医药人的前瞻性

来源：药智网/李天泉

2015年一个寒冬的夜晚，窗外飘着雪，位于北京昌平区中关村的某公司研发大楼，一群研发人员却还讨论得火热，公司眼下研发的一款新药，按国家药监局药品审评中心（CDE）的指导原则，需要对药物使用15日的指标检测并评价，然而，美国FDA的指导原则用的却是90日的指标评价，那到底做哪个指标呢？两者各有利弊。

按FDA的指导原则做吧，需要额外支出很多金钱和时间，超出预算、延迟上市；按CDE指导原则来做吧，即使已经与CDE的老师开会讨论确认过，还是让人放心不下。

最后，还是分管研发的老总一锤定音：“我们做医药研发的必须具有前瞻性......”

三年后，当企业完成研发，开始注册申报时，药品审评专家提出，CDE指导原则已经发生了变化，与FDA的要求一致，应该对用药90日的指标变化进行评价，15日的指标评价不符合要求，以前认可的方案只代表专家意见，审评必须按新指导原则........

前瞻性的价值这时就得到了充分体现，考虑到未来要求的变化，这家公司当年不仅做了15日的检测，还做了90日的检测，这时就派上了用场，重新补充提交了新数据，最终顺利获得批准，避免了一场悲剧的上演。

只有具有前瞻才能应对各方面的变化，这一点在医药产业尤为重要，而在药品研发中表现则更为突出。

无论国外还是国内，医药行业是一个强监管的行业，药品则是一个强监管的产品。

强监管则意味着医药行业受无数的法规、政策、指导原则....约束，而这些规则却时常变化，具有不确定性。

药品研发的长周期性，则意味今天做的决定要三、五年，甚至十年后才接受检验，而检验的标准却并非今天的标准，而是未来最新的标准、要求。

有人说，欧美的企业家主要应对市场的变化，而中国的企业家不仅要应对市场，更要应对政策的变化，市场的变化有其内在的规律可循，而政策的变化却常常让人无所适从。

其实大多政策变化也是有迹可寻的，具备前瞻性，就能把握政策变化，变“危”为“机”。

那如何做到前瞻性？前瞻性就是要预测未来的发展变化，那未来变化取决于哪几个要素呢？

笔者提出一个公式：前瞻性=历史+先进+科学，即了解历史、学习先进、遵从科学规律就可以做到前瞻性。

以下从这三个方面来讨论：

第一、为什么要了解历史，有何价值？

读史可以明智，知古方能鉴今。未来并非空中楼阁，而是建立在过去和现在的基础上，通过回顾历史，我们可以预知政策变化的频率与方向。回顾一下中国医药产业的政策变化，可谓是一波三折，跌宕起伏，自1998年国家药品监督管理局成立，仅药品监管机构的名称就变了若干次，更别说相关的政策法规。

通过历史我们可知，一是中国药品监管政策多变；二是“法”要溯既往，以最新的规定去要求几年前做的研究；三是变的方向是国际接轨、规范化、科学化。

第二、想具备前瞻性为何需要学习先进？到哪去学先进？

笔者认为不管医药监管政策如何变，时而松，时而紧，偶尔还三退一，但总体而言必然是朝着先进的方向，岂不闻“世界潮流，浩浩荡荡”。这也是为何说“趋势比政策更重要”。

到哪去学先进？有两方面，一方面欧美国家的医药监管政策一直是全球的标杆，也是ICH(国际人用药品注册技术协调会)相关政策的主导方，随着中国加入ICH，中国的药品监管政策更是全面与国际（欧美国家）接轨。

另一个方向就是通过先进的个案，我们来分析政策法规、技术要求的变化，如笔者曾经写的“分散片审评原则改变？一致性评价中的分散片品种何去何从”一文，就是通过一个案例——正大天晴制药的恩替卡韦分散片(恩替卡韦属于微溶性药物)通过一致性评价，推测出分散片技术要求的重大变化：分散片不再只针对难溶性药物，微溶性、易容性药物也可做成分散片。

第三、那凡是欧美的医药政策就先进吗？我们又如何去判断发生个案是否先进呢？这就涉及前瞻性的第三个因素，依据科学性来做判断，而不是盲目追随“先进”。

人类从蒙昧走向文明，发展至今，很大程度仰仗科学进步，而科学有其自身规律，不以个人、政府的意志而有所改变，相关的法规、技术要求，也通常会由不科学转为科学，不规范转向规范，因此遵守科学规律，就是顺势而为，甚至是提前布局。

回到文章开头的案例，通过“历史”我们知道技术要求经常会变化，而且会“法”要溯既往，所以我们不能机械地执行当前标准（15日检测指标）；通过“先进”我们知道了美国FDA的要求是“90日检测指标”；再经过“科学”分析，“90日比15日检测指标更能体现药物的治疗效果”，那么很自然就可作出具有前瞻性的选择。

至于药物的一致评性评价工作、药品的注册改革，医药企业从营销趋动转为研发驱动，药品由满足市场需要转向满足临床需要......这些变化无一不能从以上三方面进行分析，从而得到前瞻性的预见。

在这个多变的时代，是否具有前瞻性从某种程度上决定了企业的盛衰。以2015年7·22临床试验注册核查为契机，中国医药拉开了改革序幕，医药产业正在重新洗牌，企业面临转型升级，多数中小型传统药企痛苦不堪，至今苟且前行。具备前瞻性的企业则顺势转型，或抢占一致性评价先机，或在创新药上有所斩获，还有些企业，如一些创新型公司Biotech则像蛰伏的飞龙，一飞冲天，或者独立在赛道领跑，或者获得大公司的青睐，与之联姻。

药智咨询作为一个专业的咨询机构，方法论是必不可少的，这就是药智咨询关于医药行业前瞻性的方法论，也不作敝帚自珍，特此写出来，以飨读者，共同应对产业变局。

责任编辑：听白

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