美国版“我不是药神”：一个美国儿子的上海买药之旅

还记得徐峥主演的《我不是药神》吗？电影里，经营印度神油生意的程勇，意外踏上了从印度代购白血病仿制药的道路，帮助许多买不起正版药的患者“续命”。

现实中，一场相似的故事正在反方向上演。

一名住在曼哈顿的60岁女性，确诊了一种罕见肺癌，癌细胞已经扩散到大脑，长出了10个微小肿瘤。纽约顶尖癌症中心给不出令她满意的治疗方案，临床试验也将她拒之门外。

就在这时，有医生对她的儿子说了一句话：“要是她是中国人就好了，去中国药店就能买到。”

于是，这名30岁的美国儿子订下飞往上海的机票，最终带回26盒抗癌药，花费约1万美元。

这不是电影情节，而是美国健康新闻媒体KFF Health News近日披露的一桩真实病例。更具反差的是，这次跨越太平洋寻找的，不是印度仿制药，而是一款中国自主研发、已经在中国上市的创新抗癌药——sunvozertinib（舒沃替尼）。

药物研发的全球版图正在发生变化。当年，《我不是药神》讲述的是中国患者为了获得药物而奔走；如今，一些美国患者也开始跨越国境，寻找中国研发的治疗方案。

一款中国抗癌药，成了美国患者的希望

故事的主角叫Debbie Doppelt，是一名经营珠宝生意的纽约女性。2023年底，一阵持续不断的轻咳让她走进医院，最终确诊EGFR exon 20插入突变型非小细胞肺癌。

这是一种由表皮生长因子受体（EGFR）基因特定突变驱动的肺癌亚型，主要发生在非小细胞肺癌患者中，也可见于非吸烟者。针对这一突变的靶向治疗已有进展，但不同药物的疗效、安全性和适用人群并不相同。

确诊后，Debbie接受了化疗、免疫治疗和手术，病情一度得到控制。但2024年12月，复查结果带来了坏消息：癌细胞已经转移至大脑，形成了10个微小肿瘤。

此时，她的难题不是无药可治，而是现有治疗方案各有局限。

美国FDA已于2024年批准amivantamab（埃万妥单抗）用于特定EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者。Debbie的儿子Max查阅研究资料后，对这款药的毒性有所顾虑；他咨询的几位医生也提醒，这种药进入脑组织的能力有限，可能影响它对脑转移病灶的疗效。

另一种针对同一突变的药物zipalertinib（暂译齐帕替尼），当时正在纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心开展临床试验。Debbie尝试入组，却在2025年1月得知：她肺部有轻微的纤维化疤痕，因此不符合试验条件。

最后映入一家人视野的，是舒沃替尼。

这款药由上海迪哲医药研发，2023年已在中国获批，用于治疗特定类型的EGFR exon 20插入突变非小细胞肺癌。与针对其他EGFR突变的药物相比，这类患者过去面临的治疗选择相对有限，因此针对这一突变开发的药物具有特殊意义。

舒沃替尼当时也在美国开展临床研究，但Debbie能够接触到的相关试验包含化疗对照组，部分受试者只能接受化疗。考虑到她的癌症已经对化疗产生耐药性，继续押注化疗让一家人难以接受。

一款中国已经上市的药物，成了美国患者最想争取的治疗机会之一。

儿子飞去上海，带回26盒药

转机来自一位医生不经意的一句话：“要是她是中国人就好了，去药店就能买到。”

Max Doppelt是一名30岁的计算机工程师。听到这句话后，他立即开始联系亲友，希望找到能够在中国取得舒沃替尼的渠道。

几小时内，一家人便通过一位中国联系人获得了第一批药物。几个月后，Max亲自飞往上海，带回26盒舒沃替尼，花费约1万美元。

“登上飞机、把药带回家的那一刻，感觉就是我这辈子最重要的事。”Max在接受KFF Health News采访时说。他认为，相关研究已经显示舒沃替尼对脑转移具有治疗潜力，而母亲当时的其他选择可能无法让她再撑一年。

这趟上海之行最终为Debbie争取到了更多时间。

据KFF Health News报道，在开始服用舒沃替尼约19个月后，她的癌症仍基本得到控制。期间，她接受了少量放疗，并根据病情调整药物剂量。即使身患晚期癌症，她仍几乎没有缺席过一天工作，继续经营与丈夫共同打理的钻石生意。

“我觉得这三年过得相当精彩。”Debbie说，“某种程度上，比之前三年还要好，因为你会对一切都充满感激。”

当然，舒沃替尼并不是对所有患者都有效的万能药。Max估计，这款药对约一半服用者有效；他也帮助过一名70岁女性从中国取得药物，但对方服药三个月后发现癌症仍在扩散。

对Debbie而言，药物带来的并非治愈的保证，而是在疾病持续进展的压力下，多了一条能够尝试的治疗路径。

不止一个“美国儿子”，开始把目光投向中国

据Max介绍，他至少知道30名美国患者专程前往中国获取舒沃替尼。

“没有任何机构或医生在引导患者去中国，但消息就是会传开。”他说。

这类跨境求药现象背后，是中国生物科技产业角色的变化。

过去，中国在全球医药供应链中的形象，很大程度上与原料药和仿制药有关。如今，中国企业已在靶向药、细胞治疗等领域持续投入，越来越多新药在中国开展临床试验，部分药物也开始吸引海外患者。

据KFF Health News援引的数据，2025年全球新药临床测试中，中国占比达到46%。中国已成为全球生物科技研发的重要参与者，不仅有本土患者使用的药物，也有越来越多面向国际市场开发的创新疗法。

除了舒沃替尼，CAR-T细胞疗法也在吸引美国和欧洲患者前往中国参加临床试验。

CAR-T疗法通过提取患者自身的T细胞，经过基因改造后再回输体内，使其更有效地识别并攻击癌细胞。由于涉及个体化细胞制备，这类疗法的研发、生产和临床应用都具有较高复杂度。中国近年来在细胞治疗领域开展了大量研究，部分项目也吸引了海外患者。

这意味着，中国对全球患者的吸引力，正在从药品供应延伸至创新疗法和临床试验。

FDA太慢？美国生物科技公司也在重新选址

为什么美国患者会遇到这样的用药困境？答案不只是FDA审批速度，还涉及新药研发的节奏、临床试验的入组标准，以及不同国家药品上市时间的差异。

舒沃替尼就是一个典型案例：中国于2023年批准该药，美国FDA则在2025年7月才批准其用于特定患者。但截至KFF Health News报道时，该药仍未在美国市场正式销售。

也就是说，监管批准并不等于患者立即能够买到药物。从获批到商业上市，仍可能存在生产、供应和商业化安排上的时间差。

与此同时，临床试验的开展地点也在发生变化。

FynderBio创始人Sam Rasty认为，中国在疫情期间的疫苗和药物研发表现，推动了当地生物科技体系的调整。此后，风险资本加大了对中国和澳大利亚早期临床研究的投入。这些国家的监管机制，使部分首次人体试验能够比在美国更快启动。

小型生物科技公司Breakthru Medicine首席执行官Steve Potts也表示，今年5月，他参加的一场会议上，约60位生物科技公司CEO几乎都计划在澳大利亚、欧洲或中国开展一期临床试验。

“五到十年前，这些试验大多数都会在美国做。”他说。

美国企业的顾虑也随之改变。Potts表示，过去生物科技公司习惯在行业会议和融资路演上分享早期研究进展，如今却更倾向于保密，担心竞争对手借鉴创意后，在中国更快推进研发。

FDA监管速度由此成为美国生物科技产业讨论的焦点。特朗普提名的FDA局长候选人Heidi Overton在2026年9月24日的确认听证会上批评，FDA部分要求“缓慢且繁琐”，可能将投资推向监管流程更灵活的国家。

一个儿子的求药之旅，催生了一款AI应用

在为母亲寻找治疗方案的过程中，Max还萌生了另一个想法。

一年前，他辞去了科技公司的工作，创办了一家利用人工智能帮助癌症患者寻找临床试验的公司。该应用整合医学研究数据库、药企信息和患者病历，帮助患者寻找更符合自身病情的试验项目。

目前，已有约300名患者使用这款应用，全部是肺癌患者，Max没有向他们收费。

这项业务的起点，正是母亲的求药经历。临床试验数量众多，入组标准又十分复杂，患者即使愿意尝试新疗法，也可能因为某项看似细微的条件而失去机会。

而Max也清楚，找到新药并不意味着故事就此结束。癌细胞可能逐渐产生耐药性，患者最终仍需要寻找下一种疗法。

他目前关注的一款药物叫firmonertinib（伏美替尼），2021年已在中国获批，目前也在美国及其他地区开展研究。此外，他还在关注科罗拉多大学研发的一种新型CAR-T疗法，希望未来能够针对驱动母亲癌症的突变找到新的治疗方向。

“她的癌症是转移性的，最终会学会绕过这款药。”Max说，“到那时，我们就要依赖最新、最好的疗法。如果它们恰好在中国，我会竭尽所能去那里。”

从徐峥饰演的程勇，到飞赴上海的Max Doppelt，两个人身处不同的时代，也面对着不同的医药环境。但他们的故事有一个共同点：当现有治疗无法满足患者的需要时，人们会想尽办法寻找下一线希望。

区别在于，《我不是药神》讲述的是患者如何获得负担得起的药物；而今天的美国版故事，进一步提出了一个问题：当创新药在不同国家以不同速度研发、获批和上市，患者能否及时获得它们，正在成为全球医药产业必须回答的问题。

“新药的发现真的把我们联结在一起。”Max说，“归根结底，我们都是人。”