黑龙江
一种已经获批用于其他疾病的药物，能否在特发性肺纤维化治疗中发挥作用？Syndax Pharmaceuticals对Niktimvo的探索，没能得到预期的答案。在一项Ⅱ期临床研究中，这款药物未能显著减缓肺功能下降，公司因此决定终止它在特发性肺纤维化领域的开发。
Niktimvo的通用名为axatilimab，是一种单克隆抗体，2024年已获批用于慢性移植物抗宿主病，也就是cGVHD。为了探索它能否用于特发性肺纤维化，简称IPF，Syndax开展了名为MAXPIRE的Ⅱ期研究，共纳入145名患者。
2026年10月12日公布的结果显示，这项研究未能达到主要终点：在第26周的评估中，药物没有实现预期的用力肺活量年化下降速率减缓。用力肺活量是衡量肺功能的重要指标，可以理解为充分吸气后，用力呼出的空气总量。公司此次没有公布具体疗效数据，但已经根据研究结果，决定停止axatilimab用于IPF的后续开发。
特发性肺纤维化是一种慢性呼吸系统疾病，肺部会逐渐形成瘢痕，使患者呼吸越来越困难。Syndax最初选择探索这款药物，是因为它能够靶向并阻断集落刺激因子1受体，即CSF-1R。这种蛋白参与调节免疫细胞的存活与活动，而相关免疫细胞又参与了肺部瘢痕组织的形成。
这意味着，研发思路并非没有生物学依据，而是希望通过干预相关免疫细胞，影响肺纤维化过程。2021年4月，美国FDA曾授予Niktimvo用于IPF的孤儿药资格。不过，这次Ⅱ期研究没有证明它能够达到预期的肺功能保护效果，这条探索路线也随之停止。
肺纤维化受挫，原有
治疗仍在推进
从市场预期来看，这项研究本身就是一次对新治疗机制的探索，希望由此进入一个规模达数十亿美元的市场，因此在结果公布前，成功的把握并不算高。瑞穗方面的分析判断是，此次试验没有发现新的安全性信号，因此不能把IPF研究的失利，直接推及它在移植物抗宿主病领域的开发。
在接受axatilimab治疗的患者中，因为治疗期间出现的不良事件而停药的比例仍然较低。此次导致项目终止的关键，是疗效没有达到研究设定的主要目标，而不是出现了新的安全性问题。
目前，Niktimvo获批用于既往已经接受过至少两线治疗的cGVHD患者。Syndax仍将继续开展这一适应证下的两项研究，探索把Niktimvo与标准治疗药物联合使用，能否成为一线治疗方案，让药物在更早的治疗阶段发挥作用。
按照此次公布的安排，其中一项研究预计于2026年晚些时候公布结果，另一项则预计在2028年初公布结果。因此，停止IPF开发，并不意味着这款药物的全部研发工作结束，它在cGVHD领域扩大应用范围的计划仍在继续。
Syndax在移植物抗宿主病领域的开发由Incyte共同参与。双方于2021年9月达成合作，涉及1.52亿美元首付款，以及最高4.5亿美元的里程碑付款。这项合作并不涵盖IPF，因此此次肺纤维化项目的终止，与双方在移植物抗宿主病领域的合作需要分别看待。
与此同时，特发性肺纤维化领域的其他新药也在经历临床检验。百时美施贵宝于10月12日公布，其LPA1受体阻断剂admilparant在第52周的评估中，取得了显著的肺功能改善结果。不过，这一效果只出现在60毫克剂量组，120毫克剂量组没有取得同样的成功。
较高剂量没有带来更好的结果，使这份数据呈现出好坏参半的局面。Leerink方面的分析认为，现有结果可能足以支持提交上市申请，但高剂量组未达到预期，而且没有呈现清晰的剂量与疗效关系，仍让人对这款药物的整体表现留下疑问。
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