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国产沙非胺获批上市:以双重机制与完整证据链,重塑帕金森病全面管理格局

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2026年9月22日,南京正大天晴制药有限公司申报的甲磺酸沙非胺片(商品名:蓓唯宁 )经国家药品监督管理局(NMPA)批准上市(国药准字H20266029/H20266030,规格50mg、100mg)1,用于原发性帕金森病伴症状波动(包括剂末恶化和开-关现象)成人患者的联合治疗(与左旋多巴合用,或与左旋多巴及其他帕金森病药物合用)。此前,原研沙非胺片已获批进入中国,本次国产仿制药获批上市,进一步提升了这一治疗选择的可及性,为中晚期帕金森病运动波动的临床管理提供了新的治疗选择。


一、未被满足的临床之需:运动症状与非运动症状的双重困局

帕金森病是常见的神经退行性疾病,我国患病人数已超过500万,是全球帕金森病疾病负担最重的国家之一2。然而我国诊疗现状仍存在明显不足:疾病认知率仅32.4%,药物治疗率仅37.8%,康复率仅16%,大量患者未得到及时、规范的治疗3。即便已接受治疗,患者仍面临诸多困境。

运动症状方面,长期左旋多巴治疗可导致运动并发症。接受左旋多巴治疗2.5~5年的患者中,超过半数会出现症状波动;而在症状波动持续至少2年的患者中,剂末现象、“开关”现象、“开”期延迟、晨僵的发生率均随治疗时间逐年攀升4。现有治疗手段下,“开关”现象即使通过持续多巴胺能刺激或多药联合治疗,仍难以完全改善5,6。步态障碍同样是运动症状管理的重点难点,其中冻结步态患病率随病程进展显著上升,病程5年以内约为37.9%,5~9年升至48.4%,9年及以上可达64.6%7。然而,针对冻结步态、姿势不稳及跌倒等步态障碍,目前尚无理想的治疗方案,相关药物临床试验也相对匮乏5,6。

非运动症状的挑战则更为隐蔽,也更易被忽视。非运动症状常先于运动症状出现十年以上,却常被归因于其他原因而漏诊8,9。这些症状在中国患者中极为普遍:疲劳/睡眠障碍患病率高达79.8%,注意力/记忆障碍为69.8%,情绪淡漠为65.7%,消化系统症状为56.3%,泌尿系统症状为49.4%,疼痛为39.7%10。非运动症状不仅严重干扰患者的睡眠、情绪与日常活动,也显著降低其整体生活质量8。然而,非运动症状临床应对手段匮乏,针对性的治疗方案十分有限,患者往往只能被动忍受。

运动症状与非运动症状叠加,构成了中晚期帕金森疾病管理的主要挑战,也提示了临床对新治疗方案的持续需求。

二、机制创新与循证筑基:沙非胺破局实现运动与非运动症状的全面管理

机制创新:MAO-B选择性抑制联合谷氨酸能调节

沙非胺作为第三代可逆性选择性MAO-B抑制剂,具有独特的双重机制:一方面,通过选择性、可逆性抑制MAO-B,减少多巴胺代谢,增强多巴胺能神经传递;另一方面,通过电压门控钠通道阻滞,抑制丘脑底核及黑质区谷氨酸的异常释放,调节谷氨酸能神经传递。谷氨酸能通路参与运动症状及焦虑、疼痛等非运动症状的发生发展,为沙非胺全面改善帕金森病症状提供了机制基础11,12。


图. 沙非胺的双重作用机制

循证筑基:从全球Ⅲ期到中国人群,获益层层印证

机制之外,沙非胺的循证证据涵盖全球Ⅲ期研究、中国人群研究、长期随访数据与真实世界研究,形成完整证据链。

全球Ⅲ期SETTLE研究结果显示,沙非胺相较安慰剂,每日“开”期时间平均增加0.96小时,UPDRSⅢ运动评分多改善1.82分(P<0.0001),临床总体印象改善率OR为1.92,因不良事件中断治疗的比例仅4.4%13。 中国Ⅲ期XINDI研究进一步验证了沙非胺在中国患者中的有效性。研究结果显示,与安慰剂相比,沙非胺组每日“关”期时间显著缩短1.10小时 (P<0.0001),且治疗第2周即出现显著差异;UPDRS总分改善5.99分,PDQ-39生活质量评分改善3.36分,不良事件发生率与安慰剂无显著差异14。


图. 全球Ⅲ期SETTLE研究主要终点:沙非胺较安慰剂显著增加“开”期时间


图. 中国Ⅲ期XINDI研究主要终点:沙非胺较安慰剂显著减少“关”期时间

在短期疗效之外,长期随访Study016/018 2年延长研究显示,沙非胺“开”期获益持续存在,且100mg组左旋多巴用量减少,体现左旋多巴节约效应;中重度异动症患者异动症评定量表(DRS)评分较安慰剂显著降低(P=0.0317)15,16。真实世界SYNAPSES研究结果显示,沙非胺治疗12个月,患者经历不良事件比例比六个月关键试验中观察到的比例低30%,39%~45%的患者UPDRS评分出现临床显著改善17。

除运动症状外,沙非胺对非运动症状的改善亦有多项证据支持。睡眠方面,一项网络荟萃分析显示,沙非胺是目前唯一在客观睡眠参数上显著获益的MAO-B抑制剂18。疲劳方面,24周前瞻性研究中,超过40%的伴疲劳患者用药后达到“无疲劳”状态19。疼痛方面,两项Ⅲ期研究汇总分析显示,沙非胺100mg组伴随性疼痛治疗次数减少23.9%20。情绪方面,纳入13项随机对照研究的荟萃分析显示,沙非胺显著改善情绪幸福感及抑郁评分21。

基于上述证据,《中国帕金森病治疗指南(第五版)》将沙非胺列为中晚期帕金森病运动波动治疗的推荐药物(A级证据,I级推荐),并推荐用于步态障碍(B级证据,II级推荐)与睡眠障碍(A级证据,I级推荐)22。国际帕金森与运动障碍学会(MDS)2025年循证医学综述中,沙非胺是唯一获“有效”评级的MAO-B抑制剂23。

从原研到国产:生物等效性验证临床等效,让治疗选择真正落地

仿制药能否与原研药临床等效,核心在于生物等效性。研究显示,南京正大天晴生产的甲磺酸沙非胺片在健康中国志愿者空腹与餐后两种条件下,与原研沙非胺相比,主要药代动力学参数Cmax、AUC0-t、AUC0-∞对数转换后的90%置信区间均落在80%~125%的等效范围内,符合NMPA生物等效性标准,且耐受性良好24。


图. 空腹与进食状态下国产沙非胺与原研药物生物等效性

国产仿制药的获批,使沙非胺这一兼具疗效、安全性与便利性的双重机制治疗选择,以更可及的方式惠及中国帕金森病患者。

三、未来与展望:优化治疗布局,赋能中国创新新征程

基于其双重作用机制与扎实的循证证据,国产沙非胺的获批与临床应用,有望对我国帕金森病的治疗格局带来积极影响。该药物为中晚期伴运动波动的患者提供了重要的新选择,其全球Ⅲ期与中国Ⅲ期研究相互印证,使其有望成为运动波动联合治疗中的重要选项 13,14。

在现有成就之上,沙非胺未来的临床探索方向亦备受瞩目。一方面,可在真实世界临床实践中进一步积累中国人群的长期疗效与安全性证据,深化对老年、合并症等特殊人群用药经验的认识;另一方面,可积极推进其与不同机制药物(如多巴胺受体激动剂、COMT抑制剂等)的联合治疗研究,以挖掘协同增效潜力,拓展其在更早期治疗场景或更多样人群中的应用空间。

将视野进一步拓宽至整个帕金森病治疗领域,以沙非胺为代表的新一代MAO-B抑制剂正推动帕金森治疗从单一对症向运动与非运动症状全面管理演进。从疾病负担的持续攀升,到运动并发症与非运动症状的双重挑战;从机制创新到循证验证,再到国产与原研的生物等效——沙非胺正在为中国帕金森病患者的全面管理提供新的临床选择,开启治疗新格局。

参考文献

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