药圈观察局, 最新观察:
据悉,诺华已终止口服补体B因子抑制剂Fabhalta(伊普可泮)治疗活动性狼疮肾炎的二期临床试验。美国临床试验登记库信息显示,该试验(NCT05268289)已于10月15日更新状态为“完成第一部分后结束”,登记终止原因为“战略考量”。
该试验原计划入组240例患者,实际仅入组81例,不足原定规模的三分之一。试验为适应性随机双盲设计,旨在评估伊普可泮联合标准治疗在III-IV级狼疮肾炎患者中的有效性与安全性,登记信息未提及安全性或疗效信号导致终止。
Fabhalta是诺华自主研发的口服选择性补体B因子抑制剂,作用于补体旁路途径,是全球首个获批上市的口服补体B因子抑制剂。
Fabhalta目前已在全球主要市场获批三个适应症:
2023年12月获FDA批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者;
2024年8月获FDA加速批准用于IgA肾病成人患者减少蛋白尿;
2025年先后获FDA、EMA及中国NMPA批准用于C3肾小球病(C3G)成人患者治疗。
除已获批适应症外,Fabhalta仍在多个罕见肾病领域推进临床开发,包括非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)等适应症处于不同临床阶段。
国内方面,2024年4月26日,盐酸伊普可泮胶囊通过优先审评程序获得NMPA批准,用于既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者,距离FDA首次批准仅约四个月。
2025年4月,C3肾小球病适应症在华获批,用于降低成人C3G患者的蛋白尿,这是该药在中国的第二项适应症。
2025年5月,PNH适应症进一步扩展至经治患者,覆盖PNH全线成人人群。
2025年9月10日,IgA肾病适应症获批,限定人群为“有疾病快速进展风险、UPCR≥1.5g/g”的原发性IgA肾病成人患者,用于降低蛋白尿。
该品种国内化合物专利保护期至2034年,本次终止的狼疮肾炎适应症尚未在国内启动临床申报。
特别声明:以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布,本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.