很多帕金森患者和家属都有过这种体会:
一开始吃药效果特别好,手抖、僵硬的症状一下就能压住,可时间一长,药量越吃越大,药效维持的时间却越来越短。有时候药劲还没跟上,整个人就僵在那儿动不了;药劲上来了,又控制不住地乱动,连喝水、吃饭都费劲。哪怕做了脑起搏器手术,也还是要配合吃药,很难彻底解决问题。
今年年初,上海刚做完国内第一例帕金森基因治疗的注册临床试验,最让人眼前一亮的地方是:它不用像之前的干细胞治疗那样,先抽自己的细胞,拿到实验室里培养很久再输回去。
这个新疗法就像“精准送快递”,直接把能帮大脑多合成多巴胺的有效物质,送到脑子里出问题的区域,整个流程更简单,做完之后也不用长期吃抗排斥的药,对患者来说少了不少折腾。
不少人会问,它和之前常听说的干细胞治疗有啥不一样?
简单说,干细胞治疗是“补新细胞”,先在体外把细胞养好,再移植到脑子里代替坏掉的神经细胞,步骤多、周期长,还要提防身体出现排异反应。
这次的基因治疗是“给老细胞升级”,不用换掉旧细胞,直接给它装个“新开关”,让原本罢工的神经元重新恢复合成多巴胺的能力,省去了中间一大段复杂的体外培养环节,后续想推广普及的速度也能更快。
不过这里必须给大家提个醒:
现在这个疗法还在临床试验阶段,没正式获批上市,绝对不是随便找个地方就能打的“神药”。
能不能用、适不适合用,全得靠正规医院的帕金森专科医生挨个评估。至于它长期安不安全、效果能维持几年、不同病情的人用起来差别有多大,现在还只有早期的小范围数据,得等更多患者做完试验,才能把这些问题摸清楚。
对普通患者来说,现阶段最稳的做法还是先把手里的规范治疗做好:该吃药按时吃,该做康复好好练,符合条件的中晚期患者也正常评估脑起搏器手术。
不用急着追新,也不用灰心。这次新疗法能走到人体试验这一步,就说明我们离“让症状稳得更久、生活质量更高”的目标,又实实在在往前迈了一步。以后再去医院复诊,多跟自己的主治医生问问前沿进展,比到处乱搜偏方靠谱得多。
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