上海
▎药明康德内容团队报道
近日，中因科技宣布完成由昆仑资本领投，金浦投资等共同参与的新一轮融资。根据中因科技新闻稿，本轮所募资金将用于深度推进该公司药物管线的临床及产业化进程，加速推动其自主研发的眼科基因治疗药物的上市进程。
中因科技致力于遗传眼病基因治疗药物开发，该公司目前有7个在研的遗传性眼病基因疗法管线，旨在为全球遗传性眼病患者带来光明和希望。
其中，ZVS101e注射液是中因科技在研的针对结晶样视网膜变性（BCD）的基因替代治疗药物，拟开发治疗携带CYP4V2基因突变的BCD患者，已经获美国FDA授予孤儿药资格，并于今年2月完成1/2期临床试验首例受试者入组。公开资料显示，ZVS101e所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性，注射入患者视网膜下腔后，可高效感染视网膜的视网膜色素上皮细胞（RPE），并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。该产品的首例研究者发起的临床研究（IIT）的受试者随访超过2年，结果显示药物具有良好安全性和显著治疗效果。
ZVS203e注射液是一款基因编辑治疗药物，拟开发治疗RHO基因突变导致的常显遗传视网膜色素变性（RHO-adRP）。该产品通过将RHO基因中的突变位点修复，使其恢复表达正常的RHO基因产物，进而恢复视网膜细胞正常功能，最终达到恢复患者视力的目的。该产品此前已经获得FDA的孤儿药资格，目前正在开展IIT探索性临床研究。
参考资料：
[1]中因科技完成新一轮融资，深度推进眼科基因治疗药物临床和产业化进程. Retrieved Sep 29，2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/AcTFRslDBqpkVh3Og_VPoA
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