从临床获益到支付端 国产创新药的价值正在被重估

《科创板日报》10月27日讯（记者 史士云）“2021年5个，2022年3个，2023和2024年都是0，不是统计不清楚，是没有，2025年有4个。”这是在第十一届医药创新与投资大会上，北京药品科学监管创新中心主任王涛披露的一组近年来获得国家药监局批准上市的国产FIC（First-in-Class，首创药物）药物数据。

当国内创新药赛道整体高歌猛进之时，这组国产FIC获批数据撕开了繁荣表象下的另一面。国内创新药管线申报数量持续走高、BD交易大单交易频出、研发投入保持高位的热闹背后，代表最高阶源头创新的FIC药物产出，却走出一条起伏波动的曲线。

问题也随之而来，一款药要满足什么标准，其成色才能称得上首创新？创新药的价值又该如何定价？两个问题看似两端，实则指向同一条逻辑：创新药的价值，从来不是审评通过那一刻就被定死的，它要在从研发、获批、入院到支付的整条链条里，被一次次重新评估。

这正是国内创新药价值评估体系正在经历的变化，标尺正在从研发端一步步延伸到支付端，而这一延伸，也把创新药价值评估的全链条生态串在了一起。

▌国产FIC药物成色距25%还有距离

今年8月，多部委联合发布《医药工业发展“十五五”规划》，明确提出FIC占全球比例要达到25%以上，但王涛给出的美国FIC的对标数据，让这个目标显得不那么轻松。

《科创板日报》记者从会上获悉，2012年-2025年，美国获批上市的本土FIC药物的均值在25个左右，这几乎是一个恒定的产出。

那么，FIC的界定标准究竟是什么？在王涛看来，FIC药物源于未被满足的临床需求，瞄准的是尚未实现成药的靶点，靶点与疾病之间的干预因果关系尚未得到验证。这也是这类创新研发难度更大，投入成本更高的原因。而 Best-in-Class 以及工程化创新的药物，依托的是已经得到验证的靶点因果关系。

“简单来讲，FIC药物是首次证实了靶点和疾病之间的因果关联，所以，这类药物的价值不仅是开辟了新的领域，更重要的是为其他赛道的迭代和拓展提供了好的依据。但无论如何，最终还有要由临床结果和疗效来定。”王涛说道。

FIC属于源头首创药物，审评尺度自然相对更加严格。不同于靶点机制已有先例的跟进类新药，FIC缺乏同类药物的安全、有效性参照，审评需要面对更多未知的科学问题，对临床证据链等的要求也更高。

比如，在临床设计上，FIC药物通常较少采用替代终点，由于靶点和疾病的因果关联并未建立，用替代终点很难证明是否存在真实而确切的临床获益。

在关键节点的审评上，王涛提醒，监管沟通主要分为三类会议，时限分别为30天、60天、75天，其中一类、二类为特殊会议。企业在首次临床申报、II期转III期、上市前这三个节点一定要进行充分的沟通，尤其是II期临床进入III期临床是重中之重，因为一旦III期临床试验布局出现偏差，后续将给企业和监管部门带来很大的压力。

除了审评证据体系，专利则是贯穿创新药全生命周期的另一根关键主线。创新药的商业价值能否兑现、独占周期能否守住，很大程度上依托一套完善而完整的专利组合。一款重磅药物，即便临床价值突出、商业化取得成功，一旦核心专利防线失守，市场优势也会快速消解。

艾伯维的修美乐是非常典型的例子，它曾11年在“药王”的宝座上独孤求败，年销售额峰值突破200亿美元，上市至今累计创收超2000亿美元。艾伯维依靠层层叠加的专利壁垒，不断拉长它的市场独占周期。而随着核心专利陆续到期，生物类似药批量入市，修美乐营收断崖式下跌，最终跌落“药王”宝座。

对国产FIC而言，专利早已不是上市之后才启动的防御手段，而是从靶点发现、临床开发阶段就要同步谋划的核心战略，直接决定源头创新能不能转化成长期、可持续的商业回报。

北京知识产权法院原审判委员会委员芮松艳指出，专利申请与后续维权之间往往存在巨大时间差，跨度甚至超过十年。一些申请时难以发现的缺陷，在仿制药发起无效挑战时会集中显现。

在芮松艳看来，守住专利稳定性的重点是要妥善留存全套原始研发数据。并非所有试验数据都需要写入专利文件，制度层面虽然允许补交实验佐证，但补交的数据必须是专利申请阶段同步形成的原始研发数据，不能在遭遇侵权纠纷后再补做试验、事后生成数据。

而针对医药领域实用新型专利的布局，芮松艳提示，技术效果是授权与无效审查中的核心判断要素。不少企业习惯于只在说明书中记载溶解度、稳定性这类常规理化参数，她建议企业在研发阶段多加留意，一旦观测到差异化的效果，应当及时写入专利说明书，以此提升专利在后续维权中的抗无效能力。

▌创新药的价值究竟该怎么算

一款新药拿到上市批件，并不代表价值已经兑现。药品价值的落地，需要依次完成三层转化：研发端的创新潜力，能不能转化为实实在在的临床获益；临床获益，能不能形成一套可量化、可横向对比的证据；这套证据，最终能不能获得支付方认可，愿意为之付费。而这条链上，支付是最难啃的一环。

不同于研发阶段看靶点、看机制，准入支付环节的价值评估回答的是一个更现实的问题：医保、商保等支付方，究竟愿意为什么样的创新付费。

目前，我国已逐步搭建起多层次、多元化的创新药支付体系，在现有的支付格局里，商业保险虽在快速扩容，但有数据显示，其在2025年对创新药的支付比例仅有7%—8%。

从产业数据看，医保目录准入已经成为创新药增长的核心引擎。根据艾昆纬方面的数据，2025年Q1-2026年Q1，国内医药大盘增速维持在2%左右，其中，医保品种成为市场增长最主要的贡献力量：产品纳入医保首年销售额平均增幅超12倍，放量效应还可持续至纳入后的第二至第五年，这意味着医保对创新药商业化的拉动作用十分突出。

但红利之下，医保准入的门槛正在抬高，单纯的“一类新药”身份不再是准入通行证，创新药价值测算的逻辑已经有所变化。

据艾昆纬大中华区卫生经济与价值准入负责人刘君表示，“2025年通过形式审查的创新药，最终医保准入成功率在30%左右，2026年的医保目录虽然还没有公布，但从专家评审阶段的情况来看，创新药评审通过率明显走低，预判最终整体准入成功率或将回落至30%以内。”

这或也意味着仅仅在注册分类上属于一类创新，未必就能等同于医保所认可的高价值创新。填补治疗空白，提供现有医保目录没有的治疗选择；实现同类更优，相较现有方案带给患者更好的临床获益，才是支付方真正愿意买单的方向。

与之对应的，也带来了差异化的价值评估难题。填补治疗空白的创新药没有直接对照药物，缺少定价参照基准，大幅抬高了药物经济学评价的难度；而主打同类更优的品种，往往缺乏头对头临床试验数据，如何依托间接比较证据证实其获益优势，成为证据链条里最大的不确定之处。

刘君以基因与细胞疗法（CGT）举例，这类疗法追求长期疗效乃至治愈性获益，天然存在支付时点与获益时点错配的矛盾：费用需要当下支付，而确切疗效验证却有赖长期随访。短期临床试验数据难以充分佐证长期预后，给支付方带来不小的不确定性。与此同时，现行价值评估框架，也较难覆盖这类产品附带的外延价值。

此前，国外机构已开始探索探索差异化方案，包括通过调整贴现率、构建长期模型等来来匹配CGT产品的特殊价值。

值得一提的是，国内的配套政策工具也在持续优化。在今年的国家医保目录调整中，新增了参照药预沟通机制：即企业可提前提交参照药的相关意见与证据，由专家开展论证并反馈结论。待评价基准明确后，企业再推进研究、筹备申报材料，能够有效规避标准变动造成的无效投入，前两批预沟通共覆盖了59个药品。

此外，真实世界数据也被纳入价值评估考量，有行业人士指出，此前确实有产品依靠高质量的真实世界数据拿到了约3%的溢价，虽然不高，但给了产业界很重要的信心。

业内分析普遍认为，创新药价值评估没有一套万能公式。临床价值永远是底层基础，但随着创新模式的多元化，这就要求支付与评审主体跳出以往评估单药的惯性。而对企业而言，价值论证要前置嵌入研发设计，从临床方案阶段就思考：哪些获益是支付方关心的，用什么样证据去证明，如何适配多层次支付体系。

整体来说，创新药的价值，最终是临床数据、证据质量、医保基金承受力、患者获益共同算出的结果。

（科创板日报记者 史士云）