广东
12月19日，华大集团旗下禾沐基因自主研发的HGI-001注射液成功获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。该产品的适应症是输血依赖型β地中海贫血（受理号：CXSL2300659）。
该产品通过使用自主设计的慢病毒载体，对患者造血干细胞在体外进行转导，改造后的造血干细胞在红系分化的过程中可以高效表达β珠蛋白，从而弥补基因突变造成的功能缺陷，实现β地中海贫血的功能性治愈。
HGI-001注射液是一种基于自体造血干细胞的基因治疗产品，通过在体外利用慢病毒载体对患者缺陷的造血干细胞进行基因改造，慢病毒载体所携带的HBB基因表达元件可以稳定整合到造血干细胞基因组中，并且该元件包含红系特异性启动子和转录调控序列，最大限度保证了β珠蛋白表达的水平和特异性，将改造后的造血干细胞回输到患者体内后，新分化产生的红细胞将能够恢复β珠蛋白的比例和血红蛋白的功能，从而减少患者对输血的依赖，达到治疗β地中海贫血的目的。
禾沐基因的HGI-001在IIT临床研究中已经取得了显著的成果，目前已有5例接受治疗患者成功摆脱输血。在没有外源性输血的情况下，血红蛋白水平持续大于90g/L且时间超过至少12个月。5名受试者的免输血时间分别为34个月、30个月、19个月、16个月和12个月。5例患者最近一次访视的血红蛋白中位数为105（范围：95~142g/L)。患者的铁过载情况也得到缓解，而且并没有出现严重不良事件。这表明HGI-001注射液具有良好的治疗效果和潜力，为患者提供了一种新的治疗选择。此次HGI-001注射液获批IND, 必将推动产品的快速转化，以期造福更多地贫患者。
禾沐基因CEO刘超博士表示：“HGI-001注射液的IND获批是禾沐全体团队成员不懈努力的结果，是禾沐研发创新和临床转化能力的重要体现，也为后续产品的上市奠定了坚实的一步。”
禾沐基因现有两大技术平台（基因导入和基因编辑）的多款产品管线在研，涉及α 地贫，免疫缺陷以及神经退行性疾病。其中针对α 地贫的HGI-002注射液已经进入IIT临床试验阶段，并成功使一例患者脱离输血。禾沐将继续以临床价值为导向，不断加快管线产品研发进展，加速推动更多优质基因治疗产品进入临床阶段。
随着临床试验的逐步推进，禾沐目前已与马来西亚、泰国、沙特等国家地区进行签约合作，未来将寻求与国际合作伙伴建立战略性伙伴关系，以推动HGI-001在全球范围内的应用，为全球患者提供更多治疗选择。
未来，禾沐将继续秉承华大“基因科技造福人类”的使命，致力于实现天下无“贫”大目标，为全球血红蛋白疾病患者提供可及的、可负担的基因治疗产品。
关于禾沐基因
禾沐基因致力于治疗血红蛋白疾病，力求实现天下无“贫”大目标。 通过借助华大集团在医疗健康领域的沉淀，与深圳华大生命科学研究院等 紧密合作，至今已产出专利成果6项，重点开发第一序列产品HGI-001注射液（针对输血依赖型β地中海贫血）IND申报已 获批，目前正在筹备开展注册临床试验。
具备独立的研发能力和完善的质量管理体系，拥有慢病毒基因导入和CRISPR/Cas基因编辑两大基因改造技术平台，建有约1000平米GMP厂房、多条在研产品管线及40人+的运营团队，持续专注于基因治疗载体和基因改造技术的研发和应用。
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