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靠mRNA疫苗挣了200亿美元,Moderna决定拿来研究基因编辑

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撰文|王聪

2020年底,美国FDA紧急批准了ModernaBioNTech/辉瑞的两款mRNA 疫苗用于预防新冠肺炎(COVID-19)。实际上,早在 COVID-19 大流行之前,mRNA 疫苗就以其独特的优势吸引了大量制药公司参与研发。而如今,mRNA 疫苗在新冠领域的成功极大地刺激和推动了mRNA技术的发展和扩张。

成立于2010年的Moderna公司致力于开发以 mRNA 技术为基础的创新疗法。2018年12月,Moderna 在纳斯达克上市,以每股 23 美元的价格募资超 6 亿美元,创造生物技术公司IPO募资新纪录。

随着 Moderna 在 mRNA 新冠疫苗领域的成功,其股价也屡创新高,目前股价已超过410美元,总市值超过1600亿美元,短短两年多时间,股价上涨超过1600%。

根据现有订单,估计 mRNA 疫苗今年将为 Moderna 公司带来高达200亿美元的收入。在本周四的第二季度财报电话会议上,Moderna 公司透露已经准备好了扩大视野。

Moderna 首席执行官Stéphane Bancel在电话会议上表示,Moderna 对核酸技术、基因治疗、基因编辑,以及新的递送技术感兴趣。技术引进、合作开发或并购都可以,他还表示,Moderna对小分子和大分子药物并不感兴趣,他们更感兴趣的是信息分子(information molecules)。

2021年6月26日,国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》(NEJM) 发表了诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的Intellia公司的世界首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果。

该研究通过脂质纳米颗粒(LNP)递送载体,将携带靶向致病基因 TTR 基因的 sgRNA 和优化的 spCas9 蛋白的mRNA序列递送至肝脏。成功治疗了6位患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的严重罕见遗传疾病患者。


这项体内CRISPR基因编辑疗法临床试验结果,大大扩展了CRISPR基因编辑疗法的应用范围,能够直接通过注射在体内进行高效基因编辑,为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径,可以说是开启了医学新时代。

受到这一突破性进展的影响,Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Precision Biosciences、Beam Therapeutics 和 Sangamo Therapeutics 等基因编辑上市公司股价纷纷大涨。

Moderna 总裁Stephen Hoge表示,Moderna 一直在密切关注基因编辑领域,并在思考其 mRNA 技术可以从哪些方面帮助将“基因编辑货物”递送到不同组织中。他还表示,现在是朝基因编辑方向扩张的好时机

实际上,Moderna除了目前的多种疫苗研发管线外,也已经开始做基因治疗相关研究。

2021年5月25日,Moderna 公司的罕见病研究团队在Nature Communications期刊发表了使用脂质纳米颗粒(LNP)递送工程化mRNA治疗糖原贮积病的临床前研究。

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