江西
2026年10月21日，阿斯利康旗下Alexion宣布，美国FDA已加速批准Ultomiris（通用名：ravulizumab，中文通用名：瑞利珠单抗）用于降低有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿水平。这是首个且唯一获批用于IgA肾病的C5补体抑制剂。
Ultomiris由阿斯利康旗下Alexion研发。IgA肾病是一种可进展至终末期肾病的罕见炎症性肾脏疾病。在美国，超过21.7万人被诊断为IgA肾病，其中约半数伴有蛋白尿升高或肾功能下降的患者，10年内面临肾衰竭高风险。
它瞄准的是什么？
IgA肾病的核心病理机制，是免疫系统产生的异常IgA蛋白形成免疫复合物，沉积在肾小球中，激活补体系统。补体激活后，会在肾脏内引发持续的末端补体驱动的炎症反应，逐步破坏肾小球滤过结构，最终导致肾功能丧失。
Ultomiris做的事情，是精准抑制补体级联反应末端的C5蛋白。 通过阻断C5，它试图切断这条驱动肾脏炎症的核心通路。
关键临床数据
此次加速批准基于I CAN III期试验的预设中期分析。主要终点是第34周24小时尿蛋白/肌酐比值较基线的变化。UPCR是衡量肾脏漏出蛋白质多少的核心指标，数值越高，肾脏损伤越重。
第34周结果：
- Ultomiris组：24小时UPCR较基线降低46.6%
- 安慰剂组：降低5.6%
- 安慰剂校正后的治疗效应为43.4%（p<0.0001）
起效速度：早在第10周，Ultomiris组蛋白尿就已降低36.7%，而安慰剂组为8.5%。这一效应在所有患者亚组中表现一致。
安全性方面，试验中观察到的安全性与Ultomiris已知特征一致，未发现新的安全性信号。最常见的不良事件为上呼吸道感染（11.3%）、鼻咽炎（9.2%）和输注相关反应（8.4%）。
需要客观看待的是，这是一项加速批准。FDA同时要求，正在进行的I CAN试验需继续随访至第106周，以评估Ultomiris是否能真正延缓肾功能下降，从而支持转为传统批准。蛋白尿的降低能否转化为长期的肾脏功能保护，仍有待最终数据验证。
同类药物有哪些？
IgA肾病治疗领域近年来正在快速变得拥挤。
在中国，目前已有多款不同机制的创新药获批用于IgA肾病，包括云顶新耀的布地奈德肠溶胶囊、诺华的伊普可泮（补体B因子抑制剂）和阿曲生坦、大冢制药的斯贝利单抗以及荣昌生物的泰它西普。在中国，IgA肾病患者超过400万，其中约半数持续性蛋白尿患者可能在10至20年内进展至肾衰竭。
Ultomiris的差异化在于它是唯一获批的C5补体抑制剂。其他已获批药物的作用靶点分布在补体旁路途径、B细胞通路或内皮素通路等不同环节。Ultomiris从补体级联的“末端”切入，提供了又一条独立的干预路径。
进了医保吗？
Ultomiris尚未在中国获批IgA肾病适应症，也未进入国家医保目录。
该药此前已在中国获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征和全身型重症肌无力三项适应症。2026年10月12日，CDE官网显示，瑞利珠单抗用于IgA肾病的新适应症拟纳入优先审评，审评进程有望加速，但距正式获批和医保谈判仍有距离。
IgA肾病患者面临的核心问题是“蛋白尿控制不住，肾功能就一直在往下走”。Ultomiris用C5抑制这条全新的通路，在34周内把蛋白尿降了约一半，起效时间也早至第10周。但它目前的身份是“加速批准”——FDA认可的是蛋白尿这个替代终点，最终的裁判是第106周的肾功能数据。对于400多万中国IgA肾病患者来说，这款药距离可用还有审批和准入的最后一段路，但补体末端抑制这条路径，已经从概念变成了经过III期验证的现实。
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参考资料：
- AstraZeneca. Ultomiris approved in the US for adults with IgA nephropathy. October 21, 2026.
- Alexion. I CAN Phase 3 trial interim analysis results. October 2026.
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