撰文｜王聪
2020年底，美国FDA紧急批准了Moderna和BioNTech/辉瑞的两款mRNA 疫苗用于预防新冠肺炎（COVID-19）。实际上，早在 COVID-19 大流行之前，mRNA 疫苗就以其独特的优势吸引了大量制药公司参与研发。而如今，mRNA 疫苗在新冠领域的成功极大地刺激和推动了mRNA技术的发展和扩张。
成立于2010年的Moderna公司致力于开发以 mRNA 技术为基础的创新疗法。2018年12月，Moderna 在纳斯达克上市，以每股 23 美元的价格募资超 6 亿美元，创造生物技术公司IPO募资新纪录。
随着 Moderna 在 mRNA 新冠疫苗领域的成功，其股价也屡创新高，目前股价已超过410美元，总市值超过1600亿美元，短短两年多时间，股价上涨超过1600%。
根据现有订单，估计 mRNA 疫苗今年将为 Moderna 公司带来高达200亿美元的收入。在本周四的第二季度财报电话会议上，Moderna 公司透露已经准备好了扩大视野。
Moderna 首席执行官Stéphane Bancel在电话会议上表示，Moderna 对核酸技术、基因治疗、基因编辑，以及新的递送技术感兴趣。技术引进、合作开发或并购都可以，他还表示，Moderna对小分子和大分子药物并不感兴趣，他们更感兴趣的是信息分子（information molecules）。
2021年6月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》（NEJM） 发表了诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的Intellia公司的世界首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果。
该研究通过脂质纳米颗粒（LNP）递送载体，将携带靶向致病基因 TTR 基因的 sgRNA 和优化的 spCas9 蛋白的mRNA序列递送至肝脏。成功治疗了6位患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的严重罕见遗传疾病患者。
这项体内CRISPR基因编辑疗法临床试验结果，大大扩展了CRISPR基因编辑疗法的应用范围，能够直接通过注射在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径，可以说是开启了医学新时代。
受到这一突破性进展的影响，Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Precision Biosciences、Beam Therapeutics 和 Sangamo Therapeutics 等基因编辑上市公司股价纷纷大涨。
Moderna 总裁Stephen Hoge表示，Moderna 一直在密切关注基因编辑领域，并在思考其 mRNA 技术可以从哪些方面帮助将“基因编辑货物”递送到不同组织中。他还表示，现在是朝基因编辑方向扩张的好时机。
实际上，Moderna除了目前的多种疫苗研发管线外，也已经开始做基因治疗相关研究。
2021年5月25日，Moderna 公司的罕见病研究团队在Nature Communications期刊发表了使用脂质纳米颗粒（LNP）递送工程化mRNA治疗糖原贮积病的临床前研究。
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