（原标题：$2.1m Novartis gene therapy to become world's most expensive drug）
作者 | 过客
出品 | 网易科技《知否》栏目组（公众号：tech_163）
啥？治一次病要200多万美元？对，你没听错，堪称史上最昂贵的治疗方法横空出世，而且这只是单次治疗费用。听到这个价格小编都觉得生无可恋了。
什么药物这么贵？
它就是瑞士制药公司诺华（Novartis）研发的脊髓性肌萎缩（简称SMA）基因治疗药物Zolgensma。这种药物已获得美国官方的批准，其一次性治疗价格达到创纪录的212.5万美元。
美国食品和药物管理局（FDA）是在近日对Zolgensma发出绿色通行证的，这种药物适用于两岁以下患有SMA的儿童，其中也包括了那些尚未出现症状的儿童。这意味着它涵盖了患有最致命遗传性疾病的婴儿群体，以及那些日后可能出现这种症状的婴儿群体。
SMA治疗的紧迫性
SMA是导致婴儿死亡的一种主要遗传性疾病。那些出生时就伴有最严重的1型SMA疾病的婴儿通常会在几个月内出现瘫痪、呼吸困难和死亡。每10000名活产婴儿中大约就有一名患有SMA，其中50%至70%为最严重的1型SMA。
该治疗方法是通过注射进行的，它使用了一种病毒为带有缺陷基因的婴儿提供正常的SMN1基因副本。洛杉矶儿科神经学家Emmanuelle Tiongson博士说:“对于患有最严重的SMA疾病的婴儿来说，这可能成为一种新的治疗方法。”他在一个延伸的研究项目中已经向患者提供了Zolgensma治疗。
Zolgensma的定价为什么这么高？
诺华的高管们为这个高昂的价格进行了解释，称一次性治疗比昂贵的长期治疗更有价值，而且长期治疗每年都要花费数十万美元。简单来说就是长痛不如短痛，只不过把长期的治疗费用一次性交付。
临床与经济评论独立研究机构Icer在4月份的一篇综述中声称，诺华此前对Zolgensma人均500万美元的估值有点过高。但Icer最近表示，根据诺华额外的临床数据、FDA的批准以及上市价格等信息，它认为该药物的成本效益仍然在其上限之内。
诺华表示，目前为止它已经借助Zolgensma为150多名患者进行了治疗。该公司首席执行官Vas Narasimhan表示，如果Zolgensma在婴儿出生后不久就能够注射，那么它几乎可以治愈这种疾病。但数据显示，它的药效寿命仅为5年左右。诺华预计今年晚些时候将获得欧洲和日本的用药许可。
SMA治疗还有另一种选择药物
Zolgensma将与Biogen公司的Spinraza产生竞争，后者是第一种获得批准的SMA治疗药物。Spinraza于2016年年底获得批准，患者需要每四个月进行椎管药物注射。其第一年的标价为75万美元，其后每年为37.5万美元。
Icer认为Spinraza的定价也过高。据华尔街分析师预测，到2022年，Zolgensma的销售额将达到20亿美元。Spinraza去年的销售额达到了17亿美元，预计到2022年也将升至22亿美元。暴利十足的行业呀，当然这个价格对于大多数人来说，也只能望洋兴叹了。
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本文来源：知否
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