药品临床综合评价体系如何建

药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要工具。根据2019年国家卫生健康委印发的《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》，药品临床综合评价强调药品的临床价值，主要应用于国家基本药物目录遴选和动态调整、提升医院合理用药水平、控制不合理药品费用支出等；评价证据用于促进完善药品研发、生产、流通、使用等药物政策，健全药品供应保障制度。

按照这一定位，药品临床综合评价的运用贯穿药品生产、流通和使用的全生命周期，是药品管理领域非常重要的技术支撑。

上海市卫生和健康发展研究中心承担上海市药品临床综合评价技术支持工作，在实践中发现不同部门、不同政策应用场景，药品评价侧重点有所不同。综合评价作为循证决策工具，应该构建一个全面的、通用的评价体系，作为各方决策的证据池。

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确立评价体系基本理念

药品管理追求三方面目标：

一是药品选择得好，在药品疗效、安全性及经济性等方面符合临床需要。这是优选药物的首要目标。

二是药品用得好，体现在药物剂量、用法、疗程等方面设置合理，用药对象适宜。我国合理用药监测、医院处方点评等制度，主要是在这些方面进行评价。

三是药品可及性好，如机构配备合理、患者依从性好等。

药品临床综合评价应围绕上述三方面目标，构建一个完整、通用的评价体系，既突出药品临床价值，又不局限于临床价值。

实现上述三方面目标，需要药品选择、供应和使用三个环节协同发力。药品的临床价值是影响供应、使用环节的主要因素，也是真实世界药品临床价值表现的决定因素。真实世界药品临床价值表现固然取决于药品本身的临床价值，但也受到使用环节的影响，包括临床使用的准确性与使用频次，用药的合理与规范程度，患者的依从性等。

因此，药品临床综合评价应该是系统的、涵盖各个环节内容的，是应用多种评价方法和工具开展的多维度、多层次证据的综合评判，并且以多准则决策分析作为方法学框架。其纳入的指标不重复叠加，且具有完整性、可操作性和偏好独立性。

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细化6个维度评价指标

按照国家药品临床综合评价技术指南及药品全生命周期管理的政策目标，药品综合评价体系从安全、有效、经济、创新、适宜、可及这6个维度遴选指标。

安全、有效、经济是关注的重点，也是药品临床价值的基础。其中，安全性指标应纳入药品的总体不良事件发生率、三级及以上不良事件发生率等。从发生频率和严重程度两方面综合考量药品的安全性。

有效性指标包括主要临床结局、次要临床结局和患者报告结局。临床结局有金标准的，应首选金标准，其他临床结局指标可从不同角度适当补充。此外，患者报告结局能反映“以患者为中心”的疗效，也可以纳入，但在选择测量工具时要特别注意可操作性。

当适应证明确、不同疾病间可比时，经济性维度使用成本-效果分析更为直观也更易获得，建议优先选择；其次可采用成本-效用分析和成本-效益分析。以上三种分析方法包含了有效性、经济性两个维度的信息。

药品创新性的评价方法和评价指标尚未形成共识。药品创新的核心表现是提升了药品的安全性和有效性，有的创新可提高适宜性（给药途径等）或降低成本。故该维度指标涉及的信息可能与其他维度重复，建议纳入药品注册分类、是否为首创药品等不与安全性、有效性交叉的指标。

适宜性可分为技术适宜性、使用适宜性、体系适宜性和监管适宜性。技术和使用适宜性是由药品本身属性决定的，如药品说明书、储存条件要求、疗程长短、给药难易程度、剂型是否方便等。而体系和监管适宜性是保障供应和使用环节评价内容，包括限定使用医院级别、限定门诊或住院使用、设置报销比例等。这些指标不取决于药品本身属性，不建议在药品遴选场景中纳入。

可及性分为可获得性和可负担性两个方面。药品可获得性评价指的是企业生产能力、流通机构的配送能力、药店和医疗机构配备情况，主要从保障供应角度来评价药品使用情况。可负担性与经济性相关，但评价角度不同，考量的是药品价格在国际国内价格水平、费用对家庭可支配收入的影响。

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根据场景设置指标权重

在需要维度整合的情况下，对于每个维度下各个指标在综合评价中的权重设置非常重要，不同权重下评价结果会出现较大差异。权重的分配应基于政策应用的需求。

例如，在基本药物目录遴选中，安全、有效、经济是对基本药物的主要诉求，相应维度的权重应较高；适宜性、可及性是次要诉求，权重应次之。而对于药品的创新性，一方面，创新的价值在安全、有效、经济、适宜等其他维度有所体现；另一方面，基本药物遴选与药品医保准入相比，创新性的重要性程度相对低，建议降低权重。

在数据选择上，基本药物目录遴选所评价药品均为药典收藏、药监局和卫生健康委发布的药品，特别是合理用药主要涉及事中、事后评价，应优先选择真实世界证据。在真实世界有效性证据不可得的情况下，可采用试验、文献证据。所有维度指标口径应一致。比如真实世界数据的效果，应匹配真实世界实际发生的卫生资源消耗及费用。

药品综合评价作为决策工具，在应用过程中要注重不同政策间的协同，减少决策成本，增加政策协同性，从而形成一个全面的、通用的评价体系。在大数据集成层级越来越高、数据范围越来越广、数据质量越来越高的情况下，更应打破部门间的壁垒，建立突出临床价值、涵盖药品全生命周期管理的药品综合评价体系和统一的数据收集体系。

文：上海市卫生和健康发展研究中心 李芬 金春林

编辑：于梦非 姜天一 张漠

审核：徐秉楠 闫龑