上海
▎药明康德内容团队报道
中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，两款新药的临床试验申请拟纳入突破性治疗品种。分别为诺华（Novartis）公司的基因疗法OAV101注射液，拟用于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗；恒润达生的抗人BCMA T细胞注射液，拟定适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤。
诺华：OAV101注射液
适应症：脊髓性肌萎缩症（SMA）
公开资料显示，OAV101注射液（Zolgensma）是美国FDA批准的第一款治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法。该产品最初由AveXis公司开发，诺华于2018年4月宣布以87亿美元收购AveXis公司从而获得了这款产品。
截图来源：CDE官网
脊髓性肌萎缩症是一种罕见的、遗传性神经肌肉疾病，其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（SMN）的缺失或失常。根据SMN蛋白水平缺失的程度，SMA可以被分为几个类型。其中，最严重的1型SMA患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤，大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。
Zolgensma将正常表达SMN蛋白的转基因装载在AAV9病毒载体中，并且对转基因进行了改良，提高它生成SMN蛋白的能力。它的设计旨在让患者接受一次治疗之后，能够在细胞中长期表达SMN蛋白，从而达到“治愈性”效果。2019年，Zolgensma获得FDA批准上市，用于治疗严重1型脊髓性肌萎缩症患者。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，诺华已经在中国启动了Zolgensma的国际多中心 中国部分。该3期临床研究旨在评估鞘内注射Zolgensma在≥2岁至<18岁的携带SMN1双等位基因致病突变和2~4个SMN2拷贝的初治、能独坐但无法行走的2型SMA患者中的安全性、耐受性和疗效。
此前，Zolgensma已在治疗症状相对较轻的2型SMA患者的临床试验中取得积极结果。 试验结果表明，在2-5岁SMA患者中通过鞘内注射进行给药，Zolgensma将患者的HFMSE运动能力综合评分平均从基线提高6个点。这一增长幅度是具有临床意义的增长幅度阈值（3个点）的两倍。 92%的患者HFMSE评分增长幅度达到具有临床意义的阈值标准。
恒润达生：抗人BCMA T细胞注射液
适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤
截图来源：CDE官网
多发性骨髓瘤是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免地进入复发、难治阶段。
B细胞成熟抗原（BCMA）是肿瘤坏死因子受体（TNFR）超家族中的一员，主要表达在多发性骨髓瘤细胞系及多发性骨髓瘤患者的细胞中，且表达呈现出随着疾病的进展而增加的特点，因此成为了治疗多发性骨髓瘤的理想靶点。
BCMA T细胞注射液是恒润达生开发的一款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法。早先，该产品已在中国获得临床默示许可，用于治疗BCMA阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤。中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒润达生已经开展了一项1期临床研究，评估抗人BCMA T细胞注射液治疗BCMA阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤受试者安全性及临床疗效。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved July 5，2022 , from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]恒润达生官网. From http://www.dashengbio.com/cms/article-279.html
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