国产抗癌新药开发精准新靶点，多类癌症病患将受益

基于临床前非常优异的结果，2020年8月国家药品监督管理局药品审评中心批准了AST-3424治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验。由深圳艾欣达伟医药科技有限公司研发的抗癌新药AST-3424进入临床试验开展工作，希望通过AST-3424抗癌新药，快速突破多种癌症治疗困局。

临床前数据结果优异，AST-3424被证实在动物实验中安全有效

AST-3424是艾欣达伟团队自主研发出的第一个全球首创的、具有自主知识产权的广谱靶向小分子药物。2015年，艾欣达伟董事长段建新博士在美国癌症研究学会(ACCR）公布研究成果时，立即引起了美国国家癌症研究所（NCI）的注意。随后，NCI与艾欣达伟初创团队合作展开临床前的药效试验。临床前研究通过动物对药效进行评估时，发现将9个不同白血病患者肿瘤细胞分别移植到小白鼠血液中，使用AST-3424治疗后其中8个模型获得完全缓解，肿瘤细胞被清除干净，药效极好。临床前的数据表明，AST-3424拥有极强的治疗药效，能够显著提高核瘤鼠的生存期，并且在实体肿瘤的一期临床实验中，也没有发现严重的毒副作用。

据了解，AST-3424具有的独特作用机理和高度的靶向性，可杀伤 AKR1C3 过度表达的肿瘤细胞，而对正常细胞影响较小或无影响。这种高选择的肿瘤细胞内靶向激活和富集的特性，使AST-3424与传统非选择型烷基化药物如cyclophosphamide与ifosfamide 相比大大提高其了药效和安全性。

研究AKR1C3明确新靶点，掌握自主核心技术

对病人来说，肿瘤是很凶险的疾病，是没有时间去等待试错的。精准医疗，一个是诊断准确，另一个优点是用药准确。用药准确又包括在开发源头上开发的是准确的药物，药物开发好后使用准确。靶向药物不一定是精准药物，只有某个标志物与疾病高度关联才可以成为精准药物。

作为艾欣达伟创新性地首次在全球开发的AKR1C3新靶点药物，AST-3424的核心技术完全由中国公司艾欣达伟掌握。作为靶点明确的抗癌新药，它不仅能明确靶点精准杀死肿瘤细胞，而且可用免疫组化染色法来测量AKR1C3表达量，籍此作为伴随诊断选择AKR1C3高度表达的患者进行精准治疗。

据段建新博士介绍，目前这个靶点全球仅艾欣达伟在深入研究。临床前研究数据和理论数据也一致表明，只要检测出某一肿瘤具有AKR1C3的高度表达，便可以通过AST-3424进行治疗，杀死这种肿瘤细胞。根据过往的文献，在多达15种实体肿瘤和血液肿瘤中，特别是在多种已有抗药性及难治的肿瘤细胞中，例如肝细胞癌（HCC）、去势抵抗性前列腺癌（CRPC）及急性T淋巴细胞白血病（T-ALL) 中，AKR1C3均有高度表达，也就是说，只要在临床试验中再次验证AST-3424的有效性和安全性，这些病症将来极大可能都能通过AST-3424进行治疗。

中美同步开展临床试验，癌症治疗困局有望突破

先进的技术和临床前优异的数据表现，极大地吸引着美国相关领域的教授专家和机构。2018年艾欣达伟AST-3424（OBI-3424）率先获得美国食品暨药物管理局（FDA）批准进入临床试验， 同时获得肝癌和白血病两个适应症的孤儿药的认定。该试验已选定在全美癌症学术居于领导地位研究机构：德州大学MD安德森癌症中心(M·D· Anderson Cancer Center）、俄亥俄州立大学的（The James Cancer Hospital and Solove Research Institute）进行。2019年美国著名的医学杂志 Clinical Cancer Research 杂志还对艾欣达AST-3424（OBI-3424）进行了相关报道。

与此同时，艾欣达伟在中国的临床试验同步申请，2019年AST-3424正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验许可，可以在高达14个瘤种中开展临床试验，由著名肿瘤专家秦叔逵教授和李进教授主持肝癌等实体肿瘤的临床研究，马军教授和王建祥教授主持T-细胞白血病和T-细胞淋巴瘤的临床研究。

比如针对急性T淋巴细胞白血病，目前尚且没有针对性的药物能够缓解和治疗。尽管美国FDA在2005年批准了治疗复发难治性急性T淋巴细胞白血病新药——奈拉滨，但该药效果有限，且目前奈拉滨尚未在中国获批上市。

目前治疗该病的专家共识仍是鼓励患者参加临床试验。鉴于临床前的数据显示，AST-3424的药效要远远强于奈拉滨，专家也积极鼓励患者参与安全有效的新药临床试验，从而在极具潜力的创新药物AST-3424中受益。2020年8月AST-3424获血液肿瘤的Ib//II期临床批准，并于2021年2月22日在中国医学科学院血液病医院启动血液肿瘤临床试验。

目前，中国医学科学院血液病医院GCP I期病房正在为本研究招募复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者（T细胞急性淋巴细胞白血病及B细胞急性淋巴细胞白血病），接受免费的药物和检查，同时有专业医护人员将对您进行定期观察和随访。希望通过AST-3424的临床试验治疗，不仅让他们体内的肿瘤细胞得到清除，症状得到缓解，更寄望通过临床研究，突破多种癌症治疗困局，帮助到更多的病患，真正给中国老百姓，甚至全球的癌症患者带来更为安全有效的小分子靶向药物。