上海
编辑丨王多鱼
排版丨水成文
2023年4月10日，药明巨诺宣布瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel）用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）的新药临床试验申请（IND）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可。
系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，可引起全身多脏器和组织受损。据估算，目前中国约有100万SLE患者。近年来，SLE患者的长期生存虽有所改善，但不可避免的疾病复发及其导致的不可逆的器官损伤仍是SLE患者死亡的重要原因。SLE患者的死亡率是普通人群的3-4倍。因此急需创新的治疗手段实现疾病症状的持续缓解，控制器官损害，改善患者长期生存。
而近年来，一些临床研究显示，CD19靶向的CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果，这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的、安全有效的治疗选择。
2021年8月5日，德国埃尔朗根-纽伦堡大学（FAU）风湿病学和免疫学系主任Georg Schett教授等人在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了题为：CD19-Targeted CAR T Cells in Refractory Systemic Lupus Erythematosus 的临床研究论文。
研究团队对一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗，该疗法让她的病情很快得到缓解，且没有明显副作用。
该患者是 世界上首个接受 CAR-T 细胞治疗的系统性红斑狼疮患者 。这项试验结果显示，CAR-T疗法反应迅速，患者症状迅速消退，患者可以说是“完全康复”了。
Andreas Mackensen教授（左），Georg Schett教授（右），中间的是世界首个接受 CAR-T 细胞治疗的系统性红斑狼疮患者Thu-Thao V.
2022年9月15日，Georg Schett教授团队等在Nature Medicine期刊发表了题为：Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus 的研究论文。
在这篇论文中，研究团队报告了另外5名难治性系统性红斑狼疮患者经CAR-T细胞治疗后，所有患者病情得到改善，在长达17个月的随访中未出现复发，并且均实现了无药物缓解。
药明巨诺的的这项 研究是一项关于难治性系统性红斑狼疮成人患者的开放、单臂、多中心的I/II期研究。I期研究为剂量爬坡研究，旨在评估relma-cel的安全性、耐受性，并确定II期推荐剂量 （RP2D） 。作为扩展性研究的II期研究将应用RP2D治疗中重度难治性系统性红斑狼疮患者，以确定relma-cel在中重度难治性系统性红斑狼疮患者中的疗效与安全性，并评估药代动力学和药效学特征。
药明巨诺联合创始人、董事长兼首席执行官李怡平先生表示： 自身免疫性疾病是药明巨诺战略布局的重要方向之一。我们致力于开发relma-cel的临床价值，期待为自身免疫性疾病患者带来全新的治疗选择。
关于瑞基奥仑赛注射液
瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel，其肿瘤适应症的商品名：倍诺达®）是药明巨诺在巨诺医疗（一家百时美施贵宝的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，瑞基奥仑赛注射液已被中国国家药品监督管理局批准两项适应症，包括治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）以及治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL），成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。瑞基奥仑赛注射液是中国目前唯一一款同时获得"重大新药创制"专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定等三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。
论文链接：
1. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2107725
2. https://www.nature.com/articles/s41591-022-02017-5
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