AI制药系列二：突破反摩尔定律，关注高质量数据、湿实验、平台型AI制药公司投资机遇

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本轮AI技术加速渗透制药行业的底层逻辑是提效和降本，突破反摩尔定律，尝试探索发现新的生物学机制。我们认为，制药行业当前呈现“反摩尔定律”的困境，即新药研发投入与回报不成正比，ROI持续下降。AI技术正加速渗透临床前环节，有望大幅提升候选分子发现效率，长期有望改善制药行业的回报率。AlphaFold是AI垂类工具帮助提升研发效率的典例，科学家得以通过计算机模拟的方式低成本、快速地预测蛋白质结构，解析蛋白质结构与分子间的相互作用，缩短药物设计所需时间。例如，英矽智能依托其自研AI 平台Pharma.AI，从项目立项至候选化合物提名平均仅需12至18个月，相较于传统制药方式约2.5—4年显著缩短。

我们判断，AI模型设计药物已成趋势，单个分子的生成成本下降，生成分子总量有望增长。由于AI生成分子需要通过湿实验验证，因此湿实验平台有望率先受益。AI已显著提升前端分子设计与筛选效率，但预测其在真实生物系统中的表现仍需进行湿实验。同时，湿实验所得数据是模型迭代优化的基础。我们认为，AI制药的瓶颈正由前端分子设计转向后端实验验证。分子生成效率提升有望带来定制化湿实验服务需求扩容。

我们认为，分子工厂、模型训练部署、批量靶点发现等新兴业务或商业模式有望进一步打开AI制药市场空间。随着模型进步与科研工作流的打通，AI制药时代背景下有望诞生具有高平台价值的商业模式，能够产生高质量数据的平台亦具有数据基建属性。因此，我们判断以下三种新商业模式值得关注：1）分子工厂：利用AI模型设计、自动化实验验证的方式，高效生成分子，满足定制化的需求；2）模型训练和部署：药企在数十年研发过程中积累了大量优质的私有数据。AI制药平台可提供定制化模型训练服务，或部署其专有模型，以嵌入药企工作流，加速药企AI化转型；3）批量靶点发现：借助组学、测序等技术，AI模型正探索提出科学假设和发现新靶点。

风险提示： AI技术发展不及预期；AI赋能药物临床进展或结果不及预期；商业模式及订单兑现不及预期；行业竞争加剧；数据、知识产权及药品监管政策变化风险。

1. 制药行业投入大、研发周期长、风险高，AI有望优化产研效率，降低实验成本并缩短研发周期

1.1 制药行业投入大、研发周期长、面对监管约束和高失败风险

新药研发是一条需要持续通过实验和临床数据降低不确定性的长周期产业链。一款创新药通常需要经历靶点发现与验证、临床前研究、I/II/III期临床开发及监管审批等流程：研发前首先需要验证疾病机制与治疗靶点，并围绕靶点完成分子设计、筛选及先导化合物优化；进入临床前阶段后需要完成药效、药代动力学（PK）、安全性/毒理及CMC（化学、生产和质量控制）等研究；进入人体临床后，则进一步验证安全性、剂量、疗效及获益风险，最终经监管审批实现上市。

图：新药的研发生命周期

资料来源：FDA overview and Bioresearch Monitoring，HTI

创新药研发具有“长周期、高投入、高失败率”的特征，提升研发效率一直是产业努力的方向。一款创新药的研发周期通常需要10年以上，与此同时，研发成本仍在持续上升。Deloitte对全球20家大型生物制药企业的统计显示，单个药物从发现到上市的平均研发成本由2024年的22.3亿美元进一步升至2025年的26.7亿美元（包含研发失败项目形成的成本）。但制药行业的高研发投入与投资回报不成正比。根据BIO（生物技术创新）组织对2011–2020年临床项目的统计，进入I期临床的候选药物最终获批概率仅7.9%，且近年来未有改善。这一现象体现出制药行业的“反摩尔定律”，即研发技术与投入持续增加，但单位投入对应的新药产出反而下降。

图：全球头部药企单个药物平均研发成本持续提升，2025年达到26.7亿美元

资料来源：Deloitte, Measuring the Return from Pharmaceutical Innovation 2026，HTI

我们认为，AI技术有望扭转制药行业反摩尔定律的现状，在高效筛选、分子设计、生物学机制发现等领域起到重要作用。现阶段，AI已应用于靶点识别、虚拟筛选、分子性质预测和候选分子生成等研发前端环节。AI可以通过扩大搜索规模，提升预测和排序效率，减少无效合成与实验。我们认为，随着模型、数据及实验验证能力持续提升，AI有望进一步用于新机制与新靶点发现，并提升小分子、大分子等药物的设计能力，扩大制药市场规模。

1.2 算力和算法提升推动AI制药能力边界由筛选向生成进步

计算方法在制药研发中的应用经历了三个阶段，能力边界正由“计算与筛选”向“预测与生成”，进一步向“科研任务执行”扩展。

早期（1980s—2010）计算机辅助药物设计（CADD）主要通过分子对接、QSAR（定量构效关系）、虚拟筛选、分子动力学等方法，在既定靶点和化学空间内进行计算、打分和筛选；

2010年代以来，随着生物医药数据积累、GPU算力提升及深度学习发展，CNN（卷积神经网络，多用于识别细胞和组织形态）、GNN（图神经网络，多用于学习原子之间的关系，预测溶解度、毒性、活性等）、Transformer（利用注意力机制生成基因和蛋白序列，进行分子生成或构建生物医药基础模型）及生成模型逐步应用于分子性质预测、分子设计和蛋白结构预测，AI开始从辅助筛选走向预测与生成；

2022年以来，大规模预训练推动生物医药基础模型快速发展，生成式AI（GAI）进一步将模型能力从预测拓展至分子与蛋白设计。在此基础上，Agent开始连接文献数据库、专业计算软件及实验平台，探索“提出假设—调用工具—设计分子/实验—获得结果—迭代优化”的多步骤科研任务。

图：计算/AI技术加速制药研发经历了三个阶段

资料来源：Pandey et al., Nature Machine Intelligence (2022)；Bender et al., Nature Reviews Drug Discovery (2026)，HTI

我们认为，通用模型长期难以替代现有垂类任务工具，而是形成物理、化学、生物学领域模型与通用模型的共同协作关系。其中，

物理领域：现阶段，分子动力学（MD）、量子化学及自由能计算（FEP）等方法主要基于物理规律和参数化模型求解分子体系，在蛋白构象、分子相互作用及先导化合物优化等场景具有重要价值。如薛定谔公司开发的物理模型在亲和力预测中已相对成熟，此类物理模型具有可遵循的物理规律或方程式，在更多AI制药分子生成中易于成为解决制药相关物理问题的关键工具。

化学领域：与化学相关的问题环节更为繁杂，但AI可以从已有数据中学习规律，以较低边际计算成本在巨大化学及蛋白空间中进行预测、筛选和生成。因此，对数据较多的领域相对容易训练垂类任务模型。我们认为，单一细分任务的垂类模型较难构成商业模式壁垒，且其中部分任务容易被通用模型蒸馏学习。因此，大多通过垂类模型切入AI制药赛道的平台型公司未来方向应当是“贯穿分子生成的完整工作流并成为能够高效提供定制化分子的平台”，以及成为开发自研管线的制药公司。

生物领域：我们认为，目前以Transformer架构为主的大模型在理解生物学机制方面仍处于极早期，尚不能判断大模型能否理解生物学机制。其核心原因是，人体从细胞、组织，到器官经过数十亿年的演化，生物学系统适应环境而变化，但还存在大量未知的领域，模型可能难以总结直观规律或发现有效靶点，需要科学家进行主观性的指导探索。其中，最为值得关注的变化是虚拟细胞和类器官芯片等技术的发展，未来在提高生物学机制的研究效率方面可能有所突破。该技术仍处于极早期，我们暂不在此篇报告讨论。

图：物理模型对比AI技术模型

资料来源：Nature Machine Intelligence，Nature Reviews Drug Discovery，HTI

因此，未来3-5年可形成的成熟科研范式可能接近于，基础模型提供通用推理能力，垂类模型和物理模型提供专业能力，Agent负责规划和调用，实验平台进行真实世界验证。对AI制药公司而言，搭建“基础模型+专业模型/工具+实验平台”的闭环系统，产生私有数据并迭代模型，并通过更多平台合作形成护城河。

图：基础模型、专业工具与实验平台由Agent联动，推动科研系统升级

资料来源：Pandey et al., Nature Machine Intelligence (2022)；Bender et al., Nature Reviews Drug Discovery (2026)；Delile et al., Drug Discovery Today (2025)；Ghanwatkar et al., Drug Discovery Today (2026)，HTI

1.3 蛋白结构预测等垂类工具促进部分耗时耗力的实验问题转化为快速、低成本的计算问题

AI将过去高耗时、高人力成本及高实验投入的研发环节，转化为可由模型进行的预测、搜索与筛选的计算问题。传统药物研发中，蛋白结构解析、结合位点发现、分子结合构象和亲和力判断等问题往往需要依赖X射线晶体学、冷冻电镜、高通量筛选及自由能计算等实验或高成本方式。随着AI模型能力提升，部分环节能够通过AI模型在计算端快速获得预测结果，并选择湿实验通过率较高的分子进行验证。

AlphaFold是结构生物学领域的垂类AI模型，也是实验问题向计算预测迁移的标志性案例之一，其将大量蛋白结构问题逐步转变为可以通过计算预测的问题。

2018年：AlphaFold 1在CASP13（蛋白质结构预测评估第13轮）中取得领先，初步验证了深度学习用于蛋白质三维结构预测的可行性。

2020年：AlphaFold 2在CASP14实现突破，将蛋白结构预测精度大幅推向接近实验结构的水平，使研究人员能够仅从氨基酸序列出发快速获得高质量蛋白三维结构预测。

2024年：AlphaFold 3将预测对象由蛋白扩展至蛋白、DNA、RNA、小分子、离子及修饰残基组成的复合物，并显著提高蛋白—配体、蛋白—核酸及抗体—抗原等相互作用结构预测能力，能够解决分子间相互作用与结合的相关问题。

IsoDDE（与AlphaFold同为DeepMind团队研发）进一步提升药物设计能力。2026年2月，Isomorphic Labs发布新一代Drug Design Engine（IsoDDE），在AlphaFold 3基础上进一步覆盖配体结合构象、结合亲和力及蛋白结合口袋预测等与药物设计直接相关的问题。根据公司披露，在一项评估未见蛋白口袋的靶点与新型配体结合能力的测试中，IsoDDE蛋白—小分子复合物结构预测准确率超过AlphaFold 3的两倍，模型还能够在仅输入蛋白氨基酸序列的条件下寻找潜在结合口袋，以小脑蛋白（CRBN）为例，IsoDDE在数秒内预测出隐蔽变构口袋。Isomorphic Labs将其定义为超越AlphaFold的统一计算药物设计系统，并明确其目标是在更低时间和成本下解决结构、亲和力及新结合口袋等问题。

图：DeepMind团队将亲和力预测、结构预测等药物设计问题转化为计算问题

资料来源：Isomorphic labs，Accurate structure prediction of biomolecular interactions with AlphaFold 3. Nature 630, 493–500 (2024). ，Google DeepMind，HTI

生成式蛋白设计工作流已能够直接生成待验证的候选分子。2026年9月，Anthropic最新蛋白设计实验中，Claude Mythos 5.1在12个靶点中，从头设计的蛋白分子的整体实验命中率接近50%（当前典型蛋白设计项目命中率约为10%–15%），此前Mythos Preview在15个靶点的实验中，单靶点设计模式整体命中率达到35.1%。整体来看，结合界面相对易于设计的靶点（如TREM2、VEGF-A）命中率较高，而结构新颖或结合界面复杂的靶点（如BBF-14、MBP）表现较弱，表明当前模型对复杂靶点的设计与生成能力仍有提升空间。我们认为，通过低成本的计算方法，定向设计候选蛋白分子技术正在快速进步，实验资源可以更多集中于模型筛选出的潜在候选分子，以提高资源配置效率。

图：Claude定向设计蛋白的实验命中率已提升至20%–35%

资料来源：Anthropic, Claude accelerates protein design and analytical chemistry, 2026年8月18日；Adaptyv Bio；Twist Bioscience，HTI；Hit rate（实验命中率）指经实验检测能够特异性结合目标蛋白的设计数量占全部进入实验测试候选分子数量的比例，仅反映是否结合，不代表具有生物学功能或治疗效果。

我们认为，AI对制药行业的重要赋能正在于持续扩大“计算可以替代实验搜索”的边界，但不同研发环节可计算化的难度不同。结构预测及分子结合等前端问题具有相对明确的物理约束，计算能够显著缩小候选分子空间。随着研发过程向功能验证和体内评价推进，影响实验结果的生物变量快速增加，且标准化实验数据相对稀缺，模型预测的稳定性随之下降，真实实验仍难以替代。因此，高质量数据及实验验证能力将成为更加稀缺的研发资源。

图：AI正在推动部分药物研发问题由“实验搜索”向“计算预测+实验验证”转变

资料来源：Jumper et al., Nature (2021)；Abramson et al., Nature (2024)；Isomorphic Labs (2026)；Anthropic (2026)；Callaway, Nature (2025)，HTI；注：计算化程度为HTI根据当前AI工具在各研发环节的预测能力、实验验证情况及对传统实验的替代程度进行的定性判断。

2.分子生成效率提升推动验证端需求加速增长，关注高质量数据生成、高通量湿实验验证等基建环节

2.1 高质量数据是AI模型迭代和基础科学研究中的稀缺资源

我们认为，AI制药的长期能力边界取决于有效数据、算法、算力的共同进步。结构预测、分子设计和部分结合问题具有较强的可计算属性，因此随着模型规模扩大、算法优化及算力提升，蛋白结构预测、结合预测等环节有望持续受益于规模效应而进一步提升效率与准确性，但当研发进一步进入功能验证、疾病表型、动物—人体转化及临床疗效等环节后，问题开始涉及高度复杂、动态且依赖具体生理背景的生物系统。因此，单纯提升算力与优化算法难以弥补数据缺口，实验闭环仍是AI制药能力提升的关键。

图：AI距离理解生物学仍存在较大的数据缺口

资料来源：Toward a foundation model of causal cell and tissue biology with a Perturbation Cell and Tissue Atlas，HTI

AI制药下一阶段的核心能力在于更快理解并验证生物学机制。生成模型、基础模型及物理计算的进步，使AI能够以更低成本设计药物，并持续提升蛋白结构设计与结合预测等前端环节的效率，从而产生高更多候选分子；但决定药物最终成功与否的关键问题仍包括：靶点与疾病是否具有因果关系、结合能否产生预期功能变化、功能变化能否形成有效疾病表型、动物结果能否外推至人体，以及最终能否获得具有临床意义的疗效和安全性等问题。

图：AI制药的核心约束来自于对生物学机制的理解

资料来源：HTI

PDB、UniProt、ChEMBL、PubChem、GEO等公共数据库已经积累大量蛋白结构、序列、化合物及组学数据。但仍缺乏样本背景、实验条件、干预方式和后续结果，导致模型能够学习的信息仍然有限。Tempus AI将DNA/RNA、病理、影像等分子和表型数据，与疾病分期、治疗线次、用药历史、疗效、不良事件及PFS/OS等真实临床结局在患者层面进行匹配，使药企能够进一步用于靶点及适应症选择、生物标志物发现、患者分层和临床试验设计。

公司披露其Insights业务已覆盖全球收入前20大上市药企中的19家。其数据壁垒在于将原本割裂的信息，形成可供模型学习的纵向数据资产。以KRAS突变为例，仅记录患者是否携带该突变，难以反映不同治疗方案的实际效果；若进一步关联其既往治疗、用药方案、疗效及后续调整等信息，模型便能从更完整的病程数据中学习分子特征与临床结局的关系。

图：Tempus 在同一个多模态数据体系中把不同层级的数据连接

资料来源：Tempus AI，HTI

我们认为，蛋白、多肽和RNA天然可以通过序列进行数字化，小分子亦具有较成熟的结构表达，因此相对容易建立由序列/结构到分子性质/结合能力的映射。同时，小分子和蛋白/抗体历史研发数据丰富、实验体系成熟及实验标签相对明确。相比之下，脂质纳米颗粒（LNP）、基因治疗和细胞治疗等新兴领域受到配方、工艺、物种及细胞状态等背景因素共同影响，不仅输入—输出关系更加复杂，高质量实验数据的标准化生成难度亦更高。因此，AI短期可能在同时满足“研发问题可计算化程度较高”和“高质量数据能够规模化产生”两个条件的领域产生突破。从这一框架看，小分子和蛋白/抗体目前相对更接近这一位置。

图：AI 在小分子，蛋白/抗体领域进步速度较快，数据相对标准化

资料来源：HTI

2.2 模型能力提升，湿实验验证将成为筛选分子的核心瓶颈，实验验证需求有望加速增长

AI显著降低候选分子设计的边际成本，研发瓶颈向“验证”端迁移。传统药物研发中，候选分子的设计、筛选和优化需要耗费大量时间，因此进入实验验证的候选数量相对有限。随着生成模型、基础模型及Agent（智能体）开始参与分子和蛋白设计，计算端可以在更短时间内产生并筛选数百乃至数千个候选，但这些分子设计最终仍需要转化为真实分子并进行实验验证。候选数量的快速扩张将验证需求同步放大，使高通量合成、检测及功能评价能力成为决定研发闭环效率的关键。

我们认为，计算速度快于实验验证速度将是未来制药行业的常态。以Anthropic披露的蛋白试验为例，Claude可以在24–48小时完成传统流程通常需数周的蛋白设计任务。但即使计算设计已经明显加速，真实湿实验验证仍然需要数周。在Anthropic近期开展的蛋白设计实验中，Claude针对首轮15个靶点生成了1,320个候选蛋白设计，由Adaptyv Bio和Twist Bioscience负责独立生产及实验验证，最终获得354个有效结合分子、覆盖14/15个靶点。我们认为，随着设计端由“周/月级人工设计”逐渐向“小时/天级计算设计”演进，合成与检测端的高通量能力将成为决定整个研发速度的重要约束。

因此，实验端将逐渐转向高通量验证，并推动湿实验进一步标准化、自动化和规模化。对蛋白/抗体而言，AI输出氨基酸序列及结构、结合等预测，随后仍需依次经过基因合成、蛋白/抗体表达、纯化、结合亲和力、稳定性及功能检测，才能判断候选能否真实表达、结合并产生预期功能。湿实验正逐渐向高通量工业化演进。根据金斯瑞公司官网显示，截至2026年10月其自动化验证体系最高可实现每日验证4,000余个设计方案，每年表达超过60万个AI设计蛋白。

此外，根据Twist 2026年披露，其平台已累计完成20万+蛋白表达、13万+抗体检测，并产生700万余条标准化实验数据（即数据点，每个数据点对应某一样本在特定实验条件下的一项指标测量结果），平台从序列输入到数据交付最快仅需15天，且具备每周6,000+ IgG的处理能力。我们认为，前端分子设计周期被压缩，蛋白表达、功能检测、细胞实验、动物实验等无法完全通过计算替代的环节，其相对稀缺性反而提升。

图：AI扩大候选分子设计规模，实验验证成为连接设计与药物研发的关键环节

资料来源：Twist Bioscience FY2026 Q3 Financial Results，HTI

低成本、高效率的头部厂商有更强的订单获取能力。根据金斯瑞官网披露，目前从客户提交序列到获得可直接用于模型训练和迭代的标准化实验数据最快仅需4个自然日，单个数据点的生成成本低于10美元。Twist在2026年投资者日披露，完成上述流程最快则需15天。按公司披露口径，金斯瑞目前的交付速度优势明显，有望持续承接全球订单。

图：Twist AI-Driven Discovery & Optimization流程

资料来源：Twist，HTI

当前实验验证端主要对应基因合成和蛋白表达市场，合计约为数十亿美元规模，其中基因合成标准化程度更高、集中度相对更高，蛋白表达则更加分散。Global Market Insights统计2025年DNA 合成市场约25亿美元，Thermo Fisher（GeneArt）、金斯瑞、Twist、Eurofins等前五大厂商合计份额约48%。蛋白表达服务市场参与者包括金斯瑞、Thermo Fisher、Lonza、WuXi Biologics、Eurofins等。基因合成与蛋白表达市场的差异主要在于，DNA序列高度标准化，竞争核心主要是规模、成本、准确率和交付速度；而蛋白表达还受到表达体系、蛋白折叠、翻译后修饰、纯化等因素影响，服务属性和技术复杂度明显更高。

AI制药公司当前主要需要的数据包括候选分子的结合能力、稳定性和功能等标准化实验数据，以更新迭代模型，因此实验端竞争核心逐步转向提升高通量自动化、单位数据成本、交付周期以及一体化能力。金斯瑞服务效率处于全球领先地位，根据公司2026年中期业绩公告，其基因到蛋白一体化业务（Gene to Protein）已占生命科学服务及产品（LSG）收入约66%，AI赋能药物发现（AI-enabled drug discovery）业务收入同比翻倍；Twist则以芯片DNA合成为基础，将服务延伸至蛋白表达及抗体表征等环节，为客户交付从序列到实验数据的一体化服务。根据公司业绩披露，2025财年（2024年10月至2025年9月）公司订单额较上财年增加约6,600万美元，其中AI赋能药物发现相关客户的订单额增加约2,500万美元，占公司订单额同比增量约38%。我们认为，AI带来的分子设计效率提升有望推动原本数十亿美元、相对分散的基因与蛋白服务市场向少数具备高通量、自动化和一体化能力的平台集中。

图：从基因合成到纯化重组抗体的一站式流程

资料来源：GenScript，公司白皮书《6 Steps to Optimize Your Recombinant Antibody Expression》，HTI

2.3 动物模型等体内实验验证需求持续景气，有望接棒体外验证端需求

随着候选分子的设计和体外验证效率的提高，动物模型将成为下一层关键验证环节。小鼠等动物模型主要用来验证体内药效、剂量—效应关系、PK/PD（药效药代）、组织分布及初步安全性。随着前端设计和体外检测效率提升、更多高质量候选进入下一阶段，验证瓶颈有望继续向动物实验迁移，动物模型及体内药效评价将成为AI进入真实世界后的下一层基础设施。

动物模型及临床前体内验证全球市场规模约数十亿美元。根据Grand View Research，2025年全球动物模型市场约26亿美元；若进一步纳入药效、毒理及安全性评价等服务，全球临床前CRO市场约67亿美元。竞争格局方面，Charles River是“模式动物+临床前CRO”综合龙头，The Jackson Laboratory、药康生物、南模生物等侧重模式动物资源及模型服务，百奥赛图则将基因编辑、人源化动物模型进一步延伸至抗体发现和体内药效筛选，行业整体正由销售动物模型向“模型+实验+数据”的一体化服务升级。

图：动物模型主要通过疾病表型、PK/PD等指标产生体内验证数据，并进一步反馈药物设计

资料来源：Genetically engineered mouse models for drug development and preclinical trials. Biomol Ther (Seoul). 2014 Jul;22(4):267-74.，HTI

3. 分子工厂、模型训练、批量靶点发现等新商业模式有望打开AI制药市场空间

3.1 快速、低成本、流程标准化的“分子工厂”有望成为新型研发基础设施，提升平台型公司估值弹性

随着AI制药从单点模型向“模型+实验+数据”闭环演进，一批围绕数据生成和模型迭代的新商业模式有望涌现。AI时代药物研发以模型迭代为中心，需要持续、大规模地产生标准化实验数据，并将结果反馈模型，由此可能催生三类新型基础设施：

一是以自动化湿实验为核心的 “分子工厂（Molecular Factory）”，批量完成AI设计分子的合成、表达、筛选和数据生成；

二是以高质量私有实验数据和算力为基础的“模型训练平台”，持续训练蛋白、小分子、细胞等垂直基础模型；

三是将人类遗传学、多组学、扰动及临床数据连接起来的“靶点发现平台”，利用模型系统性寻找新的疾病机制和可成药靶点。

AI已开始显著压缩药物发现前端的设计周期。以小分子领域为例，Insilico Medicine披露其2021–2024年内部项目从启动至确定临床前候选（PCC）平均仅需12–18个月，相比传统药物发现约2.5–4年明显缩短；每个项目仅需实际合成并测试约60–200个分子。代表性项目Rentosertib从全新靶点发现到PCC约18个月，仅合成测试78个分子，公司测算相较传统开发流程时间缩短约70%。

图：Insilico Medicine ISM001-055药物研发效率显著缩短

资料来源：Insilico Medicine，HTI

分子工厂有望降低分子生成成本，并提高研发效率，以标准化实验产能满足大批量分子研发需求。我们认为分子工厂的出现将带来临床前CRO产业链的升级。未来AI负责药物设计，分子工厂负责快速完成合成与检测，实验结果再反馈模型，由此形成更高频的研发闭环。随着AI研发项目增加，客户对大规模、并行化实验的需求有望持续提升，样本处理量、实验通量及数据交付量将成为业务增长的重要驱动，自动化平台能够以较低边际成本承接增量需求。长期来看，能够同时掌握AI模型+自动化实验平台+私有实验数据的公司，有望从单纯收取实验服务费进一步向平台服务、模型授权乃至自有药物资产价值延伸。

图：改变线性分工，“分子工厂”有望成为新型研发基础设施

资料来源：HTI

3.2 模型训练和部署正发展为AI制药公司的增量业务，贡献现金流

药企AI化已经成为行业趋势，模型训练有望形成新的外部服务需求。MNC正利用其数十年积累的药物化学、蛋白研究、筛选及临床前实验数据进行差异化的模型训练。2026年以来药企借助外部AI公司建设专属模型的合作趋势明显加速。早期Novartis与Microsoft、Sanofi/BMS与Owkin的合作，集中于共同开发疾病模型、临床预测模型及AI应用。随着生物医药基础模型逐步成熟，合作开始进入更深层次的私有数据训练。2026年以来，Pfizer、Lilly、GSK进一步分别与Boltz、Chai Discovery等合作，利用历史研发数据训练专属或定制模型，AstraZeneca、Sanofi与Owkin以及BMS与Schrödinger的合作则开始向AI智能体及研发流程延伸。

图：药企与第三方合作开发或训练模型趋势加速

资料来源：相关公司官网、公司公告，HTI

国内AI制药公司亦开始探索模型训练与部署的商业模式。英矽智能的模型训练业务覆盖专用模型和科学基础模型两方面，一方面，公司可利用客户授权的私有实验数据，通过Pharma.AI训练针对药物活性、成药性或生物大分子性质的项目专用预测模型，另一方面，公司推出科学多模态人工智能训练框架（MMAI Gym），面向药企、AI公司及科研机构，提供科学基础模型后训练、能力评测和本地化部署服务。2026年3月，公司与Liquid AI合作，并交付了一款参数规模为26亿的本地化科研模型，并与Human Longevity联合开发长寿科学基础模型。

晶泰科技同样正将AI模型能力由项目研发服务进一步延伸至客户专用模型开发和本地化部署。公司结合客户授权的专有研发数据及自身算法，开发面向特定任务的预测模型。2026年1月，公司与东阳光药签署战略合作框架协议，东阳光药预计投入数亿元人民币，拟结合东阳光药的大规模非临床数据与公司的算法能力，共同开发生理药代动力学大模型。同时，公司与辉瑞于2018年5月签署为期十年的战略研发合作协议，并于2025年6月30日进一步扩大合作，面向辉瑞专有化学空间开发用于预测小分子构象和结合亲和力的计算模型，并为其本地化部署自由能微扰计算平台（XFEP）。

剂泰科技制剂优化模型落地恒瑞医药，进一步验证其专有制剂优化平台商业化潜力。2026年8月3日，公司公告其AiTEM人工智能制剂平台将在恒瑞医药本地化部署，用于加速药物制剂配方开发。我们认为，本次与国内头部制药企业恒瑞医药开展合作，并采用本地化部署模式，意味着 AiTEM 进入大型药企研发体系，有望验证平台本地化部署和复制能力。该平台能够显著提效药物制剂优化环节。据公司官网，在中国首个完成III期临床的AI赋能制剂新药MTS-004项目中，AiTEM承担了剂型开发的建模与预测分析，将临床前制剂优化周期从行业平均的1-2年缩短至3个月。

AI制药平台型公司通过为药企提供模型训练、部署及迭代服务，有望形成可重复收费的现金流，并进一步嵌入客户研发体系。AI制药公司可以凭借自身基础模型为底座，接入客户私有数据完成训练和验证，再将模型部署至分子设计、虚拟筛选、性质预测及先导化合物优化等研发流程。药企后续产生的新实验数据继续反馈模型。因此收入可以从最初的数据处理/模型训练费，进一步延伸至模型部署费、年度使用费和持续训练服务费，并有望在共同发现药物时获得里程碑及销售分成。

3.3 靶点发现具有较高的数据与生物学壁垒，潜力较大但仍然处于早期阶段

传统靶点发现模式不成熟且集中于少量已知靶点。根据NIH Illuminating the Druggable Genome（IDG）相关综述数据显示，超过75%的生物医学蛋白研究集中于约10%的人类蛋白组；2024年发表于 Communications Medicine 的研究统计显示，在19,813个人类蛋白编码基因中，约4,729个具有潜在可成药性，其中仅755个已成为获批药物靶点、1,218个已有药物进入临床开发，而3,495个潜在可成药基因仍未进入临床开发，即75%的潜在可成药基因尚未进行临床开发。

人类遗传学、多组学和功能基因组学的发展，正在推动靶点发现从“文献驱动的少量假设”转向“数据驱动的大规模搜索与实验因果验证”。2024年发表于 Nature 的研究对29,476个靶点—适应症组合进行分析，结果显示，具有人类遗传学证据支持的药物作用机制，其临床开发成功概率约为缺乏遗传学证据支持机制的2.6倍。从人类遗传学出发的靶点发现研究流程，结合AI高效率的研究，有望从源头提升药物的临床开发成功率。科学家使用基因测序技术从大规模人群中寻找与疾病相关的遗传信号，随后进一步定位致病细胞类型，再通过CRISPR基因编辑、扰动实验以及诱导多能干细胞（iPSC）等人源疾病模型，验证干预特定基因能否真正改变疾病表型。AI在此基础上整合多模态数据，并提出新的靶点假设，进而设计分子，是当前AI制药前沿技术重点研究的方向。

Recursion、insitro等公司正在验证“规模化靶点发现”的平台型商业模式。与围绕已知靶点进行药物设计不同，该类公司致力于寻找并验证新的疾病机制和治疗靶点。Recursion与Roche/Genentech于2021年达成最多覆盖40个药物发现项目的合作，获得1.5亿美元首付款，目前已有首个此前未被探索的神经科学靶点进入Genentech早期药物发现阶段；2020年，insitro与BMS围绕CNS领域进行药物发现合作，获得5,000万美元首付款，总潜在交易价值超过21亿美元。我们认为，靶点发现的壁垒相对较高，有望成为产生具有差异化壁垒的平台型公司。

图：Roche/Genentech 与 Recursion 合作靶点发现

资料来源：Roche，HTI

4. 风险提示

AI技术发展不及预期风险。AI制药仍处于快速迭代阶段，模型能力、算法效率及实际应用效果存在一定不确定性，若技术进步速度低于预期，可能影响行业发展及商业化进程。

药物研发及临床进展不及预期风险。药物研发具有周期长、投入高、成功率存在不确定性等特点，AI技术能够提升部分研发环节效率，但相关候选药物仍面临临床开发失败或进度不及预期的风险。

商业化落地不及预期风险。当前AI制药商业模式仍在持续探索，技术能力向稳定收入和利润转化仍需时间，若客户需求、合作进展或商业模式成熟度不及预期，可能影响相关企业业绩表现。

行业竞争加剧风险。随着大型科技企业、传统药企及AI制药企业持续加大投入，行业竞争可能进一步加剧，技术迭代速度加快，现有企业可能面临人才、数据、算力及客户资源等方面的竞争压力。

政策及监管变化风险。AI技术在药物研发中的应用涉及数据使用、知识产权、药品监管等多个环节，未来相关政策及监管体系仍可能发生变化，从而对行业研发及商业化进程产生影响。

本报告分析师：

孟科含

SFC HK执业证书编号：BQK878

孙旭东

SFC HK执业证书编号：BTL136

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