GeneMail | FDA批准首款IDH1突变的白血病靶向药

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【GM头条】

1. FDA批准首款IDH1基因突变的白血病靶向药上市

关键词：FDA 白血病 靶向药 IDH1

7月21日，FDA宣布批准由癌症和罕见病疗法研发商Agios Pharmaceuticals研发的TIBSOVO （ivosidenib）上市，用于治疗患有IDH1基因突变的复发或难治性急性髓性白血病（R / R AML）的成人患者，这是目前治疗具有IDH1基因突变的R / R AML第一个FDA批准的靶向疗法。TIBSOVO 是一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH-1）抑制剂，可降低2-羟基戊二酸（2-HG）的代谢产物的异常产生，从而抑制恶性细胞的分化。

【头条点评】大约6-10%的急性髓细胞性白血病（AML）患者携带IDH1基因突变，突变后的IDH1酶会阻碍正常的造血干细胞分化，诱发AML，此次首个针对该突变的靶向药上市是FDA批准白血病类药品的里程碑。同时，国内的基石药业已与该药研发商Agios签署独家合作与授权协议，基石药业将负责此次获批药物TIBSOVO 在华针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床研发和商业化。

2. 天士力投入2000万美元进军干细胞领域

关键词：干细胞 天士力

7月17日， A股上市公司天士力(600535)发布公告称，将与全球领先干细胞研发公司 Mesoblast Limited签署《投资协议》、《产品开发商业化协议》等相关协议。天士力将认购其2000万美元的普通股（约合14,464,259 股），引进其两款分别处于FDA临床III期及Ⅱ期试验的干细胞产品，分别用于治疗充血性心力衰竭和急性心肌梗死。天士力将有偿获得合作干细胞产品在中国的独家研发、生产及商业化权益。

【头条点评】2016年魏则西事件发生后，国内的干细胞和免疫治疗产业一度迎来寒冬，国家也对医院展开整顿。CFDA于2017年底发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，旨在进一步规范和引导细胞治疗产品的研发，我国干细胞行业逐步完善规范和制度。天力士作为传统的中药、保健品等研发销售商，此次与跨国干细胞研发公司的合作， 将为其心脑血管治疗药注入前沿技术。

【科研】

3.《Science》：CRISPR技术发现镰状细胞病潜在的治疗靶点

关键词：镰状细胞病 CRISPR

7月21日，《Science》刊文，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学科学家发现一种调节红细胞血红蛋白生成的关键信号蛋白， 为未来治疗镰状细胞病（SCD）提供了可能的新药研发靶点。研究通过CRISPR基因筛选技术发现血红素调节抑制剂HRI （eIF2α激酶，也称EIF2AK1），是一种控制蛋白翻译的红细胞特异性激酶，抑制胎儿血红蛋白（HbF）的产生。敲除HRI时，HbF会增加，镰状细胞也会减少。此项研究表明HRI是SCD的潜在治疗靶标。

4.《Nature》: 高血糖抑制羟甲基化转化，增加癌症发生率

关键词：糖尿病 癌症

7月19日，复旦大学、复旦大学附属中山医院等研究团队在《Nature》刊文，揭示了糖尿病致癌新通路，为癌症防治提供了全新思路。在糖尿病的高血糖环境中，会显著抑制体内AMPK活性，抑制其对TET2蛋白的磷酸化，从而抑制DNA甲基化（5mC）向羟甲基化（5hmC）的转化，5hmC减少增大癌症发生可能性。5mC可导致肿瘤抑制基因在转录水平上的抑制，而5hmC则参与了基因的去甲基化过程，促进抑癌基因的表达。进一步发现二甲双胍可以激活AMPK，磷酸化TET2蛋白，促进5mC向5hmC转化，抑制肿瘤生长。

5.《Nature》: 琥珀酸或可制作减肥药

关键词：琥珀酸

7月19日，发表于《Nature》的报道，美国和加拿大研究团队发现，给食用高脂饮食的小鼠服用琥珀酸可以防止变胖。 研究发现棕色脂肪燃烧耗能时，代谢物琥珀酸盐会增加。当环境变冷后，肌肉颤抖，细胞释放琥珀酸进入血液，棕色脂肪细胞吸收琥珀酸，燃烧产热。将琥珀酸喂食给高脂饮食的小鼠，实验组小鼠并没有像对照组那样变胖。

【产业】

6. 华大基因收购戴俊彪领衔的基因合成公司青兰生物

关键词：华大基因 收购

7月19日，深圳华大基因股份有限公司子公司北京六合华大基因科技有限公司，宣布收购无锡青兰生物科技有限公司（简称青兰生物），华大基因将借助青兰生物现有技术，共同开发高通量基因合成技术和下一代DNA合成技术，促进合成生物学发展。青兰生物2012年成立，其联合创始人包括戴俊彪博士公司专注于基因合成技术研发，服务内容包括基因合成、DNA 序列设计与优化、克隆载体选择。

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7. 吉利德达成新合作，研发实体瘤 γδ TCR-T细胞疗法

关键词：Gilead 免疫治疗 TCR-T细胞疗法

7月21日，Gilead（吉利德）的Kite Pharma宣布与荷兰生物技术公司Gadeta签订协议，合作开发基于Gadeta的γδ TCR技术的新型癌症免疫疗法，这是Gilead致力于研发肿瘤学候选疗法的里程碑事件。Gadeta成立于2015年，其创新技术平台利用慢病毒转染，得到工程化表达γδ TCR的αβ T细胞（TEGs）。γδ受体通过选择性地感测癌细胞中的代谢变化，表现出增强的抗癌反应性，从而引起血液/实体瘤的广泛识别，同时确保健康组织不受伤害。因此，TEGs同时具有治疗血液癌症和实体瘤的潜力。

【投融资】

8. 计算机辅助医疗分诊平台Viz.ai完成2100万美元融资

关键词：医疗AI 融资

7月19日，医疗AI公司宣布Viz.ai完成2100万美元A轮融资，由知名风险投资机构凯鹏华盈领投，谷歌风险投资参投。该公司已有两款AI产品获得美国FDA批准。今年2月，美国FDA批准其Viz LVO的De Novo许可，成为首个计算机辅助医疗分诊和通知平台，将脑卒中患者信息直接传达给医生进行早期干预治疗。近期该公司又宣布第二款产品Viz CTP通过FDA的510（k）批准，用于为医疗服务商提供自动脑图像分析的工具。

9. 神经退行性疾病疗法初创公司获3600万美元融资

关键词：神经退行性疾病 融资

7月20日，关注神经退行性疾病创新疗法的初创生物科技公司Neuraly宣布完成3600万美元A轮融资，D＆D Pharmatech领投， Smilegate Investment、InterVest、LB Investment、Magna Investment等跟投，该公司关注于开发神经退行性疾病如帕金森病和阿兹海默病的创新治疗药，其研发产品线以NLY01为核心。NLY01是一种强效的脑渗透性长效胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂，有望成为阿兹海默病和帕金森病等神经系统疾病的神经保护剂。

【会议预告】

10. 2018粤港澳大湾区精准医疗行业CEO峰会（报名参会）

峰会地点：深圳南山区西丽湖 麒麟山庄

峰会时间：7.29

峰会主办方：海普洛斯

CEO圆桌论坛主题：资本寒冬下的精准医疗行业发展；基因测序行业的研发和临床落地

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