阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征属于罕见血液疾病，也称为“孤儿病”。Alexion公司研发的依库珠单抗注射液(Ravulizumab)通过抑制补体途径免疫反应可以控制上述两种病情。2018年9月，国家药品监督管理局(NMPA)批准依库珠单抗注射液(Ravulizumab)进口注册申请，同时考虑到增加儿童适应症，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征成人和儿童患者治疗提供更多选择。
一、什么是阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征?
1.阵发性睡眠性血红蛋白尿症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是后天获得性造血干细胞基因突变所导致的红细胞膜缺陷性溶血病，临床表现为与睡眠有关、间歇发作的慢性血管内溶血和血红蛋白尿，可伴全血细胞减少或反复血栓形成，但这种情况临床比较少见。
2.非典型溶血性尿毒症综合征
非典型溶血性尿毒症综合征(HUS)是一种由多种病因引起的以微血管性溶血性贫血、血小板减少以及急性肾衰竭为主要临床特征的临床综合征，好发于婴幼儿和学龄儿童，是小儿急性肾衰竭常见的病因之一。根据病因不同又分为典型溶血尿毒综合征和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。非典型溶血尿毒综合征为补体系统发生失衡引起的血栓性微血管病，属于罕见病。
二、依库珠单抗(Ravulizumab)的效果如何?
依库珠单抗是一种单克隆抗体IgG2/4K，可与补体蛋白C5特异性结合，从而抑制其裂解为C5a(促炎性过敏毒素)和C5b(末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基)并防止产生C5b-9。Ravulizumab保留了补体激活的早期成分，这些成分对于微生物的调理作用和免疫复合物的清除至关重要。减少了对红细胞的破坏，又减少了输血的需要。
依库珠单抗是欧盟批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。
来自3期临床试验的结果显示，依库珠单抗减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。
数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，依库珠单抗在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，依库珠单抗没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血。
依库珠单抗的安全性和有效性显而易见。
三、“最贵单抗”依库珠单抗(Ravulizumab)在国内获批上市
2018年9月5日，国家药品监督管理局(NMPA)官网发布最新信息：批准依库珠单抗进口注册申请，同时考虑到增加儿童适应症，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。该药是继纳武单抗后第二个在国内获批上市的单抗药，由于价格昂贵，又被称为“最贵单抗”。
四、依库珠单抗(Ravulizumab)的价格是多少?怎样获取?
依库珠单抗的价格比较昂贵，由于汇率浮动，各国售卖价格不固定。目前，依库珠单抗没有纳入医保目录，价格比较昂贵，有需要的患者可以通过正规海外医疗机构(如医伴旅)获取海外上市版本。
五、结语
近几年，依库珠单抗(Ravulizumab)的中国市场不断增加，国内的平均价格也呈下降趋势。其在国内的上市，满足了当前成人和儿童PNH和aHUS治疗的临床需求，为这两种疾病的患者提供了更多治疗的选择。但是，依库珠单抗昂贵的价格对于普通家庭来讲，仍是一笔不小的负担。笔者也希望政府可以制定相应的配套措施，加快研发孤儿药，为更多罕见病患者带来福音。
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