然而，接受C5补体抑制剂治疗的患者常发生临床上显著的血管外溶血（EVH）。

Danicopan是一款的口服药物，作为C5抑制剂疗法Ultomiris或Soliris的附加药物。该药物选择性地抑制补体因子D，后者在补体系统反应的放大过程中起着关键作用。

日本厚生劳动省（MHLW）的批准是基于关键的ALPHA III期试验的积极结果。该试验12周初步评估期的结果已发表在《柳叶刀血液学》杂志上。

ALPHA是一项随机、安慰剂对照的III期研究，共纳入了84例在临床上经历显著血管外溶血的阵发性夜间血红蛋白尿患者。结果显示，与安慰剂组相比，Danicopan组的患者在12周时血红蛋白水平较基线的变化具有显著的统计学意义和临床意义上的改善，研究达到主要终点。该项研究还满足了关键的次要终点，包括避免输血和FACIT疲劳评分变化。 总体上，Danicopan的安全性和耐受性良好。

值得一提的是，该款药物最初由Alexion开发。2020年，阿斯利康斥资约390亿美元收购了该公司，囊获了多种补体药物和罕见病创新疗法。

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