数学大神妄议医学，医疗圈的集体群嘲，竟然连几千年流传的规矩都不懂？

这几天，数学圈和医疗圈碰撞了一个“小火花”。

“2026年10月9日，菲尔兹奖得主、知名数学家陶哲轩在加州理工学院的讲座上为了证明自己的观点，拿医疗圈举了一个例子：

假设AI设计了一种声称能治愈癌症的药，

Ⅲ期临床试验也通过了，但没人知道它的作用机理。

你敢用吗？”

在现场反响怎样不要紧，重点是后续在网络上炸锅了。

很多医疗圈同行看到这个说法，

很多人表示：
“笑趴了”

因为，一直以来，医学都是这样做的。

数学或许是先验主义

但医学一定是实用主义。

毕竟，当一个患者生命需要救治的时候，

医生要做的，是先治好Ta，至少让Ta活下来。

尤其是对于危重患者，救治的时机往往是“电光石火”。

而不是去考虑某个药物机理研究是否明确。

何况，大概陶博士不知道，

在几千年的时光里，医学一直走的是“实用路线”。

很多老药、经典药物，甚至中草药，

人类使用它们几十年甚至上千年，

却始终没有完全弄懂它们的药理机制。

首先就是阿司匹林。拜耳1897年就把它合成出来了，人类吃了快一百年，直到1971年约翰·范恩才搞清楚它是通过抑制环氧化酶起作用的（并因此拿了1982年诺贝尔奖）。

图 阿司匹林分子式

还有我们所熟知的“神药”二甲双胍。中世纪欧洲人拿山羊豆这种后来被美国列为毒草的植物当降糖偏方。经过几百年的险些被淘汰，直到1922年合成、1994年FDA放行、1998年UKPDS研究甩出“唯一能降低大血管并发症和死亡风险”的硬证据，二甲双胍才终于扬眉吐气，逐渐成为现在的“跨界之王”。

图 二甲双胍分子式

如果“先搞清机制再使用”被当成绝对的准入门槛，

医学就会漏掉大量“先有效、后明理”的药物

——阿司匹林、二甲双胍等都是“先上车后补票”的典型。

允许经验发现先敲门，再通过动物试验、Ⅰ-Ⅲ期试验、上市后监测等进行一系列验证，是药物发展到成熟的合理姿态。机制常是事后倒推而非事前许可，机制未知并不等于无效。

说到这里，就不得不谈起我们总是“机制尚未明确”的传统中药。

青蒿素正是被大规模用于救人几十年后，

人类才真正开始看清它的分子结构

在浩如烟海的中药故事中，最令人振奋的可能就是青蒿素的故事，它本质上是一场 “国家级紧急任务”与一卷1600年前古书之间的隔空对话。

图 青蒿叶片

20世纪60年代，一项代号 “523任务” 的秘密军工项目启动，汇集了全国60多家单位、500余名科研人员，屠呦呦被任命为中药抗疟组组长。

最初，众多中药方中青蒿的抑制率一度达到68%，但效果极不稳定。屠呦呦凭借东晋葛洪《肘后备急方》里一句不起眼的话：“青蒿一握，以水二升渍，绞取汁，尽服之。”意识到，古人用的是“绞汁”而不是“煎煮”——高温很可能破坏了有效成分。她果断放弃传统加热提取，改用沸点仅34.6℃的乙醚进行低温萃取。

图 《肘后备急方》

1971年10月，编号191号的青蒿乙醚中性提取物，对鼠疟原虫的抑制率达到了100%。1972年，团队从有效提取物中分离出了白色晶体，这就是青蒿素。

大多数中药的机制总是“尚未明确”，

但凭借几千年的用药经验，

始终保持着无可撼动的地位

中药可以被概括为“机制尚未明确，却沿用千年”。

经方治病的道理肯定有，有的能说清楚，但大部分现在还无法说清楚。说不清道理，并不影响经方的临床使用1。

几千年使用的经验提供了庞大的线索库和安全性积累，部分方剂在临床实践中确有可观察的获益，这是中药得以延续至今的实践基础。

中药不能因为机制未明就被一棍子打死，中药的哲学，恰在于承认“有效”与“可解释”不必同时抵达，却必然最终会在同一目的地汇聚。

图 中药的传承

医学的特性决定了

它在机制未明情况下可以使用，

数学追求的是逻辑证明，

医学追求的是临床结局

所谓隔行如隔山。我们不能因为陶博士的一句无心之词，就吹毛求疵、横加指责。

但我们更要明白，医学是严谨的，同时也是“实用”的。

数学的裁判是推导的合法性与命题的可证明性，一个定理如果无法被证明，它在数学内部就不成立。医学的裁判是干预之后患者是否活得更长、更好，或至少不再更坏。

FDA对药物的审批语言是“substantial evidence of effectiveness”——实质性的有效性证据，指向的是患者感受、功能或生存上的改变，而非分子通路上的解释是否完整。

图 FDA对药物的审批语

当一个干预已经在随机对照条件下展示了可重复的、足以排除偶然与偏倚的临床获益，医学所要求的那个“它是否有效”的问题，已经被回答了。

三期临床试验的设计正是这一标准的具体表达，

其主要终点是总生存期、无进展生存期等获益终点，

要实现“药物改善了对患者有意义的临床结局”

回到陶哲轩那句“通过了Ⅲ期临床试验”，即与对照相比，试验药物实现了具有临床意义的、统计显著的、经独立数据监查确认的获益，且安全性轮廓在可接受范围内。

而他焦虑的是——“AI会不会钻了临床试验流程的空子”——假如AI真的凭空变出一种治愈癌症的混合物，虽然不知道它的机制，但它通过了Ⅲ期临床试验，那医生们真的会说“太感谢了”，然后啥也不会去追究的。

以靶点为中心的药物开发时代，

表型筛选的贡献依然大于靶点筛选

Swinney对1999至2008年FDA批准的新分子实体和新生物制剂的分析显示，在75个具有全新作用机制的首创药物中，表型筛选贡献了28个，靶点筛选贡献了17个——在一个以靶点为中心的策略占据主流话语的时代，不预设机制的表型路径反而产出了更多的首创小分子药物。

Swinney由此提出的推论值得医学界认真对待：以靶点为中心、不考虑最优作用机制的首创药物策略，可能恰恰是药物研发高流失率和低生产率的主要原因之一2。

结语

这场由陶哲轩思想实验引发的争论，表面上是“黑盒AI抗癌药敢不敢用”，实质上是两种认识论标准的碰撞：数学以逻辑证明为裁判，医学以临床结局为裁判。数学要求“先证明再成立”，医学允许“先验证结局、再逐步解释机制”。

历史反复印证了这一点：阿司匹林在机制阐明前已被广泛使用数十年，二甲双胍作为全球一线降糖药机制仍未完全理解，青蒿素在大规模临床使用数十年后机制才逐步被解释。

机制不是无用，而是不能成为发现的第一道收费站。机制能预测脱靶毒性、解释个体差异、指导剂量、识别罕见不良反应、支撑药物重定位；医学真正拒绝的不是“机制黑盒”，而是“证据黑盒”。合理的姿态是：允许经验发现先敲门，用严格试验、硬终点和上市后监测验证，再让机制研究并行验票、逐步补票。

医学的合法性最终来自它在严格检验下改变了什么，而不是它是否已经能把自己讲清楚。

参考文献

1. 黄煌.经方热背景下的学术思考[J].南京中医药大学学报,2024,40(10):1103-1108.DOI:10.14148/j.issn.1672-0482.2024.1103.

2. SWINNEY DC, ANTHONY J. How were new medicines discovered? Nat Rev Drug Discov. 2011 Jun 24;10(7):507-19. doi: 10.1038/nrd3480.

来源：医学论坛网

编辑：常山

审核：梨九

排版：蓝桉

封面图源：由AI生成

（文章中部分图片由AI生成）