多家红杉中国医疗成员企业亮相全球顶尖会议发布关键临床数据｜Healthcare View

腾盛博药

HBV功能性治愈新进展

腾盛博药于AASLD发布最新数据

11月14日，腾盛博药在美国肝病研究协会年会（AASLD）上分享了三张壁报，其中两张壁报为最新突破壁报，提供了慢性乙型肝炎（CHB）临床项目中的两项处于2期研发阶段的产品BRII-179（VBI-2601）和BRII-835（VIR-2218）的最新数据。

直接证据显示，BRII-179诱导的功能性抗体应答有助于提高和维持HBsAg清除率，在利用BRII-179富集具有内在体液免疫应答的患者以提高HBsAg清除率或HBV功能性治愈率方面获得新的洞察，新数据支持进入后期临床开发阶段，这些数据有望为慢性乙型肝炎的治愈性疗法提供依据。

迪哲医药

两款重磅产品、4项研究成果公布

迪哲医药再次亮相ASH

11月3日，美国血液学会（ASH）官网宣布，迪哲医药两款原研新药戈利昔替尼和DZD8586在淋巴瘤领域的4项研究成果入选第65届ASH年会。其中，戈利昔替尼的全球多中心关键性临床试验（JACKPOT8的B部分）将以口头报告形式重磅亮相。

戈利昔替尼是淋巴瘤领域全球首个且迄今为止唯一处于NDA申报阶段的高选择性JAK1抑制剂，首个申报适应症用于治疗复发/难治性（r/r）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。本次大会，戈利昔替尼共有2项相关研究入选。DZD8586是一款能完全穿透血脑屏障的全新非共价LYN/BTK双靶点抑制剂，针对B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。DZD8586的临床前研究和I期临床研究汇总分析入选大会。

ASH年会是血液学领域规模最大的国际学术盛会，大会每年展示的前沿研究代表了全球血液学领域的最高学术水平。

维昇药业

主要疗效终点达成

维昇药业发布一项中国2期临床试验52周数据

11月16日，维昇药业宣布首次公布TransCon™ CNP（TransCon C-型利钠肽，周制剂）中国2期 临床试验的主要研究数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，在6个中国研究中心开展，旨在软骨发育不全（ACH）儿童中评估每周一次TransCon CNP多次皮下给药的安全性和疗效 。

TransCon CNP是在研的长效CNP。该试验针对中国2至10岁软骨发育不全（ACH）儿童，通过每周一次皮下给药，在安全治疗水平下持续提供活性CNP。研究结果显示，以100μg CNP/kg/周TransCon CNP治疗52周时，患者的年化生长速率（AGV）显著高于未治疗患者（安慰剂组）（组间差异为1.180 厘米/年， P=0.018）。上海交通大学医学院附属新华医院临床遗传学中心执行主任余永国教授表示：“ACcomplisH中国临床试验在中国软骨发育不全儿童患者中的积极结果表明，在当前国内尚无切实有效疗法的情况下，TransCon CNP有可能改变软骨发育不全的治疗格局。”

德琪医药

实现自主研发新突破！

德琪医药五项研究成果于SITC 2023重磅发布

11月1日，德琪医药宣布公司以壁报形式在2023年癌症免疫治疗学会年会（SITC 2023）上公布了五款资产的研究成果，其中包括两款处于临床阶段的抗CD24单克隆抗体ATG-031和PD-L1/4-1BB双特异性抗体ATG-101、两款处于临床前研究阶段的LILRB4拮抗抗体ATG-034和GPRC5D/CD3 T细胞衔接器ATG-021，以及由德琪医药自主开发的AnTenGagerTM技术平台。

SITC年会是目前全球规模最大的专注于癌症免疫治疗的国际盛会，致力于通过促进科学交流与合作，改善癌症患者的治疗效果。

数坤科技

一周斩获三张三类证

惊艳亮相国内外顶级学术会议CCR与RSNa

近日，国家药品监督管理局官网消息显示，由数坤科技研发的肝脏局灶性病变MR图像辅助分诊软件、颅内动脉瘤CT血管造影图像辅助分诊软件（AneurDoc）、儿童手部X射线图像骨龄辅助评估软件均正式获批NMPA三类医疗器械注册证。截至目前，数坤科技已获得11张NMPA三类证。

在近日召开的中华医学会第30次全国放射学学术大会（CCR2023）上，数坤科技也带来了全疾病多模态数字医生解决方案，重点展示了在CT、MR、X-Ray、手术规划、科创平台等领域的多款创新AI产品和解决方案。在第109届北美放射学会年会（RSNA）上，作为中国原创AI的领军企业，数坤科技也携超40个原创AI产品和创新方案亮相，向全球同业展示数坤科技在AI+医疗领域的领先实践。

北芯生命

FFR-cRR系统正式通过

NMPA三类医疗器械变更注册审批

近日，由北芯生命基于自研的阻力恒定期比率（cRR）技术推出的具有cRR功能的血流储备分数（FFR）系统通过了国家药品监督管理局（NMPA）的三类医疗器械变更注册审批。

北芯生命自研的cRR是首个获批的国产无需血管扩张剂的冠脉功能学评价方法，其可基于北芯生命2020年9月获批的FFR系统进行升级和一键切换模式获得，在测量时无需使用血管扩张剂，适用于对血管扩张剂不耐受的患者。cRR-FFR系统已于2020年12月获得CE认证，并于国内完成大规模的临床试验。

唯柯医疗

“ArrowCross™房间隔穿刺系统”

获批NMPA三类医疗器械注册证

近日，武汉唯柯医疗科技有限公司自主研发的“ArrowCross™房间隔穿刺系统”正式获得国家药品监督管理局（NMPA）注册批准（国械注准：20233031626）。该产品适用于经股静脉入路通过房间隔建立左侧心腔通路，以将各种心血管导管导引至左心。

在心脏电生理及结构性心脏病等领域的介入治疗中，房间隔穿刺技术发挥着关键作用，被广泛应用于各种心脏手术中，例如房颤消融术、左心耳封堵术、二尖瓣介入手术、心房分流术等，都需要通过房间隔穿刺技术来建立左心通路。随着技术的不断发展和进步，这些手术的需求将会持续增长，预计未来相关术式的年增长率将超过10%。因此，房间隔穿刺系统的应用数量也将不断增加。

士泽生物

全球首发！

国产iPS衍生细胞药获FDA认证授予孤儿药资格

近日，士泽生物宣布全球首发研发管线临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞产品治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格。

这是首个中国自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格、也是迄今为止全球首个用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPS衍生细胞药。根据美国《Orphan Drug Act》，获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申请费、可能免除部分临床数据的申报要求以及临床研究费用税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。

辐联科技

比利时GMP生产设施奠基

进一步推进放射性药物的全产业链解决方案

12月8日，辐联科技宣布在比利时让布卢市开工建设其符合生产质量管理规范（“GMP”）的放射性药物生产设施。此次战略性投资旨在关键物流枢纽区域布局放射性药物生产设施，从而推进辐联科技全产业链解决方案，确保能够及时将药品配送至全球患者。

这座占地4,000平方米的先进设施将作为辐联科技的生产中心，其环保且可持续化的设计与自动化和数字质量保证系统相结合。 其运营核心是保障供应链的可控性和可靠性，并实现降本增效。 该设施将坐落于17,000平方米的土地上，专门用于生产多种放射性药物。

方拓生物

又一捷报！方拓生物First-in-class

基因治疗药物获CDE临床试验许可

11月6日，方拓生物宣布其自主研发的创新型基因治疗药物FT-002注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可，拟治疗由RPGR（Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator）基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者。

FT-002注射液是一种重组腺相关病毒载体基因治疗药物，利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的RPGR蛋白，参与光感受器纤毛运输功能，挽救由于RPGR基因变异所导致的光感受器细胞缺失并改善患者的视功能或者延缓视力损伤进展。

目前全球尚未有一款有效治疗XLRP的药物上市，FT-002注射液是中国XLRP治疗领域首个获得CDE临床试验许可及开展人体试验的基因治疗药物，也是一款潜在的First-In-Class药物。

维眸生物

VVN461用于治疗白内障术后炎症的

II期临床试验申请正式获得美国FDA批准

近日，维眸生物宣布FDA批准该公司自主研发药物VVN461的II期临床试验申请（IND），用于治疗白内障术后炎症。白内障手术是眼科最广泛开展的手术，美国每年有约480万台。眼部炎症是白内障术后的常见问题，据报道超过95%的术眼在术后第1天会出现炎症反应，并可能导致术后恢复期的眼部刺激、视物模糊、疼痛和黄斑水肿等一系列并发症。如果不对手术相关的炎症进行及时干预，会引起眼压升高、虹膜粘连等问题。皮质类固醇是白内障术后抗炎的临床常规用药，但糖皮质激素的使用存在一些安全性问题，如眼压升高、继发青光眼、伤口愈合延迟等。

VVN461是维眸生物独立自主研发的一款强效JAK1免疫调节剂，越来越多的证据表明JAK-STAT信号通路对于炎症和免疫反应至关重要。VVN461能够高活性抑制多个炎症细胞因子（cytokine）通路，从而治疗白内障术后炎症。人体药代动力学研究结果显示VVN461滴眼液在血浆中暴露低，说明VVN461滴眼液在局部发挥抗炎作用的同时全身系统性毒性较低，具有较高的安全性。

凡恩世

CD73单抗PT199

临床试验申请获CDE受理

11月28日，凡恩世制药公司（Phanes Therapeutics, Inc.）宣布，其自主研发的新一代CD73单克隆抗体（单抗）PT199临床试验（IND）申请已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理。

PT199是一种具有差异化作用机制的CD73单克隆抗体，旨在对抗腺苷介导的免疫抑制性肿瘤微环境。PT199能完全抑制可溶性的和与细胞膜结合的CD73，这与其它一些不完全抑制CD73的抑制剂不同。此外，在较高的浓度下，PT199不会丧失抑制作用或出现“钩子效应”。因此，PT199突破了当前许多CD73抑制剂的局限性，有望增加抗肿瘤免疫活性，并有可能为癌症患者提供一种新的治疗选择。

PT199已于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国开展一项多中心临床I期试验（临床登记号NCT05431270），初步数据展现了PT199良好的安全性、耐受性及PK/PD特征。本次递交PT199中国新药临床试验申请是公司加快创新成果转化惠及中国患者的关键步骤。

经过十余年的深入研究与系统性的投资布局，红杉中国在医疗健康领域先后投资了超过200家具有鲜明技术特征和高成长性的医疗健康企业，投资范围覆盖创新药、医疗器械、医疗服务、精准医疗、数字医疗等多个细分领域，其中超过45家已经在A股、港股、美股完成IPO。

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