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重磅消息!全球首个创新药物耐赋康®在中国获批上市用于治疗IgA肾病

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截止目前,我国导致尿毒症的首位病因仍是肾小球肾炎,而IgA肾病则是肾小球肾炎中最常见、预后普遍较差的病理类型之一。

研究表明,未规范治疗的IgA肾病约几年到十几年就可能进展至尿毒症阶段。

一、IgA肾病的治疗现状

目前,IgA肾病的治疗主要包括常规支持治疗及免疫抑制治疗(如血管紧张素抑制剂、SGLT2抑制剂、糖皮质激素等),均是针对于减轻肾脏压力,虽已被证明可有效延缓肾病进展,却始终无法针对病因来“治本”。

2023年底,美国肾脏病学会肾脏周大会期间,正式公布了IgA肾病创新药物耐赋康®(Nefecon®)的完整III期临床试验,其作为靶向肠道黏膜免疫调节剂,可有效降低IgA肾病患者的尿蛋白-肌酐比值及改善肾小球滤过率,是全球首个IgA肾病的对因治疗药物。

二、IgA肾病的发病机制

目前较为公认的关于IgA肾病发病的机制是“四重打击假说”

肠道粘膜源性IgA是IgA肾病致病性IgA的主要来源,在IgA肾病发病机制中占有重要作用。

IgA肾病“四重打击”学说,图源:参考文献1

三、耐赋康®(Nefecon®)是什么药?

耐赋康®(Nefecon®)是云顶新耀生物制药公司研发的口服布地奈德靶向释放制剂,是全球唯一对因治疗IgA肾病的药物,能减少50%的肾功能下降,延缓超过10年进展至透析或肾移植,且安全性良好。

耐赋康®(Nefecon®)含布地奈德4mg,通过特殊的制作工艺,将药物靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞,从而减少诱发IgA肾病的Gd-IgA1产生,进而直接干预其发病机制,达到治疗IgA肾病的作用。

四、哪里能买到,价格高吗?

耐赋康®在亚洲地区的首张处方于12月18日在澳门镜湖医院开具,也就意味着最早可在香港地区购买和使用到此药。

2023年11月,国家药品监督管理局(NMPA)也已批准耐赋康®(Nefecon®)的新药上市许可申请,用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者。

耐赋康®的价格目前并未确定,在今年海南博鳌的特需准入价格为23800元/盒,一个治疗周期约20万。

云顶新耀首席执行官罗永庆表示:海南博鳌的定价,并不是耐赋康®在中国大陆的最终定价,定价时会从一个国家的经济发展水平、患者支付能力、患者群体、患者支付意愿度、药物综合价值等多个层面综合考虑,最终确定价格。

未来也会积极参与国家药监局谈判,希望该药能进入国家医保目录,在此之前将通过患者援助计划、商业保险计划来扩大药物可及性。

参考文献

[1] Stamellou, E., Seikrit, C., Tang, S.C.W. et al. IgA nephropathy. Nat Rev Dis Primers 9, 67 (2023).

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