速递！百济神州泽布替尼在海外迎两项重要进展

▎药明康德内容团队报道

近日，百济神州宣布，BTK抑制剂泽布替尼连获得两项重要进展，分别为：1）欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐批准泽布替尼用于复发或难治性边缘区淋巴瘤的治疗；2）英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）推荐泽布替尼用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症患者。

泽布替尼（中文商品名：百悦泽）是由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。由于新的BTK会在人体内不断合成，泽布替尼的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，该药能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。根据百济神州日前发布的2022年第二季度业绩报告，泽布替尼已经在全球50多个市场获批多项适应症。

1、获CHMP积极意见，支持其用于治疗边缘区淋巴瘤成人患者

9月19日，百济神州宣布，CHMP已发布其推荐泽布替尼获得上市许可的积极意见，建议批准泽布替尼用于治疗既往接受过至少一种抗CD20疗法的边缘区淋巴瘤成人患者。百济神州新闻稿表示，此次如果获批，泽布替尼将成为欧洲首个且唯一用于边缘区淋巴瘤治疗的BTK抑制剂。

据悉，本次CHMP的上市批准推荐是基于MAGNOLIA试验的积极结果给出的。该试验是一项开放性、多中心、单臂、2期临床试验，在66例既往接受过至少一种抗CD20疗法的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤患者中开展。在该试验中，受试者的总缓解率（ORR）为68%。其中，26%的受试者达到完全缓解（CR），42%的受试者达到部分缓解（PR）。受试者的中位至缓解时间为2.8个月，结外、淋巴结、脾脏和未知边缘区淋巴瘤亚型的ORR分别为64%、76%、67%和50%。此外，在该试验中，泽布替尼展现出与其已知的安全性特征一致的明确、良好的耐受性。

边缘区淋巴瘤（MZL）是一组极为罕见的、源发于淋巴组织边缘区且生长缓慢的B细胞恶性肿瘤。在欧洲，MZL的发病率约为每年20~30例/百万人。目前欧洲尚无获批用于治疗边缘区淋巴瘤的BTK抑制剂。

意大利博洛尼亚大学Seràgnoli血液学研究所血液学正教授Pier Luigi Zinzani医学博士表示，边缘区淋巴瘤包括众多亚型。作为一种高选择性BTK抑制剂，百悦泽的临床试验数据显示，无论针对哪种亚型，百悦泽均展现出深度、持久的总体缓解与明确的安全性特征。

2、获NICE推荐，用于治疗华氏巨球蛋白血症患者

9月20日，百济神州宣布，英国卫生技术评估机构、英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布最终评估文件，推荐泽布替尼用于治疗既往接受过至少一种治疗，且适用于苯达莫司汀-利妥昔单抗联合用药的华氏巨球蛋白血症成人患者。

华氏巨球蛋白血症（WM）是一种罕见的B细胞淋巴瘤，仅占非霍奇金淋巴瘤患者人群的2%。该疾病通常在老年人中多发，主要在骨髓中发现，但也可能累及淋巴结和脾脏。通常患者年龄在60至70岁之间。

据百济神州新闻稿介绍，泽布替尼是首个由NICE推荐用于治疗华氏巨球蛋白血症的BTK抑制剂。在此次评估中，NICE认为泽布替尼可被视为WM治疗的一项“重大进步”。临床证据显示，与标准疗法相比，接受泽布替尼治疗的WM患者生存期更长，且生活质量更高。

伦敦大学学院医院WM及相关疾病中心血液科顾问兼临床负责人Shirley D'Sa博士表示：“百悦泽是一种高选择性BTK抑制剂。NICE对百悦泽的积极推荐，将帮助英格兰和威尔士地区符合治疗标准的患者拥有这一相比于目前标准治疗可带来更优疗效的重要的、新的治疗选择。”

参考文献：

[1]百济神州百悦泽®（泽布替尼）获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，支持其用于治疗边缘区淋巴瘤成人患者. Retrieved Sep 19 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/I-sMOaQYgqoTPVpZLfwwXw

[2]英国国家卫生与临床优化研究所推荐百悦泽® （泽布替尼）用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血. Retrieved Sep 20，2022, from https://www.prnasia.com/story/375984-1.shtml

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