AI制药的技术路径，数据瓶颈和商业化：技术必须由结果证明

作者：MD

出品：明亮公司

10月16日，由靖亚资本与市北高新联合举办、静安区政府及香港投资推广署支持的“2026 AI Cloud 100 China榜单发布暨CEO大会”在上海举行。大会以“AI’s Next Frontier”为主题，讨论新一代AI技术进入产业后的机会与边界。

在大会“From Generation to Discovery：AI如何重新定义科学发现？”圆桌环节，三位来自AI制药领域的创始人讨论了当模型已经能够预测结构、筛选或生成分子，下一步如何让它参与药物研发决策，并让计算结果经得起真实实验与产业检验。

圆桌由光源资本合伙人洪镭主持，参与讨论的三位嘉宾分别是艾斐智药创始人高博文、利太智药创始人贾寅君、元示科技创始人吴佳奇。

结合公司自身的技术路线和方向，三家公司选择了不同的切入点，高博文希望建立能够自主探索、决策和学习的AI原生药物发现引擎；贾寅君以生成模型设计多肽，尝试进入传统方法难以覆盖的分子和靶点空间；吴佳奇则将问题放在分子进入人体细胞之后，探索药效、毒性和作用机制的预测。讨论从“AI是辅助工具还是研发决策者”展开，延伸到数据、干湿实验闭环、黑灯实验室与商业模式。嘉宾们对进展的判断不尽相同，却都把可验证的实验结果视为技术真正产生价值的关键。

以下为「明亮公司」根据现场讨论梳理的嘉宾观点（未经发言人审阅）：

从单点预测到研发决策，AI制药改变了什么？

“过去一年AI对药物研发的影响究竟有多大？”洪镭以这个问题开启讨论。他提到，早期AI制药公司多强调对传统研发流程的辅助作用，而如今，AI是否已经开始触及原本由科学家承担的判断，是更值得观察的变化。

高博文将此前的进展视作“渐进式变化”。蛋白质结构预测、蛋白质与小分子的复合物建模，以及小分子的大规模筛选，都让某些具体环节更快或更准确，但大多数模型仍只解决传统药物发现流程中的单点任务。艾斐智药想推进的是下一步：让AI参与选择疾病和靶点，判断应该设计哪类分子，并在活性、选择性、安全性等目标之间取舍；到了关键研发节点，还要判断继续推进还是调整方向。

他所在的团队此前也参与过DrugCLIP等小分子筛选研究。在高博文的叙述中，这些成果证明AI可以显著改善特定任务，却也让团队看到单点能力的局限：一次筛选或预测完成后，仍需有人决定接下来做什么实验、如何解释失败，以及是否继续投入一条管线。

在他看来，基础模型和Agent能力进入药物研发后，AI才可能从预测工具转向覆盖流程的决策系统。高博文将理想形态称为“虚拟制药公司”（Virtual Pharma）：系统持续探索候选方向，自主作出部分决策，再根据实验结果修正模型和策略。他之所以看重这一方向，也与过去一年Agent在编程和数学任务上的迅速进展有关。他期待类似的自主探索能力进入药物发现，但并未将其他领域的成绩直接等同于制药能力。

贾寅君从分子设计给出了另一种变化。他提到，生成模型正在帮助研究者处理过去难以通过常规筛选覆盖的对象，例如针对膜蛋白等难做抗体研发的靶点，从头设计候选分子，并以较少的设计数量获得具有活性的实验对象。利太智药重点研究以非天然氨基酸为主的多肽，尤其是由D型氨基酸构成的镜像多肽。传统生物化学筛选方法很难直接获得这类分子，而它们在稳定性和免疫原性方面可能具有优势。

贾寅君原先在清华学习生命科学和神经生物学，后在清华大学智能产业研究院从事博士后研究。他提到，自己与高博文曾参与针对难成药靶点的小分子AI设计。如今选择多肽创业，也延续了一个判断：算法的价值要通过实验中的有效分子来证明，而不是停留在模型生成结果本身。

因此，在贾寅君看来，生成式AI的意义并不止于加快已有流程。它也可能打开新的分子性质和靶点空间，使原本难以成药的对象获得新的设计路径。不过，候选分子能否真正成为药物，仍取决于随后的实验验证和成药性优化。

吴佳奇则把观察点放在产业需求与模型能力的交汇处。她认为，近一年大型药企开始更积极地投入AI相关合作，虚拟细胞、空间数据等技术即使仍处于发展阶段，也已进入药企的视野。与此同时，生成模型、文本处理、结构预测和细胞模型开始被放进更具体的研发场景。这两方面同时变化，表明产业讨论不再停留在“能否用AI做一个模型”，而逐渐转向“模型能否改变研发过程中的结果”。

元示科技所在的位置，比靶点结合和分子生成更靠近人体反应。吴佳奇提出，即使一个分子能与靶点结合，研究者还需要知道它在细胞中怎样起作用，有没有药效或毒性。她希望构建通用细胞模型，将药物发现的判断从分子层面进一步推进到细胞层面，并为临床研发中较高的不确定性提供更早的预测依据。

吴佳奇在介绍公司时以临床药物研发“成功率约6%”说明问题的紧迫性。她要强调的是，若细胞层面的药效与毒性能够更早被识别，药企就可能减少将不合适的候选分子推进到后续阶段的成本。

三条路线分别对应研发链条上的不同问题，也解释了洪镭所说的“从生成到发现”：生成一个可能有效的分子，只是起点；能否选择值得研究的问题、理解分子在生物系统中的作用，并依据结果持续修正研发方向，才决定AI能否更深地进入科学发现。

数据和实验闭环，决定模型能走多远

如果AI预测与湿实验结果不一致，问题首先出在哪里？

面对洪镭关于数据、模型和工程的提问，贾寅君把数据放在首位。他指出，公开实验数据存在批次效应，不同靶点的数据量也很不均衡：一些热门靶点有较多样本，另一些靶点却缺少足够的训练材料。这种不均衡会限制模型的学习和泛化能力。

利太智药尝试借助合成数据扩大覆盖范围，同时改进模型结构，但贾寅君没有把合成数据视作真实实验的替代品。对AI设计的多肽而言，能否在实验中表现出预期活性和稳定性，始终是下一步必须回答的问题。数据问题也不能仅靠扩大模型规模解决。

贾寅君所说的数据不均衡，具体表现为激酶等研究较充分的靶点拥有更多数据，而一些GPCR相关靶点样本相对稀缺。即便模型在样本丰富的靶点上表现良好，也难据此推断它能直接处理数据较少的靶点。这也是合成数据必须与真实反馈共同使用的原因。

高博文进一步解释了实验反馈为何重要。药物发现中的湿实验成本高、耗时长，结果返回也慢。若一次实验只用于验证模型提出的某个候选分子，然后流程便结束，这次实验带来的信息价值就没有被充分利用。他希望模型在选择实验时，不只是挑最可能成功的对象，还能主动识别自身的知识缺口：做哪一个实验，最有助于知道模型哪里判断错了、下一步应该怎样改进。

这对应艾斐智药正在探索的主动学习路径。高博文提到，团队希望在部分任务中利用两到五个新数据点的反馈，让原本难以使用的模型得到有效调整。更重要的是，实验数据不应只更新一个活性或性质预测模型，还应帮助Agent改善整个研发周期中的决策。他认为，把每次真实实验转化为模型与决策能力的共同进化，比单纯更换模型架构更可能成为技术壁垒。

吴佳奇从细胞模型角度提出了相似的数据需求。她认为，论文和文本能提供已有生物知识，却不足以完整表达细胞自身的复杂规律。通用细胞模型更需要来自细胞和实验的高质量原始数据。随着通用基础模型公司也开始关注生物学建模与实验室自动化，竞争将进一步转向数据质量：谁能以更低成本、更高效率收集、使用并持续反馈真实数据，谁才可能率先形成积累。

她对虚拟细胞路线的态度也经历过变化。洪镭问起她从学术研究走向创业的时刻时，吴佳奇回顾称，2024年前后她在海外看到的一些早期模型仍接近“旧瓶装新酒”：用较简单的方法处理细胞数据，效果未必优于传统统计方法。到2025年初，新模型在相关任务上开始超过既有机器学习方法；随后，她又看到模型向不同任务和细胞类型泛化的可能性。这两个变化使她相信，虚拟细胞或许能够成为产业工具，而不只是一个研究概念。

“通用”是其中的关键。吴佳奇举例说，很多现有模型只能利用某种已采集、可在体外培养的细胞数据，预测同类细胞上的给药反应，却难以迁移到神经、肝脏、心脏等人源功能细胞，或疾病状态下难以直接取样和培养的细胞。临床研发中最需要回答的问题，往往恰恰出现在这些实验条件受限的情境。元示科技希望模型从可获得的体外数据中学习，进而预测未直接实验的细胞类型和病理状态，辅助判断药效与毒性。这也构成其通用细胞模型与特定细胞、特定疾病虚拟模型之间的区别。

她以常见体外细胞系为例说明旧模型的局限：在一种细胞上收集的数据，可能只支持预测这一种细胞的给药组合；若换成神经元或肝细胞，模型便难以沿用。某些与疾病相关的人源功能细胞本来就难以在体外长期培养，实验无法方便地覆盖它们。吴佳奇认为，真正有产业价值的模型必须具备跨细胞类型和状态的预测能力，而不是只在一个现成数据集上得到好分数。

当洪镭进一步追问“黑灯实验室”距离现实还有多远时，吴佳奇认为，难点很大程度在工程化，国内在实验室建设和系统集成方面有机会。但她随即把问题推向安全边界：AI即使能够接手实验任务，人是否已准备好把实验室完全交给它自主运行？吴佳奇强调，问题还包括高度自主的系统会做出哪些未被预先设想的行动，以及现有防护措施能否持续有效。她没有给出黑灯实验室的明确落地时间表。

数据、模型与实验由此构成同一个闭环：分子或细胞模型需要真实数据训练，实验需要为模型提供高价值反馈；而当AI从提出建议走向执行实验，工程能力与监督边界也必须同步建立。

从技术平台到药物资产，价值如何被验证

模型能力能否进入企业，还取决于商业模式。洪镭提出，AI for Science公司正在平台服务与自有药物管线之间作选择：平台可以为外部药企提供能力，管线则让公司直接承担药物研发的风险并分享后续成果。

三位嘉宾的回答，最终都落到“技术必须由结果证明”上。

高博文认为，药物发现与一般软件服务不同。客户不会仅因一个算法看起来先进就持续高价购买；技术最终能否获得认可，要看它是否创造经过实验验证的药物资产。

若AI公司只收一次性服务费、又不对结果负责，提供方很难获得与实际贡献相称的收入，买方也难以给高度不确定的服务定价。因此，联合研发、与IND或临床等里程碑挂钩的付款，以及管线的后续收益分成，更能使双方利益与研发结果一致。高质量实验数据若能持续积累，也可能成为对外输出的另一种能力。

贾寅君担心的是只做算法平台的长期壁垒。随着基础模型和编程Agent变强，一家公司的纯算法优势可能被追赶。除了模型，还需要难以复制的数据、自动化实验设施、专利、药物管线和商业化渠道。

吴佳奇补充，管线资产既是企业的安全垫，也可能决定其价值上限；没有经实验验证的资产，平台技术很难证明实力并获得合理定价。两人的判断都指向“平台加管线”的组合，而非简单二选一。

贾寅君以过去制药行业的平台技术作类比：新方法曾改变抗体等药物的开发方式，也孕育出新的药企；但长期价值不只留在最初的技术平台，还落在不断积累的产品和研发资产上。

AI制药公司如果只有一套可调用的算法，而缺少专属数据和可推进的管线，同样可能在基础模型能力提升后失去议价能力。

洪镭将这一变化与传统外包研发服务作了比较。若一家AI公司只是完成一次分子设计任务并交付，后续药物成功与否、创造了多少价值，与其收入关系不大。但如果它能够解决传统方法难做的问题，并通过联合开发或其他合作方式参与成果分配，就有机会分享更大价值。当然，这也意味着必须拿出真正更好的分子、抗体或多肽，而不是只扩大服务订单数量。

谈到具体路线，洪镭问贾寅君：在小分子、抗体、多肽等多种药物模态中，为什么选择多肽？

贾寅君将多肽比作“瑞士军刀”。它可用于不同类型的胞内和胞外靶点，也能覆盖多类疾病；未必在每一种情境下都是最优选择，却提供了一条适用面较广的技术路线。他希望未来出现更具通用性的“Pharma AGI”，以可复用的模型能力设计更多疾病所需的分子。

为说明多肽的覆盖面，他提及不同机制与疾病领域中的多肽或多肽类药物，包括自身免疫领域的环孢素、抗感染领域的万古霉素等。对胞内靶点，他也提到KRAS相关抑制剂的探索。例子所指向的不是某一款药物可以解决所有问题，而是多肽模态有机会横跨多类靶点与适应症。

现阶段，贾寅君认为AI在苗头化合物发现和稳定性优化上已显示出明确潜力；但口服吸收、生物利用度和药代性质仍需借助湿实验反复优化。利太智药尝试设计非天然氨基酸、多肽及镜像多肽，也与这一目标有关：让AI不仅找到能结合靶点的分子，还能逐步接近真正可用的药物。

对吴佳奇而言，通用细胞模型也需要双重验证。技术上的第一个里程碑，是行业真正推出具备跨细胞类型与任务能力的细胞基础模型；应用上的里程碑，则是药企能利用这一平台发现候选管线，并将分子推进到IND等实质研发节点。药效或毒性预测只是通用模型能力建立后的不同下游目标。模型若不能在具体管线中发挥作用，“通用”便仍停留在概念层面。

在谈到这一目标前，洪镭也向三位创始人问及从学术到创业的选择的原因。

吴佳奇将决定与模型能力的变化相联系，当细胞模型开始具备超越旧方法、向新细胞类型泛化的迹象时，她才认为科研成果有机会变成药企真正会使用的工具。

高博文选择建立AI原生虚拟制药公司，则与他对传统研发组织的观察有关。传统团队能做什么，往往取决于是否拥有熟悉某一疾病的资深科学家；做肿瘤方向，就需要有深厚肿瘤经验的人来判断机制和研发策略。AI如果能在更广阔的科学空间中持续探索，就可能扩展团队的认知边界，尝试过去难以触及的靶点或疾病。

高博文与兰艳艳团队有计算机和大模型研究背景，他本人在进入AI药物发现前还曾在字节跳动从事推荐算法工作。他解释，这些经历让团队见证了AI在不同领域改变工作方式的过程，也促使他们思考：药物发现能否从组织方式开始，以AI为核心重新设计，而不只是给既有流程增加一个算法工具。

不过，要形成这种能力，高博文认为还有两道障碍。第一，如何把专家基于经验和直觉作出的判断，转化为Agent可学习、可运用的知识。第二，如何让Agent的设计直接连接实验执行与反馈，而不是由人反复在计算团队、外部研发机构和实验室之间转交任务与数据。他将理想状态概括为：让AI既具备科学家的“大脑”，也通过实验系统拥有“手”。

讨论最后，洪镭请三位嘉宾展望未来三到五年的成果。

高博文希望看到AI从靶点选择、苗头分子发现到后续优化，能够自主推动一个分子的设计，并最终将其送入临床，甚至走向上市。

贾寅君期待的不是单一靶点上的成功，而是AI在多种疾病和靶点上设计出过去难以获得的分子，证明方法的通用性。

吴佳奇更看重数据与模型的规模化积累。她以“先收集数据、再训练模型”的时间分配说明自己的乐观判断，认为五年足以看到今天尚难实现的细胞模型能力。三种期待虽指向不同环节，最终都需要回到真实药物研发中的验证结果。