维泌群贤壮思飞，助君青天揽明月——“维泌会”内分泌领域热点话题回顾

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基于现有临床实践，这些疾病的诊疗还存在哪些问题，未来方向如何？

内分泌关系着儿童的生长、发育、代谢稳定以及人体机能的协调等，是儿童健康成长的重要根基。儿童内分泌功能紊乱若得不到及时治疗，不仅会影响孩子的身体发育，还对其心理健康、生活方式等方面造成不良影响。

为推动儿童内分泌疾病前沿进展学术交流，助力提高内分泌疾病诊疗水平，让更多患者从技术和理念的进步中获益，维昇药业（上海）发起了“维泌会——维昇内分泌高峰论坛”。3月28日~4月1日，首届“维泌会”以线上云端形式隆重举行。本届高峰论坛会议分别聚焦生长激素缺乏症（GHD）、软骨发育不全（ACH）、甲状旁腺功能减退症（HP）、肥胖、1型糖尿病（T1DM）5大内分泌领域热点话题，多位国内外内分泌领域专家学者带来深度解读并参与主题研讨。

本次会议专家阵容强大，由浙江大学附属儿童医院傅君芬教授、华中科技大学附属同济医院罗小平教授、上海交通大学附属新华医院顾学范教授、北京协和医院夏维波教授、首都医科大学北京儿童医院巩纯秀教授、复旦大学附属儿科医院罗飞宏教授共同担任大会主席，近30位国内外知名专家列席交流。

此次会议周连续开展5天，国内外内分泌不同领域顶级专家齐聚线上进行专题分享，并就临床诊疗难点和最新进展等展开热烈讨论，大会全程内容精彩纷呈，线上观看人数累计5793位 。

儿童与成人专家对话，

共同探索生长激素缺乏症的优化管理

会议开启当天，首都医科大学北京儿童医院巩纯秀教授从长效生长激素 （LAGH） 的研发史阐述了LAGH研发的临床需求，对于儿童生长激素缺乏症 （PGHD） ，我们还需关注治疗依从性问题。国内外权威组织认为LAGH的研发符合临床需求，在保持安全性同时，获得良好的临床疗效。

讲者：巩纯秀 教授

明尼苏达大学医学院Bradley S. Miller教授在会议现场分享了LAGH的研究进展及新证据。他提到，TransCon hGH每周一次给药，通过改善依从性、提高血清IGF-1水平和代谢作用，从而提高总体治疗效果。Ⅲ期临床试验数据显示，TransCon hGH可有效改善PGHD患儿的长期身高结局。

讲者：Bradley S. Miller教授

随着对生长激素缺乏症 （GHD） 认识的不断深入，青春后期到成年期的过渡期生长激素缺乏症 （TGHD） 引起了临床医生的关注。首都儿科研究所附属儿童医院陈晓波教授对话北京协和医院朱惠娟教授，分别从儿科医生和成人内分泌医生角度，探讨GHD的全程管理。

陈晓波教授系统性讲解了TGHD的管理，并强调重组人生长激 素 （rhGH） 在长期治疗中的重要性。停用rhGH的TGHD患者可出现肌肉发育受阻、脂肪含量明显增加、骨矿密度显著降低、血脂谱异常等一系列并发症，应考虑持续使用rhGH替代治疗。

讲者：陈小波 教授

朱惠娟教授介绍了成人生长激素缺乏症 （AGHD） 患者临床特征，并详细分析了AGHD与PGHD患者的治疗目标差异，同时提醒临床医生关注TGHD的治疗。根据国内外指南、共识推荐，rhGH不仅可用于PGHD，促进儿童线性生长，还可维持TGHD患者成年后正常成分及糖脂代谢平衡，改善AGHD患者临床症状及减少并发症。

讲者：朱惠娟 教授

主题讨论环节由罗小平教授主持，傅君芬教授、巩纯秀教授、陈晓波教授、朱惠娟教授、重庆医科大学附属儿童医院朱岷教授、苏州儿童医院陈临琪教授多位教授参与讨论，激烈探讨GHD全程管理中的痛点，积极分享临床应对措施，展望LAGH的应用前景。

最新研究展示，

软骨发育不全症可治不再是梦想

我国在2021年发布了首个《ACH诊断及治疗专家共识》，填补了软骨发育不全诊疗规范的空白。会议第二天，作为该共识的主要制定者之一，上海交通大学附属新华医院余永国教授阐述了近年来ACH指南、共识的变迁，随后从诊断标准、产前筛查、临床管理和治疗方面，解读了《ACH诊断及治疗专家共识》要点更新。

讲者：余永国 教授

广州儿童医院刘丽教授介绍了一项在ACH患者中开展的全国多中心登记研究，该项研究综合了中国ACH儿童及成人的人口统计学和临床特征、生长发育标准、合并症情况、诊断及医疗干预现状，以及健康相关生活质量状况等数据，将帮助完善国内ACH的流行病学数据，助力ACH患者可诊、可治、药物可及。

讲者：刘丽 教授

Irving Melita博士展示了ACH的最新诊疗进展，分析了成纤维细胞生长因子受体3 （FGFR3） 在ACH治疗中的重要作用。既往研究表明，C型利钠肽 （CNP） 通过下调FGFR3信号，从而促进软骨内骨形成，形成靶向对因治疗。对此，他谈到，作为CNP类似物的Vosoritide是第一个获得美国食品药品监督管理局 （FDA） 和欧盟批准用于ACH儿童患者的药物，是ACH治疗的重大突破。

讲者：Irving Melita博士

在本场主题会议的结尾部分，顾学范教授主持了讨论环节。针对ACH是否存在最佳的治疗时间窗和治疗周期这一话题，余永国教授、刘丽教授、中日友好医院张知新教授、上海儿童医院李嫔教授分别发表看法，对已经获批和在研的软骨发育不全治疗药物的前景表示了期待。

困境突破，

创新方案为甲状旁腺功能减退症

带来新思路

精彩会议持续到第三天，中南大学湘雅二医院谢忠建教授梳理了HP的治疗进展，总结了目前HP治疗的5大困境。他提到，现有甲状旁腺素替代治疗方案疗效及安全性均不理想，国内外指南推荐其仅作为传统治疗难以控制时的“补充”方案。长效制剂TransCon PTH的III期临床研究数据显示其可显著改善患者生活质量，且安全性耐受性良好。

讲者：谢忠建教授

目前有关慢性HP的流行病学证据较少，特别是针对中国人群HP的流行病学证据。北京大学临床研究所武阳丰教授在会上公布了一项正在进行的关于我国HP诊疗现状的研究设计，该研究旨在全面了解我国慢性HP患者的临床诊疗信息，丰富该领域的循证医学证据，将为国家制定相关罕见病诊疗指南和政策提供重要参考依据。

讲者：武阳丰 教授

待主题演讲完毕后，夏维波教授请与会专家探讨HP的管理在现有治疗下存在的问题，谢忠建教授、武阳丰教授、中国医科大学附属第一医院单忠艳教授、中山大学孙逸仙纪念医院严励教授分别发表见解。患者代表海棠表示，如果理想的激素替代治疗成为可能，将为众多HP患者带来长期获益。

多管齐下，

进一步探讨儿童肥胖标准化管理方案

会议举行第四天，首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授介绍了引起肥胖的不同疾病在临床上的鉴别诊断，并分享了不同预防和治疗方案的适用情况，最后通过一则病例分享了肥胖管理的实际应用，提醒儿科医生在治疗儿童肥胖时，应重视家长的监督管理作用，帮助孩子培养健康的生活方式。

讲者：巩纯秀 教授

浙江大学附属儿童医院吴蔚教授主要讲解了关于肥胖的两种罕见病——Alstrom综合征 （AS） 、Bardet-Biedl综合征 （BBS） 。她提到，多学科的综合管理是肥胖综合征未来的发展方向，治疗罕见遗传性肥胖症药物的获批将给患者带来曙光。

讲者：吴蔚 教授

武汉协和医院陈璐璐教授指出，近年我国的不同年龄段、性别和地域超重和肥胖率俱呈上升趋势，增加了糖尿病、冠心病等多种疾病的患病风险。她列举了包括生活方式干预、药物治疗、手术治疗等肥胖治疗的方式在临床的应用现状，同时指出这些治疗方式基于中国人群的证据都较薄弱，未来需开展大规模临床试验，建立中国肥胖管理标准，进一步提高国内肥胖人群的诊疗效果。

讲者：陈璐璐 教授

北京协和医院陈伟教授分享了儿童肥胖在生活方式干预方面的管理策略，针对最新发布的《中国超重/肥胖医学营养治疗指南 （2021） 》，陈伟教授从限能量膳食、高蛋白膳食、低碳水化合物饮食、代餐食品减重以及心理治疗等方面，对指南的相关问题做出解答。并强调医学营养减重在整个肥胖症诊疗流程中的重要意义。

讲者：陈伟 教授

巩纯秀教授、陈璐璐教授、陈伟教授、吴蔚教授在主题讨论环节分析了中国儿童/青春期肥胖的原因，并从生活管理、药物治疗等角度，解答儿童肥胖管理的策略，指出在此治疗方式中，成人与儿童的管理目标和措施存在诸多差异。

融会贯通，

揭示儿童1型糖尿病预防与治疗方向

时光荏苒，会议结束当日，复旦大学附属儿科医院罗飞宏教授分享了儿童T1DM的诊疗。罗飞宏教授指出，我国儿童T1DM存在上升速度快、低龄化、长期血糖控制不佳的现象。在这样的现状之下，综合治疗是儿童糖尿病的基础。对于儿童青少年T1DM的临床管理与治疗，他详细介绍了血糖的个体化控制，同时提出，人工胰腺、免疫治疗等方向将有望从根本改变T1DM的治疗。

讲者：罗飞宏 教授

Francisco Leon教授重点介绍了抗CD3 单克隆抗体Teplizumab在早期临床 T1DM 的延迟和治疗中的作用。他列举了PROTECT III期研究、At-Risk研究等多项临床研究数据，证实Teplizumab可以显著稳定受试者C肽水平且逆转/升高，即保护T1DM患者的胰岛β细胞功能恢复，并在未来疾病的筛查和早期诊断中发挥出更多价值 。

讲者：Francisco Leon 教授

在中南大学湘二医院周智广教授的主持下，会议进入主题讨论环节。针对童青少年T1DM和2型糖尿病 （T2DM） 的鉴别诊断，南京医科大学第一附属医院杨涛教授、山东省立医院李桂梅教授、成都市妇女儿童中心医院程昕然教授、Francisco Leon教授多位专家分享经验，并就患者从儿科转变为成人治疗的指导策略进行了交流。

大会总结

回顾本次大会，众多专家学者分享交流了最新诊疗进展和临床经验，展望我国内分泌领域未来发展之路。正如卢安邦先生在会议伊始的致辞中提到，维泌会高峰论坛是为中外专家学者搭建的对话平台，是维昇药业携手内分泌领域专家学者举办的学术盛宴。

对于创新的药企而言，解决内分泌疾病的问题，不仅仅需要治疗疾病，更在于治疗患者，以更便利、患者更能接受的方式来实现更好的结果。相信随着时代的发展和临床技术的突破，新技术、新理念、新药物不断涌现，将为我国内分泌患者带来更好的临床获益，促使我国的诊疗水平迈上新台阶。

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