速递！威尚生物ATM抑制剂获FDA孤儿药资格

▎医药观澜/报道

2月8日，威尚生物宣布美国FDA已授予其穿透血脑屏障的靶向ATM创新药物WSD0628用于治疗恶性神经胶质瘤的孤儿药资格。孤儿药物资格是FDA为了鼓励开发可能为患有罕见疾病的患者带来显著益处的药物。

WSD0628是 一款能穿透血脑屏障的ATM靶向抑制剂，拟开发联合放疗作为放疗增敏剂用于脑胶质母细胞瘤（GBM）、间变型胶质瘤（AA）以及其他肿瘤的神经中枢转移。根据威尚生物此前发布的新闻稿，WSD0628具有高活性、高选择性、良好的穿过血脑屏障能力和PK特性，以及良好的安全窗口等特征，是非醛氧化酶底物，且在多种颅内PDX模型中联合放疗显著延长总生存期，包括但不限于脑胶质瘤、儿童脑干肿瘤、癌症脑转移。

2023年1月，WSD0628获得FDA 开展联合放疗用于治疗复发脑癌患者的临床试验。目前，用于评估WSD0628联合放疗的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效的临床1期剂量爬升及扩展队列研究，正在位于明尼苏达州、亚利桑那州和佛罗里达州的梅奥诊所进行。

“FDA授予WSD0628用于治疗恶性神经胶质瘤 （ MALIGANT GLIOMA）的孤儿药认定是WSD0628研发计划的另一个重要里程碑。”威尚生物首席执行官（CEO）兼创始人钟卫博士评论道，“我们非常高兴FDA授予 WSD0628孤儿药资格用于治疗治疗恶性神经胶质瘤。FDA基于令人振奋的临床前数据快速授予WSD0628孤儿药资格体现了我们的创新能力和公司的承诺。其临床潜力用于未满足的临床需求得到FDA的认可。期待WSD0628在临床中的优异表现！”

FDA指定的孤儿药物是为了促进针对每年影响20万或更少美国患者的疾病的药物开发，并且预期其将提供优于现有治疗方案的显著治疗优势。孤儿药资格使公司获得相关激励措施，包括加速批准程序，孤儿药物补助资格，临床试验设计中FDA的协助，上市批准后七年的市场独占权，美国临床试验的税收抵免，以及豁免某些药物行政费用。

关于威尚生物医药有限公司

威尚生物医药有限公司是一家跨国药物研发公司，遵循科学，致力创新，主要专注于未满足临床需求的脑部肿瘤靶向药物研发。运作模式以基因学为基础，寻找生物靶点，验证靶点，设计化合物。WSD0922是一款能穿透血脑屏障的EGFR/EGFRvIII 靶向抑制剂，适应症为脑部肿瘤，目前已经得到FDA临床批件在美国开展1期及2a 临床试验及孤儿药资格并获得FDA ODD R01基金支持，合作方为梅奥诊所。WSD0628是一款能穿透血脑屏障的ATM 靶向抑制剂，联合放疗用于脑部肿瘤，目前已经得到FDA临床批件在美国开展1期及2a临床试验及孤儿药资格并获得NCI U19基金支持，合作方为梅奥诊所。该公司的策略性研发管线，以WSD1227为例，可以单药或联合用药治疗脑部肿瘤，目前在临床前IND准备阶段。

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