河北
南佛罗里达大学健康莫尔萨尼医学院的研究人员发现了一种可能保护杜氏肌营养不良症（DMD）患者心脏功能的潜在通路。DMD是一种进行性且致命的遗传疾病，会使人体肌肉衰弱。这项新研究发表在《分子治疗》上，在两种DMD临床前模型中研究了实验性药物Setanaxib的作用。
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研究人员发现，该治疗保护了心脏功能，抑制了心脏增大，并减少了组织瘢痕形成。研究结果还表明，一种名为NOX4的酶有望成为未来治疗心肌病的靶点。心肌病是一种与DMD相关的严重心脏疾病。
该研究由南佛罗里达大学健康莫尔萨尼医学院教授、该校心脏研究所再生医学中心主任王大喜博士领导。研究团队还包括南佛罗里达大学健康的副教授John Mably博士和助理教授Gabriela Diniz博士，以及外部合作者。
“尽管基因替代疗法的研发取得了巨大进展，杜氏肌营养不良症仍然是一种极具破坏性的疾病，”王大喜说。“迫切需要了解DMD病情进展的原因，以推动能够缓解症状和改善生活质量的疗法。”
DMD主要影响男孩，因为它是通过X染色体遗传的。这种疾病最为人所知的是会导致用于行走和移动的肌肉出现进行性无力。但该疾病最严重的影响之一发生在心脏。
该病由突变引起，这些突变使身体无法产生功能性抗肌萎缩蛋白，这种蛋白质能帮助稳定和保护肌肉细胞。
没有抗肌萎缩蛋白，肌肉细胞更容易因反复收缩而受损。随着时间的推移，健康的肌肉可能会被脂肪和僵硬的疤痕组织替代。
心脏尤其脆弱，因为它必须不停地收缩才能把血液输送到全身。随着心脏损伤不断积累，心脏可能会扩大并无法有效地泵血，最终导致心力衰竭。
各种疗法已帮助DMD患者延长寿命，使得保护心脏在控制病情中变得越来越重要。
在这项新研究中，研究人员评估了Setanaxib，这是一种实验性药物，用来抑制氧化应激这种破坏性过程。
该药物靶向NOX1和NOX4，这两种酶能在细胞内产生高活性分子。正常情况下，这些分子在体内是有用的；然而，当产生过多时，它们就可能引发炎症和纤维化。
研究人员发现，Setanaxib有助于维持心脏的泵血功能，同时减少炎症和纤维化。它还降低了某些基因的活性，这些基因与心肌病有关。
研究结果表明，阻断这一通路可能有助于减缓DMD相关心脏病的进展。
“这些结果非常有前景，”Mably说。“NOX4抑制剂已经在临床试验中用于治疗肺纤维化、肾脏疾病和肝脏疾病。我们希望它也能尽快在DMD患者的临床试验中进行测试，以减缓心脏病的进展。”
这些发现基于Wang实验室超过15年的DMD研究。在此期间，该团队一直在努力更好地了解这种疾病是如何进展的，并找出有助于开发新疗法的生物学机制。
“我们的新研究是该领域以及我们的心脏和再生医学项目向前迈出的重要一步，”Diniz说。“它表明，基础生物医学研究对于理解人类疾病和推动医疗保健进步至关重要。”
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