速递！北海康成抗C5单抗获FDA授予孤儿药资格

▎药明康德内容团队报道

11月16日，北海康成宣布其处于临床开发阶段的候选药物CAN106获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗重症肌无力。CAN106是一款靶向C5的重组人源化单克隆抗体。在中国，该药正在进行用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的1b/2期临床试验。

CAN106是一种创新的长效重组人源化单克隆抗体，可结合并中和C5（一种补体系统蛋白），从而防止膜攻击复合物（MAC）的形成。MAC会导致细胞溶解（破坏）以及其他相关症状。C5蛋白裂解为C5a以及C5b的时候，MAC被激活，CAN106与C5的特异性结合可以阻断这一过程。在已开展的研究中，CAN106已表现出了良好的PK/PD特性、安全性和耐受性。

本次CAN106获得FDA授予的孤儿药资格，拟开发用于治疗重症肌无力（MG）。MG是一种罕见的后天性神经肌肉疾病，能导致自主控制的肌肉呈现肌无力，包括呼吸、吞咽、眼球运动和移动手臂及腿部相关的肌肉。当免疫系统产生阻断或破坏神经肌肉连接的自身抗体时，会引起重症肌无力，神经肌肉连接将信号从神经传输到肌肉纤维，导致其收缩。MG可能导致呼吸肌无力和需要输氧而住院。MG不论在任何年龄亦能引发，但最常见的是40岁以下的女性和60岁以上的男性。根据美国重症肌无力基金会（MGFA）的数据，估计每100,000名美国人之中便有20名患有MG，即全国大约有36,000至60,000例病例，但鉴于其疾病未获得到充分诊断，实际数字可达更高，且没有治愈方法。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官（CEO）薛群博士表示，CAN106用于治疗重症肌无力获得孤儿药资格既是对北海康成创新能力的验证，也是公司在FDA监管方面取得的首个里程碑和入场券。通过授予CAN106孤儿药资格，FDA已确定CAN106与两种已获批准的抗C5单克隆抗体有所不同。北海康成将继续推进CAN106的全球开发战略，并期待开发CAN106用以治疗重症肌无力和其它补体介导的疾病。

北海康成专注罕见疾病领域，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。该公司目前拥有13个产品组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些罕见疾病和罕见肿瘤适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，以及阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症、胆道闭锁、胶质母细胞瘤。

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参考资料：
[1]北海康成用于治疗重症肌无力的 CAN106获孤儿药认证. Retrieved Nov 17 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/BgDb06i-85AWNvpO59X8nQ

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