山东
IT之家 10 月 23 日消息，美国生物科技公司 Life Biosciences 在本月初举行的美国眼科学会（AAO）2026 年年会上公布了其 ER-100 疗法 Ⅰ 期临床试验的首批人体数据。这是该公司首次公布 ER-100 的人体临床数据。
该疗法采用细胞部分表观遗传重编程技术，试图恢复受损视网膜神经节细胞的功能。这也是全球首个细胞部分重编程（表观遗传逆龄）人体临床试验，被被外界形象地称为“返老还童针”。
本次公布的数据显示，3 名开角型青光眼患者接受了 ER-100 治疗，随访至第 56 天时，所有受试者均表现出良好的耐受性，未报告严重不良事件、剂量限制性毒性或特别关注的不良事件。
在视野检查方面，3 名受试者中有 2 人出现初步改善信号。Life Biosciences 表示，这 2 名受试者的视野检测结果中，至少 28% 的检测点改善幅度超过 4 分贝。
ER-100 是一种正在研发中的基因疗法，核心技术是细胞部分表观遗传重编程。根据 Life Biosciences 公布的信息，该疗法利用腺相关病毒（AAV）载体递送 OCT4、SOX2 和 KLF4 三种转录因子，即 OSK，通过受控表达调整细胞的基因表达模式，尝试使受损细胞恢复更接近年轻状态的功能。
具体而言，ER-100 通过一次眼内注射给药，并配合连续 56 天口服多西环素，诱导 OSK 表达。试验还采用口服泼尼松龙逐步减量方案，以降低 AAV-2 相关免疫反应引发炎症的风险。此次公布的首批受试者接受的是最低剂量，即 2x1011 个载体基因组。
IT之家注：青光眼是一类以视网膜神经节细胞及视神经损伤为特征的疾病，可能造成不可逆的视野缺损。目前，降低眼压仍是青光眼治疗的重要手段，但部分患者即使接受治疗，病情仍可能继续进展。由于视网膜神经节细胞在人体内的自然再生能力有限，已经发生的视神经损伤往往难以恢复。
与传统治疗主要通过降低眼压控制病情不同，ER-100 试图从细胞层面入手，通过重置部分表观遗传状态，恢复受损神经细胞的功能。这一研究方向的目标不仅是延缓视力丧失，还包括探索改善既有视觉功能的可能性。不过，细胞年轻化、视神经修复及视野恢复目前仍是需要通过临床试验验证的目标，并非已经证实的治疗效果。
Life Biosciences 表示，独立数据安全监查委员会已建议将开角型青光眼受试者的试验剂量提升至第二剂量水平，即 6x1011个载体基因组。该公司还计划继续推进试验，并研究 ER-100 对非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）患者的潜在作用。
这项首次人体 Ⅰ 期临床试验目前仍处于早期阶段，研究重点是评估安全性和耐受性，同时探索视觉功能相关指标的变化。
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