礼来、艾伯维、石药集团、弼领生物等公司1类新药获批临床

▎药明康德内容团队编辑

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，本周有十多款1类新药首次在中国获得临床试验默示许可。通过梳理发现，这些新药包括了溶瘤病毒产品、TIL疗法、纳米偶联药物、siRNA药物等多种新分子类型，它们拟开发用于治疗肿瘤、周围神经病理性疼痛、阿尔茨海默病、原发性高胆固醇血症等。本文将挑选其中部分新药作介绍，仅供读者参阅（排名不分先后）。

截图来源：CDE官网

礼来（Eli Lilly and Company ）：LOXO-435

作用机制：FGFR3抑制剂

适应症：用于FGFR3变异的晚期恶性实体瘤治疗

LOXO-435（LY3866288）是礼来旗下的Loxo Oncology公司正在开发的一种高效的亚型选择性FGFR3抑制剂。在FGFR3突变体的体内临床前模型中，该候选药已显示出显著的抗肿瘤活性，且具有抵抗FGFR3耐药突变体的效力。此外，该产品在临床前体内模型中能选择性抑制FGFR3而保留FGFR1和FGFR2，从而避免剂量限制性高磷血症和其他临床不良事件。该产品在中国获批临床，拟开发用于FGFR3变异的晚期恶性实体瘤治疗。

艾伯维（AbbVie）：AGN-151586

作用机制：肉毒杆菌毒素

适应症：中度至重度皱眉纹

艾伯维申报的AGN-151586获批临床，拟开发用于暂时性改善成人因皱眉肌和/或降眉间肌活动引起的中度至重度皱眉纹。公开资料显示，眉间纹产生的原因包括皱眉肌的过多收缩，水分丢失增多，角质层自然润泽因子含量减少致使皮肤水合能力下降，皮肤水脂乳化物含量减少等。该疾病通常通过少量肉毒杆菌毒素选择性地削弱特定肌肉来治疗。AGN-151586为一款肉毒杆菌毒素在研产品，正在海外开展治疗眉间纹的3期临床研究。

石药集团：SYH2053注射液

作用机制：靶向PCSK9的siRNA药物

适应症：原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常

根据石药集团新闻稿，SYH2053注射液为靶向PCSK9的双链小干扰RNA（siRNA）药物，拟开发用于治疗成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常。该产品通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送，并通过优化的全序列化学修饰策略，实现更持久的基因沉默效果。临床前研究显示，该产品的药物活性作用时间明显长于同类型siRNA产品，并具有良好的安全性。同时，这也是石药集团首个获批临床试验的siRNA产品。

弼领生物：BL0020注射液

作用机制：纳米偶联药物

适应症：晚期实体瘤

根据弼领生物新闻稿，BL0020注射液为新一代纳米偶联药物，具有在血液循环中高度稳定、肿瘤组织中高度富集以及肿瘤内部快速渗透等特点。在临床前研究中，BL0020注射液在胰腺癌、小细胞肺癌、肝癌、乳腺癌以及软组织肉瘤等难治型恶性肿瘤治疗中显示出较大的潜力。该产品获批临床的适应症为晚期实体瘤。

甘李药业：GZR18片

作用机制：口服GLP-1受体激动剂

适应症：2型糖尿病

根据甘李药业新闻稿，GZR18片为口服GLP-1受体激动剂，获批临床的适应症为2型糖尿病。该公司在研的GZR18注射液目前处于2期临床试验阶段，拟用于成年患者的2型糖尿病的治疗以及肥胖/超重患者的体重管理。相较于需要皮下注射的传统注射制剂，在保证安全和有效性的前提下，GZR18片预期能有效地解决口服多肽类GLP-1 RA生物利用度较低、效果欠佳等问题，同时提高患者依从性，为患者提供更丰富的治疗方案。

海思科：HSK36357胶囊

适应症：周围神经病理性疼痛

根据海思科公开资料，HSK36357胶囊是该公司自主研发的一款神经病理性疼痛治疗药物。非临床研究表明，本品具有显著的体内镇痛药效，中枢安全性高，可为多种神经病理性疼痛提供具有新治疗机理的口服疗法。

魁特迪生物：QD202

作用机制：突触功能调节

适应症：阿尔茨海默病

根据魁特迪生物新闻稿，QD202是一款拟用于治疗轻度、中度阿尔茨海默病（AD）的1类新药，具有突触功能调节作用。QD202通过增加神经递质的释放、增强溶酶体功能，进而达到治疗AD的效果。同时，相关机制也具有开发脑卒中后认知功能障碍适应症药物的潜力。据悉，魁特迪生物成立于2020年，致力于神经退行性疾病诊断与创新药研发。该公司创始团队在神经退行性疾病研究深耕20余载，尤其在神经突触传递对感认知功能研究方面具有深厚经验。

威溶特医药：注射用重组溶瘤病毒M1

作用机制：溶瘤病毒产品

适应症：局部晚期/转移性实体瘤

根据威溶特医药新闻稿，该公司注射用重组溶瘤病毒M1第一款产品VRT106获批临床，这是一款基于甲病毒M1骨架的溶瘤病毒产品，有潜力针对多种实体瘤的治疗。VRT106最重要的特点是具有明确的生物标记物和配套的伴随诊断技术。VRT106的特点还包括可实现静脉注射（适应症可拓展至晚期多发转移的患者和深部脏器肿瘤患者）、制成了常温/浅低温高度稳定的冻干粉剂型（提升用药灵活性）。

华赛伯曼：HS-IT101注射液

作用机制：自体天然加强TIL产品

适应症：晚期实体瘤

根据华赛伯曼新闻稿，HS-IT101注射液是该公司自主研发的自体天然加强TIL产品，拟开发治疗晚期实体瘤。该产品有着超过95%的培养成功率，可为未来临床快速推进夯实基础。同时HS-IT101注射液的特点还包括：微量肿瘤组织即可满足生产需求，制备周期短等，这些均能大幅降低临床试验的难度。

百济神州：BGB-26808片

作用机制：HPK1抑制剂

适应症：单药治疗晚期实体瘤

根据百济神州公开资料， 片为一款HPK1抑制剂，拟定适应症为单药治疗晚期实体瘤，正在海外开展1期临床研究。HPK1靶点产品为百济神州下一波免疫疗法项目产品，拟与抗PD-1单抗替雷利珠单抗联用并形成协同。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Dec 1，2023, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]各公司官网及公开资料

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