备受瞩目的2020年国家医保药品目录今天正式启用，此次共有119种药品通过谈判成功进入目录。近年来，国家医保目录的调整将药品的临床价值作为重要考量因素，力求提升临床救治效果，降低患者的治疗负担。此次新版国家医保目录包括国内首个且唯一的RANKL抑制剂地舒单抗注射液（120mg），药物适用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤，医保报销前的新价格为1060元/支（120mg），价格降幅高达80%，使得国内患者以亲民的价格用上国际领先且临床价值突出的创新药物，患者的可及性与可负担性大大提升。
骨巨细胞瘤是一种具有侵袭性和转移潜能，以溶骨破坏为主要特征的原发交界性骨肿瘤，好发于20~40岁青壮年人群，女性发病率略高于男性。从全球来看，骨巨细胞瘤约占所有骨原发肿瘤的4%-5%，与欧美人群相比，在中国更为常见，约占所有原发骨肿瘤的20%。骨巨细胞瘤具有较强的局部侵袭性、肿瘤刮除术后复发率高，患者生存时间长等特点，发病部位主要集中于四肢长骨及中轴骨和骨盆骨。尽管绝大多数骨巨细胞瘤为良性肿瘤，但若不进行治疗，经常引起受累骨骼的损坏，导致骨折、关节功能障碍甚至需采取截肢的治疗方法，极少数病人局部反复复发后可出现局部恶变或肺转移。
既往骨巨细胞瘤的治疗方式以手术及其他辅助治疗（放疗、栓塞等）为主，而地舒单抗注射液（120mg）的获批上市填补了我国骨巨细胞瘤药物治疗的空白。作为RANKL的全人源化单克隆IgG2抗体，药物具有良好抑制肿瘤生长和减少骨破坏的双重作用，在临床试验中展示了良好的耐受性，可以有效控制疾病局部及转移病灶的进展，并获得了2020年版NCCN《骨肿瘤临床实践指南》、ESMO（欧洲临床肿瘤学会）指南、我国《骨巨细胞瘤临床循证诊疗指南》、《中国骨巨细胞瘤临床诊疗指南》以及《中国临床肿瘤学会骨巨细胞瘤（CSCO GCTB）诊疗指南》（2020年版）等全球多项权威指南推荐。
（潘嘉毅）
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