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今日，美国FDA宣布，批准胸腺组织疗法Rethymic上市，用于治疗小儿先天性无胸腺症，这是一种罕见的免疫疾病。新闻稿指出，这是美国FDA批准的首款胸腺组织产品。
先天性无胸腺症是一种罕见的免疫疾病。患儿一出生就没有胸腺，它在身体抗击感染方面具有重要的作用。患有这种疾病的儿童通常在两年内就会去世，由于缺乏正常T细胞，经常遭受危及生命的感染。
Rethymic由从供体获取的同种异体胸腺组织构成，在经过处理和培养后，移植到患儿体内，帮助重建免疫力。
Rethymic的安全性和疗效得到包含105名患儿（年龄为1个月到16岁）的临床研究的支持。它改善先天性无胸腺症患儿的生存，大部分接受治疗的患儿生存至少两年。在接受Rethymic移植后活过第一年的患儿通常能够长期生存。它同时降低了感染的频率和严重程度。
最常见的不良反应为高血压，细胞因子释放综合征，低血镁水平，疹子，低血小板和移植物抗宿主病。
“今天的批准标志着治疗这种罕见疾病患儿的首个FDA获批疗法。”FDA生物制品评价和研究中心主任Peter Marks博士说，“我们致力于为罕见病患者开发安全有效的医疗产品，这是一个具有广泛未竟需求的领域。”
参考资料：
[1] FDA Approves Innovative Treatment for Pediatric Patients with Congenital Athymia. Retrieved October 8, 2021, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-treatment-pediatric-patients-congenital-athymia
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