AI制药狂奔之后，突然踩下刹车

吴妮 | 撰文

王晨 | 编辑

AI开始遇到制药业的瓶颈了。

在此之前，它对效率的提升似乎让人觉得能撬动制药界的天花板。

“把文献交给 AI，走开去喝杯茶，回来时它已经生成一份文档，重点一目了然，只要继续追问细节就好了。”一位药企研发人员这样描述他的日常。

一家AI制药公司的联合创始人称他们在攻克某个热门靶点时，AI给出了200 个候选分子。随后，药物化学团队又筛了一遍，最终筛选出不到50个进入实验并成功找到了全新骨架的分子。

到了临床试验阶段，AI 的价值同样具体：“随访耗时长、周期跨度大，各中心入组速度又参差不齐。现在借助 AI 搭建的面板式看板做动态跟踪，试验进程的节奏变得更清晰、可控。”

从文献整理、分子生成到临床试验管理，AI 已经嵌入药物研发的日常。

AI 之所以在制药行业率先找到应用场景，并非偶然。这里既有大量公开的生物医学数据可用于训练模型，又有清晰的验证标准。AI 的优势恰好落在信息处理与生成上，能够帮助研发人员读文献、做综述、生成分子、跟踪进度。

更重要的是，传统新药研发长期受制于所谓的“三个十”定律：10年时间、10亿美元投入，成功率不足10%。在这样一个高投入、长周期、高失败率的行业里，任何效率提升都具有巨大的经济价值。

据西南证券整理，AI 则可在传统药物发现、临床前和临床阶段分别压缩 70—90%、50—80%、50—60% 的时长，并在药物发现与临床研究环节累计节省约540亿美元，相当于传统研发成本的 50%。

但提升效率，并不代表提升制药的成功率。

当模型在公开数据上训练得差不多，再往上走，瓶颈就不再是算法，而在实验室里。企业很快发现，仅靠公共数据训练出来的模型，做不出别人做不出的东西，也就换不来溢价。

一位从业者说：“以前大家都觉得，实验让别人去做，数据我拿来直接用就行了。现在发现根本不行，公开数据谁都能下载，无法形成壁垒。文献与专利之间也常常相互矛盾，不同方法测出来的结果也不可比。拿这种数据去训练模型靠不住，还是要自己通过标准化干湿闭环产生专有数据。”

不同实验室采用不同的实验条件、检测方法和评价标准，即使研究的是同一个靶点或分子，得到的结果也可能存在差异。文献中被选择性发表的阳性结果、缺失的阴性数据，以及难以追溯的实验条件，都可能影响模型的训练效果。

要差异化，就得有别人没有的专有数据，要专有数据，就得自己下场做实验。于是，干湿闭环被推上台前，它既是为了突破干实验的数据瓶颈，也是为了拿到独特资产，更是为了证明“我的 AI 是真的在产生结果”。

当需要扎扎实实跑标准化闭环时，AI 制药的节奏也就不得不慢下来，一点一点攒专有数据，才能沉淀出别人拿不走的资产。

头部玩家下场做湿实验

干湿闭环，即"设计—构建—测试—学习"（DBTL）循环。"干"是在计算机里做的，AI 生成候选分子、预测其性质。"湿"是在实验室里做的，把分子合成出来、实验验证。这个闭环的流程是 AI 提出候选、实验给出结果、数据回流再训练，一轮轮循环，模型越用越准。

过去很长时间，都是干实验在前面飞，湿实验在后面慢慢追。干实验能以秒级、批量级生成候选，湿实验却只能以周、月为单位逐一验证，二者相差数量级。

今年下半年，头部玩家的动作密集而一致地放在湿实验上。

9月18日，Anthropic 被曝已经在旧金山湾区建立生物湿实验室，开始把 Claude 接进真实的生物实验。

9月16日，礼来 AI/机器学习药物发现协作平台 Lilly TuneLab 连续签约金斯瑞、Twist、Ginkgo Bioworks 三家公司。

TuneLab 是礼来 2025 年 9 月推出的 AI/ML 药物发现协作平台。礼来把基于自己数十年研发数据训练的预测模型开放给外部生物科技公司，参与方则把实验数据反馈回来，通过联邦学习持续优化模型。平台上线后反响超预期，如今参与企业已经超过125家。

新签约的金斯瑞、Twist、Ginkgo Bioworks 三家公司的任务，正是补上"湿实验数据生产"环节。但各自负责的实验环节不同，Twist Bioscience为TuneLab提供抗体表征数据服务，用于支持该平台的抗体成药性预测模型 AbLab。Ginkgo Bioworks 主要为礼来提供小分子ADME（吸收、分布、代谢、排泄）和抗体成药性测试服务。提供的是蛋白表达、纯化及表征分析等湿实验室服务。

头部玩家的密集动作，给产业链上游带来订单的暴增。DBTL 里"构建"的一步，就是把设计序列变成真实的蛋白分子，也就是蛋白质合成——这是整个循环从数字世界走向物理世界的第一道门。像礼来、阿斯利康这样的跨国药企，正在国内大量采购抗体发现与优化、蛋白表达纯化等湿实验服务，用于自身AI模型的训练数据积累。

国内做抗体合成的公司，如百英、金斯瑞，已持续受益于这波需求，金斯瑞的AI相关蛋白订单预计保持翻倍式增长。合成之后的检测、表征等下游环节同样订单充足。有公司表示近几年收入超过此前收入总和。

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湿实验快得起来吗

诺和诺德今年 6 月遭黑客组织 FulcrumSec 入侵并勒索约 2500 万美元。在遭拒后，对方威胁公开窃取的数据。据其披露，入侵所得超过 1TB、约 70 万个文件，但其中真正属于“专有生物与化学训练数据集”的，仅约 407MB。

看一家公司的AI 制药做得如何，专有数据究竟有多少很重要，更关键的是专有数据在模型和平台中参与了多少轮迭代。公共数据难以形成壁垒，只有专有数据真正进入训练、微调和反馈闭环，才可能构成竞争力。

407MB 这个数字传递出一个信号，即便是与 Valo Health、NVIDIA、OpenAI 都有合作布局的巨头，其可称为核心 AI 资产的专有数据，体量也远没有外界想象的庞大。专有数据之珍贵，由此可见一斑。

专有数据的增长是线性的，且受湿实验通量限制。

虽然机器人、"黑灯实验室"已经把标准化环节的吞吐推到了人工无法企及的量级，比如Recursion 的自动化实验室系统，每周能跑约 220 万次细胞实验。

但这套能力有一个清楚的边界：它擅长的是标准化的东西，做不了功能性实验。比如礼来 GLP-1 小分子的合成路线，机器人就无法完成，只能由人工操作。

而且在一个抗体发现项目中，标准化实验结果的赋权分数通常偏低，且做得越多，噪声也随之累积，信噪比反而会下滑。换句话说，通量上去了，但真正能支撑判断的那部分信息，并没有同比例增加。

真正关键的功能性筛选实验，很难快不起来。有些特定的功能性筛选实验，技术员一天的通量是 3—4 块 96 孔板，也就三百多个样本，一周能产生的数据点有限。实验安排也相当繁琐，必须按同一套流程把实验完整做一遍，并将数据重复验证两遍甚至更多。

所以现实路径并不是"让机器取代人工"，而是人机结合，能用机器的地方用机器，机器做不了的地方依然需要人。

而且实验的物理属性并没有改变，它仍要消耗试剂、细胞与仪器机时，仍受限于培养周期与生物本身的节律。

因此，回到湿实验后，AI 制药不得不慢下来。

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克制的期待

药企内部对 AI 现阶段的期待其实相当克制。

和黄医药执行董事、代理首席执行官兼首席财务官郑泽锋透露的内部流程，正是当下多数药企的典型做法："由优秀科学家提出问题、设定目标并判断结果，AI 发挥辅助作用，其输出需经科学家验证，再通过持续反馈迭代优化。我们的目标是让既有的分子设计与开发经验与 AI 结合，提升候选药物的数量与质量，而不是用 AI 替代科学家。"

一位从业者说得更直白："现在的 AI 制药本质上还是传统制药的思维，它提一些设计建议，我们去试了之后反馈给它好还是不好，然后它不断迭代，提升了它的所谓认知。AI 只是在既有流程上进行提速，提到一个更高的速度上。"

换句话说，AI 至今仍是一个提出假设的辅助系统，而非决策系统。即便干湿闭环跑通，它解决的也只是临床前阶段的问题。一款药能不能产生临床获益、最终实现商业化成功，仍然要回到那个最原始也最难的判断上：靶点与疾病之间，究竟是不是因果关系？

正因为看清了这条边界，所以现阶段对AI制药的希望不应当押在成功率上，而应押在规模效应上。

传统药企做十来条管线，方向慢、失败率高，临床成功率不到 10%。而借助 AI，前期管线的发现成本与周期被大幅压缩，企业便可以用同样的资源，押注更多条管线，不是让每一枪打得更准，而是让能开的枪多得多。

AI与制药的结合，是一个加速的工具遇到了一门快不起来的生意，最成熟的做法不是逼着它全盘加速，而是分清哪里该快、哪里必须慢。

AI不能单凭算力，就绕过制药靶点的因果判断、实验的逐一验证、私有数据的时间沉淀、临床的漫长考验一系列慢功夫，这些环节也不是效率的敌人，而是制药需要被尊重的本质。